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GC녹십자·한미약품, 파브리병 신약 임상 1/2상 IND 승인 2024-09-02 16:34:34
내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성·염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망한다. 현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를...
GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 美FDA 임상 1·2상 IND 승인 2024-09-02 14:35:06
소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다. 현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자...
GC녹십자·한미약품, 파브리병 신약 美 FDA 임상 1/2상 신청 2024-08-01 10:26:26
내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 여러 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다. 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인...
GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 FDA 임상1/2상 신청 2024-08-01 09:45:36
소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제A'가 결핍됐을 때 발생하는데, 체내 처리되지 못한 당지질이 지속해 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 것으로 알려졌다. 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를...
극동건설, '천안 극동스타클래스 더퍼스트' 상가 18일 입찰 2024-07-18 10:54:18
약 1만6000세대의 배후수요를 모두 누릴 수 있는 중심상권으로의 기대감도 높다. 단지 주변 청수지구를 비롯해 청당지구와 용곡지구 등 곳곳에서 각종 개발사업이 추진 중이어서 주변 환경도 대폭 개선될 전망이다. 도보 약 5분 거리에 청수초·병설유치원이 위치해 있어 어린 자녀들이 매일 지나쳐야 하는 길목상권을 형성...
"안유진 광고 나올 때 사둘 걸"…동원F&B 개미 '탄식' 쏟아낸 이유 [윤현주의 主食이 주식] 2024-07-06 07:01:21
지난해 800원까지 올랐다. 또 선배당액, 후배당지정일 확정 제도를 도입해 투자자들이 배당금액을 확인하고 투자 여부를 결정할 수 있게 했다. 지난해 3월에는 유통주식 수 확대를 위해 주식 액면가를 5000원에서 1000원으로 분할해 일반 투자자의 접근성을 확대했다. 사측은 “올해도 배당을 지속 확대할 예정이며, 미래...
서울아산병원 "고셔병 신경학적 증상 완화에 감기약 도움" 2024-07-03 09:55:15
이 때문에 축적된 당지질이 골수에 영향을 미쳐 뼈 통증, 괴사가 생길 수 있다. 간, 비장, 림프절 비대를 호소하기도 한다. 효소를 추가로 공급하는 효소대체요법을 사용하지만 한국 등 동아시아 국가 환자 절반 정도는 발작, 인지기능 장애, 안구운동 문제, 손떨림, 보행장애 등 신경학적 증상을 호소한다. 더욱이...
KIST 연구팀 "독성 완화된 mRNA 백신용 지질 나노입자 개발" 2024-06-23 12:00:05
많이 수행되고 있다고 연구팀은 설명했다. 연구팀은 이온화 지질에 상응하는 면역 증강 효과가 있으면서도 독성이 없는 트레할로스(trehalose) 당지질에 주목, 전체 지질 중 이온화 지질의 함량을 기존 50%에서 25%로 줄이고 트레할로스 당지질을 25% 추가한 새로운 지질 나노입자 조성 방법을 개발했다. 염증 완화 효과가...
식약처, 신경모세포종 소아 환자 치료 희귀의약품 허가 2024-06-19 16:38:37
환자에 대해 허가된 치료제가 없었다. 콰지바주는 신경모세포 표면에 있는 GD2에 결합해 종양세포 사멸을 유도하는 단클론항체다. GD2는 신경모세포종 세포에서 많이 발현되는 당지질이다. 이번에 콰지바주가 국내에서 정식 허가되면서 환자가 국내 병원에서 이를 직접 처방받을 수 있게 됐다고 식약처는 전했다. hanju@yna.co.kr...
늘어나는 'FDA 희귀의약품' 지정…"R&D 촉진에 도움" 2024-06-04 09:00:03
개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 희귀의약품 지정 제도를 운용한다. 희귀의약품으로 지정되면 연구개발(R&D) 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 시판 허가 후 7년간 미국 내 시장독점권 등 혜택을 받을 수 있다. 3일 제약업계에 따르면 한미약품[128940]과 GC녹십자가 공동 개발 중인 파브리병(세포 내 소기관...