녹십자, 헌터증후군 치료제 소아임상서 안정성 확인

[ 한민수 기자 ] 녹십자는 6세 미만 헌터증후군 환자에 대한 치료제 '헌터라제'의 안전성과 유효성을 평가한 임상 결과가 지난 20일 삼성서울병원에서 열린 제13회 MPS(뮤코다당증) 심포지엄을 통해 발표됐다고 22일 밝혔다.

헌터증후군은 리소좀(세포내 소기관 중 하나)의 IDS효소가 결핍돼 글로코사미노글리칸이 비정상적으로 세포 내에 축적되고 골격 이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상이 몸에 나타나는 병을 말한다. 국내에는 70여명의 헌터증후군 환자가 있는 것으로 알려졌다.

헌터라제는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사해 헌터증후군 환자의 증상을 개선해주는 의약품이다. 헌터증후군은 헌터라제 출시 전 세계적으로 치료제 1개 밖에 없어 연간 300억원 정도의 약품을 전량 수입에 의존했었다는 설명이다.

녹십자는 2010~2011년 6~35세 사이의 환자를 대상으로 진행한 헌터라제 임상시험을 통해 유효성과 안전성을 입증한 바 있다.

이번에 발표된 소아 임상시험은 6세 미만의 헌터증후군 환자를 대상으로 헌터라제 투여시 안전성과 유효성을 평가하고자 2012년부터 52주간 삼성서울병원에서 실시됐다.

아주의대 의학유전학과의 손영배 교수는 "임상시험기간 동안 안전성에 관한 유의한 변화는 발견되지 않았고, 뇨를 통해 배출된 글로코사미노글리칸의 양이 전반적으로 감소된 추이를 확인 할 수 있었다"고 말했다.

이어 "이번 임상에서 성인 뿐만 아니라 6세 미만 헌터증후군 환자에게서도 헌터라제 투여시 글로코사미노글리칸의 분해를 돕는 것으로 나타났다"고 덧붙였다.

녹십자는 헌터라제에 대해 6세 미만의 소아 환자까지 사용할 수 있도록 식품의약품안전처에 적응증(치료증상) 변경 신청을 한 상태다.

앞으로 녹십자는 헌터라제를 세계 시장에 내놓고, 시장의 절반 이상 점유를 목표로 하고 있다. 녹십자는 지난해 헌터라제를 중동 및 아시아 지역에 수출하는 데 성공했다.

또 지난해 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시 최대 50% 세금감면과 신속심사, 허가비용 감면 등의 혜택이 주어지는 희귀의약품으로 지정받았다. 연간 11%의 성장률을 보이고 있는 헌터증후군 치료제 세계 시장 규모는 약 5000억원에 이르며, 수년내 1조원 규모로 성장할 것으로 추정되고 있다.

한경닷컴 한민수 기자 hms@hankyung.com