한독은 알렉시온이 개발한 발작성 야간혈색소뇨증과 비정형 용혈성 요독 증후군 치료제 솔리리스를 2012년 국내에 출시한 바 있다. 이번 계약으로 알렉시온 코리아와 대사성 희귀질환 치료제까지 협력을 확장하고, 스트렌식과 카누마의 국내 판매를 담당하게 된다.
스트렌식과 카누마는 희귀질환 치료를 위한 효소 대체 요법제다. 연초 식약처에서 허가를 받았고, 현재 보험약가 등재를 준비하고 있다. 스트렌식은 소아기에 발병한 저인산증 환자의 골증상을 치료하기 위한 장기 효소 대체 요법제다. 신생아와 유아 저인산증 환자를 대상으로 한 임상 결과에서, 48주간 스트렌식주를 투여한 환자의 만 1세 때의 생존율은 95%로 과거 치료 대조군의 42%에 비해 크게 향상됐다.
카누마는 리소좀산지질분해효소결핍증(LAL-D)을 치료하기 위한 장기 효소 대체 요법제다. 임상 결과, 카누마를 투여받은 환자는 위약과 비교해 간효소(ALT)와 간지방 수치가 크게 감소한 것으로 나타났다. 카누마를 투여한 6개월 이하 유아의 12개월 후 생존율은 67%로 과거 치료 대조군의 0%에 비해 크게 높았다.
한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com
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