이큐스앤자루, AML 표적치료제 기술 도입…"희귀질환치료제 전문기업 도약"

[ 강지연 기자 ] 이큐스앤자루는 희귀난치성질환 치료제 개발을 위해 정부출연 연구기관인 한국과학기술연구원(KIST)으로부터 '급성 골수성 백혈병(Acute Myeloid Leukemia, 이하 AML) 표적치료제의 후보기술'에 대한 기술도입 계약을 체결했다고 2일 공시했다.

이번에 도입하는 기술은 유병률이 가장 높지만 생존율이 낮은 백혈병인 AML을 치료하는 차세대 AML 표적치료제 후보기술이다.

지난해 미국을 비롯한 7개국에서 2만8300여명의 AML환자가 발생했다. 2030년에는 미국에서만 AML 환자가 42% 급증하고, 세계 AML 치료제 시장은 연평균 17.3% 성장할 것으로 전망된다. 그러나 현재까지 AML 표적치료제는 출시되지 않았다.

현재 AML 표적치료제의 선도 후보물질은 앰빗 바이오사이언스(Ambit Biosciences)사의 퀴자티닙(quizartinib·AC220)이며, FLT3-ITD (Internal Tandem Duplication) 돌연변이종 보유 AML환자 대상의 임상 2상 시험에서 Quizartinib(AC220)의 단독 투여만으로도 우수한 효능을 보였다. 다만 Quizartinib(AC220)의 임상시험 후 다수의 환자가 재발됐다. FLT3 kinase domain 내의 돌연변이종들 (F691L와 D835Y)에 의한 약물내성이 재발의 원인으로 밝혀졌다.

이큐스앤자루가 도입한 차세대 AML 표적치료제 후보물질은 FLT3 돌연변이종 저해기전의 초기 후보물질이다. FLT3-ITD 돌연변이종뿐 아니라 FLT3 kinase domain 돌연변이종들을 저해하는 우수한 생체효능을 보유하고 있다. 이 후보물질은 FLT3 저해기전의 AML 표적치료제의 선두 후보물질인 Quizartinib(AC220)의 결함을 극복할 수 있을 것으로 평가받고 있다.

회사 관계자는 "이번 기술도입은 희귀질환치료제 개발 전문기업으로의 도약 의지를 가시화한 결과"라며 "앞으로 전임상·임상시험을 수행하고, 현재 진행 중인 라이소트랜스(LysoTrans) 기술을 이용한 단백질치료제 개발을 병행할 것"이라고 말했다.

한경닷컴 강지연 기자 alice@hankyung.com



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