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가톨릭대 인천성모병원, 희귀 성염색체 유전질환 '파브리병' 치료 시작 2022-08-23 15:38:32
가톨릭대 인천성모병원이 희귀 유전질환인 파브리병 치료를 시작했다. 파브리병은 당지질의 선천성 대사에 이상이 생겨 발생하는 희귀 성염색체 유전질환이다. 피부, 눈, 뇌, 말초신경, 신장, 심장 등 다양한 장기에 문제를 일으킨다. 국내에서는 1989년 처음 보고된 이후 지금까지 진단받은 환자가 250여 명에 불과하다....
널뛰기 한 헬릭스미스 주가…기다렸던 'IDMC 권고' 뭐였길래 [한재영의 바이오 핫앤드콜드] 2022-08-20 11:45:44
HGF 유전자를 넣어 다양한 C-Met과 붙는 원리로 당뇨병성 신경병증 외에 근육이 굳는 루게릭병, 희귀 질환인 샤르코마리투스병 치료제도 개발 중입니다. 회사는 "단순 증상 개선이 아니라, 근본 원인을 고칠 수 있는 유전자 치료제"라고 강조합니다. 무슨 공시이길래투자자들을 혼란에 빠뜨린 공시는 '독립적 데이터...
'1회 20억원' 희귀질환 치료제 졸겐스마, 국내 첫 투여 2022-08-17 18:06:15
1회에 20억원에 달하는 초고가 희귀질환 치료제 '졸겐스마'가 국내에서 처음으로 환자에게 투여됐다. 17일 제약업계에 따르면 전날 오후 서울대학교병원 채종희 희귀질환센터장(임상유전체의학과·소아청소년과 교수) 주도로 생후 24개월인 척수성근위축증(SMA) 소아 환자에게 졸겐스마가 투여됐다....
'1회 20억원' 희귀질환약 졸겐스마, 국내 첫 환자 투여 완료 2022-08-17 07:00:00
달하는 초고가 희귀질환 치료제 '졸겐스마'가 국내에서 환자에게 투여된 첫 사례가 나왔다. 17일 제약업계에 따르면 전날 오후 서울대학교병원 채종희 희귀질환센터장(임상유전체의학과·소아청소년과 교수)의 주도로 생후 24개월인 척수성근위축증(SMA) 소아 환자에 졸겐스마가 투여됐다. 척수성근위축증은 운동...
골드만삭스, 리듬 파머수티컬스 매수로 상향…"주가 % 상승 여력" 2022-08-08 23:25:34
코린 젠킨스는 리듬 파머수트컬스의 전망이 희귀 유전성 비만 치료제 임시브리(Imcivree)의 시상하부 비만에 대한 임상 2상 데이터가 효과적으로 나온 만큼 긍정적으로 변했다고 설명했다. 시상하부 비만은 뇌의 중요한 부분인 시상하부에 손상을 입은 후 체중이 증가하는 것을 의미한다. 데이터 발표 이후 주가가 320%...
과기부·서울대병원·카카오헬스, 소아희귀병 진단 AI 개발착수 2022-07-22 10:00:02
9대 소아희귀질환은 희귀유전대사질환, 선천성 다발기형, 뇌신경질환, 유전성심장질환, 유전성신장질환, 염증성장질환, 선천성 면역결핍질환, 소아혈액종양질환, 유전성근병증질환이다. 과기정통부는 민간 투자가 쉽지 않은 소아희귀질환을 대상으로 AI 개발을 지원하고, 이 프로젝트로 개발된 소프트웨어의 인허가 절차를...
`1회 20억→598만원`…세계 최고가약 `졸겐스마` 건보 적용 2022-07-20 19:32:25
개정을 의결했다. 그 외에 ▲고가 중증질환 치료제에 대한 환자 접근성 제고 및 급여 관리 강화 방안 ▲코로나19 건강보험 수가 개선사항 및 재확산 대비 수가 적용방안 ▲정신질환자 지속치료 지원 수가 시범사업 개선안 등을 논의했다고 밝혔다. 새롭게 건강보험이 적용된 5개 의약품은 ▲졸겐스마주 ▲소나조이드주...
[김병희의 광고마케팅 기상도] 바이오 빅데이터에 주목하자 2022-06-29 17:17:56
국가적 프로젝트는 국민의 유전자 정보를 국가 차원에서 구축하는 사업으로 상당한 성과를 얻었다. 국내에서는 2019년 과학기술관계장관회의 의결에 따라 국가 바이오 빅데이터 구축 사업을 기획, 앞으로 100만 명에 대한 임상·유전체 빅데이터를 구축해 활용한다는 목표를 설정했다. 2020년 3월에는 국가 바이오 빅데이터...
툴젠-엠큐렉스, mRNA 기반 안과질환 유전자치료제 공동개발 계약 2022-06-13 17:06:11
엠큐렉스와 메신저리보핵산(mRNA) 기반 희귀 안과질환 유전자치료제를 공동 연구·개발하는 계약을 체결했다고 13일 밝혔다. 툴젠은 환자의 체내에서 유전 정보를 바꾸거나 대체하는 등 교정할 수 있는 유전자가위 기술을 보유한 기업이고, 엠큐렉스는 mRNA 백신 및 치료제와 플랫폼 기술 등을 연구·개발하는 기업이다....
엠큐렉스, 툴젠과 희귀 안질환 신약 개발 협력 2022-06-13 09:36:14
왔으며, 양사는 엠큐렉스의 mRNA 기술과 툴젠의 유전자가위 기술을 바탕으로 희귀 유전성 안질환 연구개발을 수행할 계획이다. 김영호 툴젠 대표는 “다양한 희귀병 및 주요 질병에 대한 해결책을 제시할 수 있는 차세대 치료 플랫폼을 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 (CRISPR/Cas9) 기술과 엠큐렉스의 mRNA 기술을 접목하여...