“대부분의 약물전달체(DDS)는 입자 크기가 보통 100마이크로미터(㎛·1㎛는 0.001㎜) 이상입니다. 체세포 직경이 약 10㎛여서 이런 DDS는 세포 안으로 들어가지 못하죠. 레모넥스의 DDS인 ‘데그라다볼’은 크기가 150~350나노미터(㎚·1㎚는 0.000001㎜)로 훨씬 작습니다. 세포 안으로 약물을 잘 전달할 수 있어요.”
원철희 레모넥스 대표(37)는 회사의 핵심 기술 ‘데그라다볼’에 대해 이렇게 설명했다. 그는 “데그라다볼은 약물을 표적에 잘 전달해 부작용을 최소화하고 약효를 최대화할 수 있다”며 “세포 안에서 약물이 작용해야하는 RNA 치료제를 만드는데 유용하게 쓰일 것”이라고 말했다.
그는 “지금까지 데그라다볼과 관련해 SCI(과학기술논문인용색인)급 학술지에 15편의 논문을 발표했고 국내외에서 약 20개의 특허를 출원 및 등록했다”고 강조했다.
원 대표는 민달희 레모넥스 최고기술경영자(CTO·44)와 협력해 2013년 레모넥스를 창업했다. 원 대표는 2004년 경희대 생명과학부를 졸업한 뒤 2007년 서울대 치의학 석사, 2010년 서울대 의학 박사학위를 받았다. 2010~2012년 서울대 의대 선임연구원, 2012~2014년 서울대 의대 연구교수를 거쳤으며 지난해부터 대한나노의학회 대외협력위원장을 맡고 있다.
민 CTO는 1997년 서울대 화학과를 졸업해 1999년 서울대 화학 석사, 2005년 미국 시카고대 화학 박사학위를 취득했다. 2005~2007년 미국 매사추세츠공과대(MIT) 전기공학 박사후연구원, 2007~2011년 KAIST 화학과 교수를 거쳐 2011년부터 서울대 화학부 교수로 일하고 있다.
원 대표와 민 CTO는 서울대에서 공동연구를 하다가 창업했다. 민 CTO가 데그라다볼의 원천기술을 개발했다.
레모넥스는 데그라다볼의 일종인 ‘LEM-TA201’에 대한 임상시험 허가 신청을 내년에 할 계획이다. LEM-TA201은 간암 치료제 원료인 ‘독소루비신’을 의사가 직접 데그라다볼 안에 넣어 환자에게 투약할 수 있다.
독소루비신을 데그라다볼에 넣는 DDS는 의료기기로 분류된다. 이 때문에 임상 1~3상을 거치지 않고 3상에 해당하는 확증적 임상 한 번만 하면 된다. LEM-TA201 안에 독소루비신을 넣는 건 실질적으로 LEM-TA201와 독소루비신을 섞는 것이기 때문에 복잡하지 않다. 시간도 10분 밖에 안 걸린다.
민 CTO는 “독소루비신을 몸 안에 그대로 넣으면 간 밖으로 빠져나가 부작용을 일으킬 수 있는데 데그라다볼 안에 넣으면 약물이 새는 걸 막아 부작용을 최소화할 수 있다”며 “간 내부에 오래 머물면서 서서히 약효를 내게 하는 효과도 있다”고 말했다. 그는 “서울대병원과 협약을 맺고 LEM-TA201을 공동연구하고 있다”고 덧붙였다.
가장 주력하는 분야는 질병의 원인이 되는 유전자가 발현되는 걸 억제하는 ‘RNA 활용 치료제’ 개발이다.
원 대표는 “RNA를 체내에 그대로 넣으면 분해효소에 의해 없어진다”며 “치료제가 세포 안에 들어가야 약효를 발휘할 수 있지만 분해되면 소용이 없다”고 말했다. 그는 “데그라다볼은 RNA 활용 치료제를 세포 내부까지 전달할 수 있다”며 “현재 고형암, 아토피, 비대흉터를 적응증으로 연구 중”이라고 말했다.
RNA 활용 치료제의 파이프라인 3개는 현재 모두 전임상 연구 중이다. LEM-TA201와 달리 다른 파이프라인은 통상적인 신약 임상 1~3상 절차를 거쳐야 한다. 이밖에 항체, 사이토카인 등을 데그라다볼 안에 넣은 치료제도 개발하고 있다.
레모넥스의 파이프라인 수는 모두 8개다. 이 중에는 난소암과 유방암을 겨냥한 ‘LEM-OT501’도 있다. 민 CTO는 “이 파이프라인은 서울 묵정동 제일병원과 공동 연구 중”이라며 “임상 준비를 위해 기초 약효와 독성 평가를 하고 있다”고 설명했다.
회사 직원은 11명이다. 35억원의 투자(시리즈A)를 받은 상태며 현재 기관 투자(시리즈B)를 물색 중이다. 11월 말께 이 투자 유치가 마무리될 예정이다. 목표 금액은 120억원이다. 원 대표는 “2022년 상장을 목표로 개발에 박차를 가하는 중”이라며 “환자가 항암제 부작용의 고통에서 벗어나도록 돕고 싶다”고 말했다.
양병훈 기자 hun@hankyung.com
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