2024년 시장규모 292조
종근당, 헌팅턴병 신약
임상 1상 내년 마무리
유한양행·GC녹십자도
고셔병 치료제 개발 협력
[ 양병훈 기자 ] 국내 제약·바이오기업의 희귀난치성 질환 의약품 개발이 가속화하고 있다. 국내 제약사들은 희귀난치성 질환 의약품을 외국에서 수입·판매하는데 그쳤으나 최근들어 직접 개발에 나섰다. 다국적 제약사들의 관심이 덜한 분야인데다 국내 제약사들의 연구개발(R&D) 수준이 높아지면서 도전장을 내는 곳이 늘고 있다.
글로벌 제약산업 분석업체 이벨류에이트파마에 따르면 세계 희귀난치성 질환 의약품 시장 규모는 올해 1380억 달러(약 154조원)에서 2024년 2620억 달러(약 292조4000억원)로 성장할 전망이다.
◆희귀난치병 신약 개발 ‘바람’
종근당은 헌팅턴 질환용 합성의약품 신약 ‘CKD-504’에 대한 국내와 미국 임상 1상을 이르면 내년 마무리할 예정이다. 헌팅턴 질환은 인구 10만 명당 3~10명이 걸리는 희귀난치성 질환으로 자율신경계에 문제가 생겨 운동능력과 인지능력이 저하되는 병이다. CKD-504는 신경섬유 내 물질수송을 원활하게 해 신경세포의 기능을 끌어올리는 의약품이다. 종근당 관계자는 “헌팅턴질환 의약품 중에는 인지능력 개선 효과가 있는 게 아직 없다”며 “개발에 성공하면 세계 최초가 되고 수천억원 규모의 글로벌 시장을 선점하게 될 것”이라고 말했다.
유한양행과 GC녹십자는 희귀난치성 질환 신약을 개발하기 위해 협력하고 있다. 두 회사는 지난 6월 양해각서(MOU)를 맺고 고셔병 의약품에 대한 신약 후보물질(파이프라인) 발굴에 착수했다. 고셔병은 성장 부진을 유발하는 유전병이다.
업계 관계자는 “희귀난치성 질환 의약품은 관련 지식 축적이 잘 안 돼 있고 임상 참여 환자 수가 적어 개발 난이도가 높다”며 “일단 개발에 성공하면 경쟁 약물이 없거나 적고 약값을 비싸게 받을 수 있어 조기에 큰 수익을 낼 수 있다”고 말했다. 그는 “국내 제약산업이 발전하며 이 분야에 도전하는 기업이 늘고 있다”고 설명했다.
◆바이오베터·복제약 개발도 활발
복제약 개발에 도전하는 회사도 있다. 한독과 제넥신은 성장호르몬결핍증을 치료하는 바이오베터(오리지널의 효능을 개선한 복제약) ‘GX-H9’의 임상 2상을 국내와 유럽에서 거의 마무리했다. 내년에는 3상을 시작할 계획이다. 성장호르몬결핍증은 뇌하수체 손상, 유전적 결함 등이 원인이 돼 성장호르몬 분비가 안 되는 병이다.
한독은 지금까지 희귀난치성 질환 의약품 5종을 수입해 국내에 유통해왔다. 직접 개발을 하는 건 이번이 처음이다. 한독 관계자는 “GX-H9의 오리지널 의약품은 하루에 한 번씩 주사를 맞아야 하는데 GX-H9는 월 2~4번을 목표로 개발하고 있다”며 “환자 편의성을 크게 개선할 수 있을 것”이라고 말했다.
삼성바이오에피스는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 바이오시밀러(바이오의약품 복제약) ‘SB12’의 임상을 이르면 연말께 시작한다. 미국 알렉시온이 개발한 ‘솔리리스’(성분명 에쿨리주맙)의 특허가 종료되는 2021년에 맞춰 개발을 완료하는 게 목표다. PNH는 급성 신부전 등을 유발할 수 있는 유전병이다. 솔리리스의 글로벌 판매액은 연간 30억 달러(약 3조4000억원) 안팎이다.
◆의료보험 적용 확대로 탄력
희귀난치성 질환 의약품의 약값은 대개 연간 수억원에 이른다. 환자 수가 적다보니 제약사들이 개발비를 회수하기 위해 약값을 비싸게 책정하기 때문이다. 이는 희귀난치성 질환 의약품이 다른 약에 비해 의료보험 적용을 받기 어려운 배경이기도 하다.
하지만 앞으로는 보험 적용이 보다 수월해질 것으로 전망된다. 보건복지부는 최근 정부가 치료·관리를 지원하는 희귀질환의 범위를 대폭 확대하고 본인부담율을 낮추는 내용의 ‘희귀질환 치료 지원 강화 방안’을 내놨다.
양병훈 기자 hun@hankyung.com
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종근당, 헌팅턴병 신약
임상 1상 내년 마무리
유한양행·GC녹십자도
고셔병 치료제 개발 협력
[ 양병훈 기자 ] 국내 제약·바이오기업의 희귀난치성 질환 의약품 개발이 가속화하고 있다. 국내 제약사들은 희귀난치성 질환 의약품을 외국에서 수입·판매하는데 그쳤으나 최근들어 직접 개발에 나섰다. 다국적 제약사들의 관심이 덜한 분야인데다 국내 제약사들의 연구개발(R&D) 수준이 높아지면서 도전장을 내는 곳이 늘고 있다.
글로벌 제약산업 분석업체 이벨류에이트파마에 따르면 세계 희귀난치성 질환 의약품 시장 규모는 올해 1380억 달러(약 154조원)에서 2024년 2620억 달러(약 292조4000억원)로 성장할 전망이다.
◆희귀난치병 신약 개발 ‘바람’
종근당은 헌팅턴 질환용 합성의약품 신약 ‘CKD-504’에 대한 국내와 미국 임상 1상을 이르면 내년 마무리할 예정이다. 헌팅턴 질환은 인구 10만 명당 3~10명이 걸리는 희귀난치성 질환으로 자율신경계에 문제가 생겨 운동능력과 인지능력이 저하되는 병이다. CKD-504는 신경섬유 내 물질수송을 원활하게 해 신경세포의 기능을 끌어올리는 의약품이다. 종근당 관계자는 “헌팅턴질환 의약품 중에는 인지능력 개선 효과가 있는 게 아직 없다”며 “개발에 성공하면 세계 최초가 되고 수천억원 규모의 글로벌 시장을 선점하게 될 것”이라고 말했다.
유한양행과 GC녹십자는 희귀난치성 질환 신약을 개발하기 위해 협력하고 있다. 두 회사는 지난 6월 양해각서(MOU)를 맺고 고셔병 의약품에 대한 신약 후보물질(파이프라인) 발굴에 착수했다. 고셔병은 성장 부진을 유발하는 유전병이다.
업계 관계자는 “희귀난치성 질환 의약품은 관련 지식 축적이 잘 안 돼 있고 임상 참여 환자 수가 적어 개발 난이도가 높다”며 “일단 개발에 성공하면 경쟁 약물이 없거나 적고 약값을 비싸게 받을 수 있어 조기에 큰 수익을 낼 수 있다”고 말했다. 그는 “국내 제약산업이 발전하며 이 분야에 도전하는 기업이 늘고 있다”고 설명했다.
◆바이오베터·복제약 개발도 활발
복제약 개발에 도전하는 회사도 있다. 한독과 제넥신은 성장호르몬결핍증을 치료하는 바이오베터(오리지널의 효능을 개선한 복제약) ‘GX-H9’의 임상 2상을 국내와 유럽에서 거의 마무리했다. 내년에는 3상을 시작할 계획이다. 성장호르몬결핍증은 뇌하수체 손상, 유전적 결함 등이 원인이 돼 성장호르몬 분비가 안 되는 병이다.
한독은 지금까지 희귀난치성 질환 의약품 5종을 수입해 국내에 유통해왔다. 직접 개발을 하는 건 이번이 처음이다. 한독 관계자는 “GX-H9의 오리지널 의약품은 하루에 한 번씩 주사를 맞아야 하는데 GX-H9는 월 2~4번을 목표로 개발하고 있다”며 “환자 편의성을 크게 개선할 수 있을 것”이라고 말했다.
삼성바이오에피스는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 바이오시밀러(바이오의약품 복제약) ‘SB12’의 임상을 이르면 연말께 시작한다. 미국 알렉시온이 개발한 ‘솔리리스’(성분명 에쿨리주맙)의 특허가 종료되는 2021년에 맞춰 개발을 완료하는 게 목표다. PNH는 급성 신부전 등을 유발할 수 있는 유전병이다. 솔리리스의 글로벌 판매액은 연간 30억 달러(약 3조4000억원) 안팎이다.
◆의료보험 적용 확대로 탄력
희귀난치성 질환 의약품의 약값은 대개 연간 수억원에 이른다. 환자 수가 적다보니 제약사들이 개발비를 회수하기 위해 약값을 비싸게 책정하기 때문이다. 이는 희귀난치성 질환 의약품이 다른 약에 비해 의료보험 적용을 받기 어려운 배경이기도 하다.
하지만 앞으로는 보험 적용이 보다 수월해질 것으로 전망된다. 보건복지부는 최근 정부가 치료·관리를 지원하는 희귀질환의 범위를 대폭 확대하고 본인부담율을 낮추는 내용의 ‘희귀질환 치료 지원 강화 방안’을 내놨다.
양병훈 기자 hun@hankyung.com
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