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차바이오텍 美 자회사, 차일즈 큐어와 AAV9 벡터 생산 CDMO 계약 2025-01-07 09:58:58
7일 밝혔다. 마티카 바이오는 희귀 소아질환 치료제 개발에 필요한 공정·분석법을 개발하고, 아데노연관바이러스(AAV9) 벡터를 생산해 차일즈 큐어에 제공한다. 차일즈 큐어는 마티카 바이오가 생산한 AAV9 벡터를 활용해 GNAO1(뇌병증), CDKL5 연관 질환 등과 같은 희귀 소아질환의 치료제를 개발할 예정이다. GNAO1는...
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2025년을 이끌 글로벌 산업 트렌드는 2025-01-03 06:01:19
접어들면서 기존에 치료하기 어렵던 질병에 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있다. 암, 희귀질환, 유전병 같은 난치성 질환에 대한 치료법이 급격히 발전하며 환자들에게 실질적 혜택을 줄 가능성도 크다. CRISPR 기술의 상업적 활용이 본격화되면서 더 많은 환자가 유전자 치료의 혜택을 누릴 수 있을 것으로 예상된다. 합성...
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큐로셀 ‘안발셀’, 식약처 개발단계 희귀의약품으로 지정 2024-12-26 11:04:35
공고될 예정이다. 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환과 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제를 신속히 개발하고 허가할 수 있도록 지원하는 제도이다. 식약처는 2013년부터 개발단계 희귀의약품 지정 제도를 도입해 해당 질환에 대한 치료제 개발을 장려해왔다. 개발단계 희귀의약품은 희귀의약품 지정에 관한 규정 고시...
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"'이상 단백질 정조준' RNA 치료제, 2028년 26조원 규모 성장" 2024-12-22 06:00:05
기반해 특정 단백질을 생성하거나 발현을 억제한다. 질병의 근본적 원인이 되는 단백질을 직접 조절하고, 세포 배양 등 없이 화학적 합성을 통해 빠르게 생산할 수 있다는 장점이 있다. RNA 치료제 시장은 적용 질환에 따라 감염 질환, 희귀유전질환 등으로 분류된다. 특히 감염 질환은 2022년 기준 RNA 치료제 시장에서 약...
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자이메디 신약 후보물질, 국가신약개발사업 우수과제 선정 2024-12-11 17:26:28
7월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로도 지정됐다. 내년 5월에는 미국 흉부학회에서 ZMA001의 작용 타겟인 KARS1과 폐동맥고혈압의 병리적 연관성을 발표할 예정이다. 미국 임상의가 직접 ZMA001의 작용기전과 기술을 검증해 발표하는 건 이번이 처음이다. 김성훈 대표는 "지금까지 폐동맥 고혈압 치료는...
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GC지놈, 코스닥 상장 예비심사 신청…IPO 본격화 2024-12-02 09:52:03
암 및 희귀질환 유전자 검사 분야에서는 국내 시장 점유율 1위를 유지하고 있으며, 다중암 조기 선별 검사 등 암 진단 분야에서도 정확도와 신뢰도 측면에서 국내외에서 높은 평가를 받고 있다. GC지놈은 국내 약 900여 개 병·의원 및 검진 기관에 300종 이상의 산과, 건강검진, 암 정밀진단, 유전 희귀질환 분야 맞춤형...
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[2024년 농식품 기술창업 액셀러레이터 육성지원 사업 CEO] 식의약 희소 원료 물질 대량 생산 플랫폼을 개발하는 ‘토포랩’ 2024-11-27 14:39:05
소아뇌전증을 비롯한 희귀 난치성 질환을 앓고 있는 많은 사람에게 효능은 우수하지만 사이드 이펙트가 없는 혁신적 치료 약물로 평가받고 있습니다. 환자 및 환자 가족, 관련업에 종사하시는 분들과 불특정의 일반인까지 응원해 주는 모든 사람에게 영감을 얻으며 보람을 느끼고 있습니다.” 토포랩의 임직원은 모두...
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"임상 제도 개선 등으로 희귀질환 치료제 개발 지원해야" 2024-11-19 16:37:46
유형에게 GV1001 0.56㎎을 투여한 결과 위약군 대비 질병 진행이 58% 지연된 것으로 나타났다. 이 교수는 임상 결과에 대해 "6개월이라는 상대적으로 짧은 기간 진행됐다"며 "많은 환자가 이 기간 임상 프로토콜을 소화하고 1년 연장 투여 임상시험으로 넘어간 데 의의가 있다"고 말했다. 기존 PSP 치료제는 위약 대비 별...
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[IPO챗] 노머스 등 3개사 코스닥 입성…청약 3곳·수요 예측 1곳 2024-11-09 09:00:02
'워터월드'를 개장하기도 했다. 공모가는 1만3천원이다. 희귀유전질환 진단검사 기업 쓰리빌리언도 코스닥에 입성한다. 2016년 설립된 쓰리빌리언은 환자의 질병을 유발한 원인 유전변이 등을 진단 검사하는 기업이다. 기업명은 인간 DNA 염기쌍의 개수 '30억(3billion)'에서 따왔다. 공모가는 4천500원이...
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삼광의료재단, 삼광랩트리와 ‘유전체 검사센터’ 발족 2024-11-08 16:00:04
검사, 암 조기 진단, AI 인공지능을 활용한 질병 예측 등 정밀 유전체 의학 분야에 대한 폭넓고 심도 있는 논의가 진행됐다. 삼광의료재단 유전체 검사센터 지현영 센터장은 "이번 유전체 검사센터 설립을 통해 암 환자들에게 맞춤형 의료 서비스를 제공하고, 개인의 특성과 유전 정보를 기반으로 보다 정밀하게 암을...
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