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CJ바이오사이언스, 허준렬 하버드의대 교수와 마이크로바이옴 공동연구 2022-09-01 16:29:09
협력한다고 1일 밝혔다. 염증성 장질환(IBD), 근위축성측색경화증(ALS), 알츠하이머 치매가 대상이다. 연구 결과물에 대한 특허권은 CJ바이오사이언스와 허 교수가 공동 소유하기로 했다. 연구비는 CJ바이오사이언스가 지원할 예정이다. 허 교수는 면역학 분야에서 손꼽히는 석학이다. 마이크로바이옴과 뇌 기능 간의 관계...
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코아스템, 루게릭병 유럽 임상 3상 사전회의 EMA 신청 2022-08-30 15:07:21
코아스템은 근위축성측삭경화증(루게릭병) 유럽 임상 3상에 대한 사전회의를 유럽의약품청(EMA)에 신청했다고 30일 밝혔다. 이번 회의를 통해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 3상 계획이 EMA가 요구하는 조건에 부합하는지를 논의할 예정이다. 코아스템은 현재 루게릭병 줄기세포치료제 '뉴로나타-알주'의...
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[취재수첩] 문재인 케어 'CT 할인'에 밀린 소아희귀질환 지원 2022-08-29 18:04:27
최근 건강보험 적용 대상이 된 소아척수성근위축증 치료제 졸겐스마의 단가는 20억원이다. 건보 적용으로 약품 가격은 500만원으로 떨어졌지만 처방 대상을 생후 24개월까지로 제한해 여전히 적용 대상에서 배제된 이들이 많다. 소아희귀질환으로 비싼 약값을 감당하지 못해 목숨을 잃거나 영구 장애를 입는 아이는 한 해...
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“에스티팜, 하반기 올리고 원료 기반 성장 지속될 것” 2022-08-23 08:20:38
중 하나는 척수성근위축증 치료제의 상업화 원료로 예상했다. 3분기에 구매 주문(PO)을 받은 후 내년부터 공급할 것으로 봤다. 관련 매출 규모는 연 150억원 수준으로 예상했다. 다른 올리고핵산 치료제는 제론의 골수이형성증후군 치료제 ‘이메텔스타트’다. 제론은 내년 1월 이메텔스타트의 임상 3상 주요결과(톱라인)를...
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'1회 20억원' 희귀질환 치료제 졸겐스마, 국내 첫 투여 2022-08-17 18:06:15
희귀유전질환이다. 척수성근위축증 가운데서도 중증인 제1형 환자는 치료받지 않으면 만 2세 이전에 대부분 사망하거나 영구적으로 인공호흡기에 의존해야 한다. 다국적제약사 노바티스의 졸겐스마는 이 같은 척수성근위축증을 1회 투여로 치료할 수 있는 유전자치료제다. 국내에서는 지난해 5월 식품의약품안전처의 품목...
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'1회 20억원' 희귀질환약 졸겐스마, 국내 첫 환자 투여 완료 2022-08-17 07:00:00
된다. 척수성근위축증 가운데서도 중증인 제1형 환자는 치료받지 않으면 만 2세 이전에 대부분 사망하거나 영구적으로 인공호흡기에 의존해야 한다. 다국적제약사 노바티스의 졸겐스마는 이러한 척수성근위축증을 1회 투여로 치료할 수 있는 유전자 치료제다. 결함이 있는 'SMN1' 유전자의 기능적 대체본을 제공해...
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`유전자 약` 시대…벤처는 뛰고 대기업은 돈 풀고 2022-08-09 09:19:37
화제가 됐던 약이기도 합니다. 척수성근위축증(SMA)이라는 희귀질환이 있는데, 이 질환에 걸리면 특정 유전자가 제 기능을 하지 못하면서 근육이 위축됩니다. 살면서 하는 많은 동작에 근육 힘이 필요한데, 영아일 때부터 기본적인 근육 기능이 안 되면 사망하기도 합니다. 실제로 영유아 유전적 사망원인 1위로 기록된...
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[마켓PRO]Today's Pick : 덴티움, LIG넥스원, 롯데쇼핑 2022-08-09 08:23:32
기대. -내년부터 척수성근위축증 상업화원료에 대한 공급 진행. 74억원 규모의 상업화원료 수주도 긍정적. 롯데하이마트-"당분간 부진한 실적 불가피"??목표주가 : 2만7000원→2만원 / 현재주가 : 1만7100원 투자의견 : 매수(유지) / 흥국증권 [체크 포인트] -전년 높은 기저효과와 코로나 특수 소멸로 2분기 실적...
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지엔티파마, 보건산업진흥원 글로벌 진출 지원사업 선정 2022-08-02 08:20:18
대상으로 선정됐다. 근위축성측삭경화증(ALS) 치료제 크리스데살라진을 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정(ODD)받기 위한 컨설팅 협약사업을 과제로 신청했다. 컨설팅 소요 비용을 지원받는다. 희귀의약품으로 지정되면 개발단계에서 세제 혜택 및 우선심사, 시판 후 독점권 부여, 품목허가 연장 등의 혜택을 받게 된다....
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'아파트 원가 공개' 외치기 전에 생각할 것 [여기는 논설실] 2022-07-27 09:30:16
투약이 27억원이 넘는다고 한다. 척수성 근위축증 치료제인 이 약이 놀랍게도 의료보험이 적용될 정도로 한국은 복지 국가에 접근했다는 점도 별도로 기억해두자. 어떻든 이약의 원가는 얼마일까. 알 수는 있나. 계산은 가능한가. 천재 같은 바이오 의학 분야의 최고 전문가가 밤새워 개발했을 이 약이 나오기까지 어디까...
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