FDA,18년만에 알츠하이머 신약승인…약값 연 6천만원에 효능논란(종합)
알츠하이머 유발하는 '베타-아밀로이드' 뇌에서 제거
과거 성공확률 낮다며 중단한 임상 데이터로 승인받아
"효과 확실히 입증되지 않아" 지적…FDA도 후속연구 요건 부과
(워싱턴·서울=연합뉴스) 류지복 특파원 이영섭 기자 = 미국 식품의약국(FDA)은 7일(현지시간) 18년 만에 알츠하이머병 신약을 승인했다.
환자에게는 반가운 소식이지만, 많은 전문가는 '애듀헬름'(Aduhelm)이라는 상품명으로 판매될 이 약의 효능에 의문을 표시해 이번 결정을 두고 논란이 일 것으로 보인다.
◇2003년 이후 첫 승인…"치료연구 전환점 마련"
외신에 따르면 FDA는 이날 미 제약사 바이오젠이 일본의 에자이(Eisai) 제약사와 함께 개발한 이 약을 승인했다.
FDA가 최근래에 알츠하이머병 관련 신약을 승인한 것은 2003년이다.
당시 약은 불안이나 불면증 같은 증상을 관리하는 것이어서, 병의 근본적 원인에 대응하기 위해 개발된 신약이 승인 받은 것은 처음이라고 로이터통신은 평가했다.
다만 이 신약 역시 환자의 정신적 쇠퇴를 되돌리지는 못하고 이를 늦추는 효과가 있는 것으로 나타났다.
알츠하이머병은 기억, 추론, 의사소통, 기본적 일상 업무에 필요한 뇌의 영역을 서서히 공격하는 것으로 알려져 있다.
'아두카누맙'(Aducanumab)으로 명명됐던 이 약은 뇌에서 '베타-아밀로이드'로 불리는 해로운 단백질 덩어리의 제거를 돕는 것을 목표로 한다.
월스트리트저널(WSJ)은 그간 많은 전문가가 아밀로이드가 알츠하이머병을 유발하는 데 큰 역할을 한다고 봐 왔다고 설명했다.
FDA의 이번 승인은 이런 가설이 입증됐음을 제약 당국이 확인했다는 점에서 의미가 있다는 것이다. 신문은 "알츠하이머 치료제 연구에 전환점을 마련했다"고 평가했다.
FDA 측은 "애듀헬름의 임상시험은 아밀로이드 덩어리가 감소하면 알츠하이머병과 연관된 기능 저하 수준이 줄어들 것으로 예상된다는 점을 보여주는 첫 사례"라고 평가했다.
AP는 제약사들이 그간 연구비 수조원을 들였지만 치료제 개발에 실패했다며 이번 승인은 제약회사가 보류했던 유사한 치료법 투자를 되살릴 수 있다고 봤다.
◇효능 논란…일부 학자 "충분한 증거 없는데 승인했다"
하지만 많은 전문가들이 이 약의 효과에 의문을 제기하는 상황이라서 이번 승인을 둘러싼 논란도 일고 있다.
바이오젠이 FDA에 승인을 요청한 과정부터 통상적이지 않았다고 WSJ은 지적했다.
이 회사는 당초 이 약의 임상시험 2건을 동시에 진행하다가 성공 가능성이 없다는 중간 평가가 나와 2019년 시험을 중단했다.
그러나 불과 몇달 후 해당 임상과 관련한 추가 데이터를 검토해보니 약 효과가 확인됐다고 입장을 바꿨다.
임상 2건 중 1건에선 이 약을 투여한 환자의 사고 능력 저하가 대조군보다 22% 덜했다고 바이오젠은 설명했다.
나머지 임상에선 이 약의 효과를 확인하지 못했지만, 이후 시험 결과를 정밀하게 분석한 결과 투여량을 높인 일부 환자에게 약효가 있었다는 점을 발견했다고 덧붙였다.
전문가들은 이 자료만으로는 약효가 확실하게 입증되지 않았다고 비판한다.
펜실베이니아대 알츠하이머병 전문가인 제이슨 칼라위시는 WSJ에 "확실한 증거가 없는 상황에서 FDA가 이 약을 승인하지 말았어야 했다"고 지적했다.
FDA의 외부 전문가 자문위는 작년 11월 "설득력 있는 증거가 없다"면서 FDA에 에듀헬름의 승인을 권고하지 않기로 했다.
AP통신은 투약 방식의 변경과 바이오젠의 후속 연구는 해석하기 어려운 결과를 도출했고 많은 전문가 사이에 회의론을 불러왔다고 지적했다.
FDA도 논란을 의식한듯 바이오젠에 대해 약의 효능을 확인하기 위해 후속 연구를 진행하도록 하는 요건을 부과했다.
후속 연구에서 효능을 입증하지 못하면 이 신약을 시장에서 퇴출할 수 있다는 뜻이다.
◇1인당 연간 6천만원…고비용도 걸림돌
바이오젠에 따르면 현재까지는 신약 투여 대상자가 뇌에 아밀로이드가 쌓인 초기 단계 환자에 국한된다.
보험회사 시그나의 추정치에 따르면 현재 미국 내 알츠하이머병 환자 약 600만명 중 이 기준을 충족하는 이는 140만명 정도다.
하지만 당장은 모든 대상자가 약을 쉽게 접하진 못할 것으로 전문가들은 전망한다.
무엇보다 큰 걸림돌은 높은 비용이다. 바이오젠은 신약 가격을 환자당 연간 5만6천달러(약 6천200만원)로 책정하겠다고 밝혔다.
미국에선 대다수 알츠하이머병 환자가 메디케어(65세 이상 노인 공공 건강보험)에 가입했는데, 공공보험만으로는 가입자 부담 비용이 상당한 수준에 이를 수 있다고 WSJ은 전했다.
시그나는 메디케어 가입자들이 치료비와 관련 검사비로 연간 1만달러(약 1천100만원)를 부담해야 할 수도 있다고 내다봤다.
치료제 자체비용 외 검사 비용도 만만치 않을 예상이다.
뉴욕 장로병원의 리처드 아이작슨 의사는 의사가 애듀헬름을 처방하기 전 환자 뇌에 아밀로이드가 있는지 확인해야 하는데, 이를 위한 검사는 대개 의료보험이 적용되지 않는다고 설명했다.
그는 "많은 교육이 필요하고 장비 보급과 관련한 어려움도 있을 것"이라고 말했다.
jbryoo@yna.co.kr
(끝)
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알츠하이머 유발하는 '베타-아밀로이드' 뇌에서 제거
과거 성공확률 낮다며 중단한 임상 데이터로 승인받아
"효과 확실히 입증되지 않아" 지적…FDA도 후속연구 요건 부과
(워싱턴·서울=연합뉴스) 류지복 특파원 이영섭 기자 = 미국 식품의약국(FDA)은 7일(현지시간) 18년 만에 알츠하이머병 신약을 승인했다.
환자에게는 반가운 소식이지만, 많은 전문가는 '애듀헬름'(Aduhelm)이라는 상품명으로 판매될 이 약의 효능에 의문을 표시해 이번 결정을 두고 논란이 일 것으로 보인다.
◇2003년 이후 첫 승인…"치료연구 전환점 마련"
외신에 따르면 FDA는 이날 미 제약사 바이오젠이 일본의 에자이(Eisai) 제약사와 함께 개발한 이 약을 승인했다.
FDA가 최근래에 알츠하이머병 관련 신약을 승인한 것은 2003년이다.
당시 약은 불안이나 불면증 같은 증상을 관리하는 것이어서, 병의 근본적 원인에 대응하기 위해 개발된 신약이 승인 받은 것은 처음이라고 로이터통신은 평가했다.
다만 이 신약 역시 환자의 정신적 쇠퇴를 되돌리지는 못하고 이를 늦추는 효과가 있는 것으로 나타났다.
알츠하이머병은 기억, 추론, 의사소통, 기본적 일상 업무에 필요한 뇌의 영역을 서서히 공격하는 것으로 알려져 있다.
'아두카누맙'(Aducanumab)으로 명명됐던 이 약은 뇌에서 '베타-아밀로이드'로 불리는 해로운 단백질 덩어리의 제거를 돕는 것을 목표로 한다.
월스트리트저널(WSJ)은 그간 많은 전문가가 아밀로이드가 알츠하이머병을 유발하는 데 큰 역할을 한다고 봐 왔다고 설명했다.
FDA의 이번 승인은 이런 가설이 입증됐음을 제약 당국이 확인했다는 점에서 의미가 있다는 것이다. 신문은 "알츠하이머 치료제 연구에 전환점을 마련했다"고 평가했다.
FDA 측은 "애듀헬름의 임상시험은 아밀로이드 덩어리가 감소하면 알츠하이머병과 연관된 기능 저하 수준이 줄어들 것으로 예상된다는 점을 보여주는 첫 사례"라고 평가했다.
AP는 제약사들이 그간 연구비 수조원을 들였지만 치료제 개발에 실패했다며 이번 승인은 제약회사가 보류했던 유사한 치료법 투자를 되살릴 수 있다고 봤다.
◇효능 논란…일부 학자 "충분한 증거 없는데 승인했다"
하지만 많은 전문가들이 이 약의 효과에 의문을 제기하는 상황이라서 이번 승인을 둘러싼 논란도 일고 있다.
바이오젠이 FDA에 승인을 요청한 과정부터 통상적이지 않았다고 WSJ은 지적했다.
이 회사는 당초 이 약의 임상시험 2건을 동시에 진행하다가 성공 가능성이 없다는 중간 평가가 나와 2019년 시험을 중단했다.
그러나 불과 몇달 후 해당 임상과 관련한 추가 데이터를 검토해보니 약 효과가 확인됐다고 입장을 바꿨다.
임상 2건 중 1건에선 이 약을 투여한 환자의 사고 능력 저하가 대조군보다 22% 덜했다고 바이오젠은 설명했다.
나머지 임상에선 이 약의 효과를 확인하지 못했지만, 이후 시험 결과를 정밀하게 분석한 결과 투여량을 높인 일부 환자에게 약효가 있었다는 점을 발견했다고 덧붙였다.
전문가들은 이 자료만으로는 약효가 확실하게 입증되지 않았다고 비판한다.
펜실베이니아대 알츠하이머병 전문가인 제이슨 칼라위시는 WSJ에 "확실한 증거가 없는 상황에서 FDA가 이 약을 승인하지 말았어야 했다"고 지적했다.
FDA의 외부 전문가 자문위는 작년 11월 "설득력 있는 증거가 없다"면서 FDA에 에듀헬름의 승인을 권고하지 않기로 했다.
AP통신은 투약 방식의 변경과 바이오젠의 후속 연구는 해석하기 어려운 결과를 도출했고 많은 전문가 사이에 회의론을 불러왔다고 지적했다.
FDA도 논란을 의식한듯 바이오젠에 대해 약의 효능을 확인하기 위해 후속 연구를 진행하도록 하는 요건을 부과했다.
후속 연구에서 효능을 입증하지 못하면 이 신약을 시장에서 퇴출할 수 있다는 뜻이다.
◇1인당 연간 6천만원…고비용도 걸림돌
바이오젠에 따르면 현재까지는 신약 투여 대상자가 뇌에 아밀로이드가 쌓인 초기 단계 환자에 국한된다.
보험회사 시그나의 추정치에 따르면 현재 미국 내 알츠하이머병 환자 약 600만명 중 이 기준을 충족하는 이는 140만명 정도다.
하지만 당장은 모든 대상자가 약을 쉽게 접하진 못할 것으로 전문가들은 전망한다.
무엇보다 큰 걸림돌은 높은 비용이다. 바이오젠은 신약 가격을 환자당 연간 5만6천달러(약 6천200만원)로 책정하겠다고 밝혔다.
미국에선 대다수 알츠하이머병 환자가 메디케어(65세 이상 노인 공공 건강보험)에 가입했는데, 공공보험만으로는 가입자 부담 비용이 상당한 수준에 이를 수 있다고 WSJ은 전했다.
시그나는 메디케어 가입자들이 치료비와 관련 검사비로 연간 1만달러(약 1천100만원)를 부담해야 할 수도 있다고 내다봤다.
치료제 자체비용 외 검사 비용도 만만치 않을 예상이다.
뉴욕 장로병원의 리처드 아이작슨 의사는 의사가 애듀헬름을 처방하기 전 환자 뇌에 아밀로이드가 있는지 확인해야 하는데, 이를 위한 검사는 대개 의료보험이 적용되지 않는다고 설명했다.
그는 "많은 교육이 필요하고 장비 보급과 관련한 어려움도 있을 것"이라고 말했다.
jbryoo@yna.co.kr
(끝)
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