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'초소형 유전자가위' 개발…희귀 유전질환 완치길 열린다 2022-12-14 17:21:35
크리스퍼 기술이 2013년 소개된 이후 유전자교정 분야 혁명을 불러왔으며, 2020년 제니퍼 다우드나 교수와 엠마뉴엘 샤르팡티에 박사에게 노벨화학상을 안겨줬다. 유전자가위 기술로 잘못된 유전자의 ‘고쳐쓰기’가 가능해지면서 과거 난항을 겪어왔던 희귀 유전질환 치료제의 개발도 본격화했다. 실제 미국에서는 이 기...
한국노바티스, 한국희귀·난치성질환연합회에 기저귀 1만 3천개 기부 2022-11-29 14:45:36
11일까지 척수성 근위축증(SMA)을 포함한 희귀질환 환자를 위해 ‘너의 걸음을 응원해’ 캠페인을 진행하고, (사)한국희귀·난치성질환연합회에 기저귀 1만 3천개를 전달했다고 밝혔다. 기저귀 전달식은 지난 25일 진행했다. SMA는 정상적인 SMN1 유전자의 결핍 혹은 돌연변이로 온 몸의 근육이 점차 위축되는 치명적인...
부광약품 자회사, 희귀질환 치료 가능성 열어…노바 구축 완료 2022-10-24 11:02:32
바이오테크 부광약품 자회사 콘테라파마는 희귀 신경 질환 치료를 위한 노바(NOVA) 플랫폼 기술 구축을 완료했다고 24일 밝혔다. 이를 통해 다양한 종류의 약물 형태와 복수의 작용기전을 갖는 약물을 디자인할 수 있다. 또 특정 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 차세대 RNA 치료제를 개발할 수 있게 됐다. 노바...
부광약품 "신경질환 RNA 치료제 발굴 플랫폼 '노바' 구축" 2022-10-24 10:56:31
기자 = 부광약품[003000] 자회사 콘테라파마는 희귀 신경질환 치료를 위한 차세대 리보핵산(RNA) 기반 치료제 발굴 플랫폼 '노바'를 구축했다고 24일 밝혔다. 노바는 생물정보학과 인공지능(AI)을 활용해 표적 RNA에 대해 높은 효능을 보이는 안티센스올리고뉴클레오타이드(ASO) 및 짧은간섭 RNA 약물을 찾아내는...
콘테라파마, 희귀신경장애 RNA 신약개발 플랫폼 '노바' 구축 2022-10-24 10:41:24
부광약품의 덴마크 자회사 콘테라파마는 희귀 신경 질환 치료를 위한 차세대 리보핵산(RNA) 기반 치료제를 발굴하는 플랫폼 기술(노바)을 구축했다고 24일 밝혔다. 노바 플랫폼은 다양한 형태(모달리티)와 복수의 작용기전을 갖는 약물을 설계할 수 있다는 설명이다. 특정 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 새로운...
mRNA 기술 주도권 쥔 모더나…"암·희귀질환서 인류 구할 것" 2022-10-13 17:51:03
한국 정부와 대조되는 파격적인 지원이다. ○암·희귀질환 열쇠 찾나mRNA를 포함한 세포·유전자 치료제는 1세대 화학의약품, 2세대 항체·단백질의약품을 뛰어넘을 차세대 의약품 기술로 꼽힌다. mRNA는 의약품 생산 패러다임도 바꿔놓고 있다. 단백질 정제, 추출, 생산으로 이어지는 기존 제조 절차가 필요 없기 때문이다...
정부 첫 예산안 핵심은 투자와 원천기술·인재 확보 2022-09-13 16:20:26
연구팀(연구책임자 탁은영 교수)은 국내 희귀질환 극복을 위한 RNA 치료제 개발에 힘쓰고 있다. 간 대사성 유전 희귀질환인 윌슨병 과제1형 티로신혈증에 대한 연구 파이프라인을 구축 중이다. 구축에 성공한다면 희귀질환으로 고통받는 환자와 가족에게 희망을 줄 수 있을 것으로 기대된다. 미래 기술 개발을 위해 오늘도...
서울아산병원 융합의학 연구팀, 간 대사성 유전 희귀질환 연구 파이프라인 구축 2022-09-13 16:09:24
희귀 유전질환은 유전자 변이에 의한 선천 질환이다. 영유아에게 주로 발견된다. 희귀 유전질환은 진단과 처치가 빠를수록 장애 회복과 생존 확률이 높다. 그러나 희귀질환 치료제는 기업 차원에서는 수익을 내기 어렵다. 연구개발은 어렵고 실수요자는 적기 때문에 선뜻 손을 대기 어려운 게 현실이다. 이에 현재까지의...
젠큐릭스, 바스젠바이오서 위암 바이오마커 기술도입 2022-09-06 09:56:32
더해 선천적 유전자 변이에 따른 암 발생 이전 위험도 예측 검사까지 추가하고, 암 정밀진단 포트폴리오를 확장할 계획이다. 한진일 젠큐릭스 이사는 “바스젠바이오의 AI 바이오마커 발굴 기술과 젠큐릭스의 암 진단기술을 활용하면 발병 이전 단계부터 암을 더욱 세밀하게 관리할 수 있다”며 “아시아인 특성에 맞는...
GC녹십자·美 스페라젠, FDA와 '환자중심 신약개발' 회의 참여 2022-08-31 08:50:32
31일 밝혔다. 희귀난치성 질환 신약개발의 가이던스(지침)를 정립하기 위한 유의미한 시간이었다는 설명이다. 양사는 지난해 7월 희귀난치성 질환인 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 치료제 공동개발 계약을 체결했다. SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 백만명...