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'혁신 유전자 의약품' 허가 청신호…美바이오기업 주가 급등 2023-11-10 16:27:21
CRSP의 적응증(해당 의약품으로 치료하고자 하는 질병)은 희귀 유전병인 겸상적혈구빈혈증(SCD)이다. 이 병 환자는 미국에 10만명, 전 세계적으로 770만명(2021년 기준) 있는 것으로 알려졌다. 이 병이 있으면 산소를 운반하는 핏속 헤모글로빈이 낫 모양(겸상)으로 생성되는데, 이 때문에 핏줄 속에서 적혈구가 엉키고...
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큐리언트, 미국 SITC서 면역항암제 Q702 1상 데이터 발표 2023-11-07 10:00:59
클리닉과 공동개발 중인 조직구증 등 희귀 혈액암 임상도 탄력을 받아 신속 허가 전략에 박차를 가할 수 있게 됐다고 업체 측은 평가했다. 큐리언트 관계자는 “임상1상 시험을 통해 아드릭세티닙은 새로운 기전의 경구용 면역항암제로 우수한 안전성을 입증한 데다 면역학적 효능을 확보하고 환자의 질병 통제 기간 연장...
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유전자 편집 치료제, 돌연변이 치료 돌풍 예고 [더 머니이스트-이해진의 글로벌바이오] 2023-11-07 08:30:01
질병입니다. 현재 의학으로는 주기적인 수혈이나 자신에게 딱 맞는 타인의 골수이식이 유일한 방법입니다. 하지만 머지않아 1회 치료로 완치가 가능한 크리스퍼(CRISPR) 기반 유전자 치료제의 승인을 눈앞에 두고 있습니다. 버텍스(Vertex Therapeutics)와 크리스퍼(CRISPR Therapeutics)가 개발한 CRISPR 유전자 가위 기반...
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고대구로병원 '정밀 유전체 임상의학센터' 개소…맞춤 치료 실현 2023-11-06 16:13:01
▲종양 유전체 분석과 임상시험 ▲미진단 희귀질환 진단 접근 방법 ▲흔한 질환에서의 유전진단의 의미 등 정밀 유전체 임상의학 분야에 대한 심도있는 논의가 이루어졌다. 정희진 병원장은 “이번 센터 개소를 통해 환자 개인의 특성, 유전 정보 등을 바탕으로 보다 정밀하게 질병을 진단해 개인 맞춤형 의료서비스를 제...
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한·미서 '삼성家 사회 환원' 심포지엄·전시회 2023-11-05 17:48:44
서울대병원 의생명연구원에서 ‘이건희 소아암 희귀질환 극복사업 심포지엄’을 연다. 사업단은 2021년 5월 이건희 선대회장 유족의 기부금 3000억원을 재원으로 발족됐다. 이번 심포지엄에서는 출범 2년 동안의 사업 내용 등을 발표한다. 최영무 삼성 사회공헌업무총괄 사장과 지영미 질병관리청장, 김영태 서울대병원장 ...
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방사성 의약품 해외 성적서 있으면 국내 품질 검사 면제 2023-10-30 14:25:03
희귀의약품은 검체 1개만 보관토록 개선 (서울=연합뉴스) 김현수 기자 = 방사성 동위원소를 함유한 방사성 의약품에 대해 해외 생산국·제조원의 시험 검사 성적서가 있으면 국내 수입자의 수입 단계 품질 검사가 면제된다. 식품의약품안전처는 이런 내용의 '의약품 등의 안전에 관한 규칙'을 개정·시행한다고...
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이건희 3주기 맞아 미술품 기부·의료공헌 등 'KH 유산' 재조명 2023-10-25 06:31:01
지어지며, 2028년께 완공될 예정이다. 2천억원은 질병관리청 산하 국립감염병연구소의 최첨단 연구소 건축과 필요 설비 구축, 감염병 백신·치료제 개발을 위한 제반 연구 지원 등 인프라 확충에 사용된다. 소아암·희귀질환 환아 지원은 이 선대회장의 '어린이 사랑'을 반영한 것이다. 이 선대회장은 취임 초기였...
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[2023 강원춘천 강소연구개발특구 기업 CEO] 면역 소재 신약을 개발하는 기업 ‘에스티알바이오텍’ 2023-10-23 22:54:53
세계 2번째로 희귀난치병 헌터증후군 치료제 개발에 성공해 ㈜녹십자에 기술이전 했다. 녹십자는 에스티알바이오텍에서 제공한 제조기술 및 연구자료를 바탕으로 임상시험을 진행하고 ‘헌터라제’ 상품명으로 식약처 허가를 받았으며, 현재 국내 시장은 물론 세계 10여 개국에 제품을 수출하고 있다. 2023년 3월...
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한국경영학회-한국생산관리학회, '초거대 AI 융합 세미나' 개최 2023-10-20 18:37:29
정밀 의료'강연을 진행했다. 질병진단 AI 기업 메디사피엔스의 강상구 대표는 '소아 희귀 질환 유전체 변이 해석 서포트를 위한 AI 기술 활용'이라는 주제로 AI 소아 연구 사례를 발표했다. 서승우 서울대 교수는 '완전 자율주행을 위한 AI 기술 개발 동향'을 주제로 자율주행에 관해 심도있는 강연을...
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"유전체 분석으로 심혈관질환 등 일으키는 유전변이 조기 발견" 2023-10-17 12:00:03
암 질환이 1.22%로 대부분을 차지했다. 이차발견이란 희귀질환 발견이라는 유전체 검사 목적에 따라 발견한 변이 결과를 뜻하는 일차발견(Primary findings)과는 달리, 본래 목적은 아니지만 전문가의 권고에 따라 적극적으로 탐색해 발견한 질환 관련 변이를 뜻한다. 예를 들어 근육병 의심 환자에게서 병인성 변이가 발...
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