식약처, 소아 간담즙 정체증 치료 희귀약 허가 2024-08-23 17:02:23

약은 희귀 유전질환인 '진행성 가족성 간내 담즙 정체' 환자의 소양증(가려움증) 치료제로 생후 3개월 이상 영아부터 사용하도록 허가됐다. 진행성 가족성 간내 담즙정체증은 영아시기에 발견되는 희귀 상염색체 열성 유전질환으로 담즙산 분비 및 수송 장애를 동반한다. 주요 증상으로는 중증의 소양증(가려움증),...

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• #식약처 소아 #정체

이엔셀, 코스닥 상장 첫날 공모가 3배 → 12% 상승 마감 2024-08-23 15:43:17

희귀·난치 근육질환을 대상으로 한 차세대 중간엽 줄기세포치료제(EN001) 신약을 개발하고 있다. 주요 고객사로는 글로벌 제약 회사인 노바티스, 얀센 등이 있다. 앞서 기관 투자자 수요예측 결과 949대 1의 경쟁률로 공모가를 희망 범위 상단인 1만5천300원으로 확정했다. 이어진 일반 투자자 대상 공모 청약에서는 928대...

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• #이엔셀 코스닥 #공모가 #코스닥

'삼성가 유전병 치료제' 이엔셀 코스닥 데뷔…180% 급등 2024-08-23 09:26:49

줄기세포 치료제 위탁개발생산과 희귀 난치 근육 질환 줄기세포 치료제 개발로 나뉜다. 이엔셀이 다루는 희귀 난치 근육 질환은 샤르코마리투스병과 뒤센근위축증으로 해당 질환은 질병관리청이 관리하는 희귀 질환이기도 하다. 특히 샤르코마리투스병은 고 이건희 삼성전자 회장 등 삼성가가 앓고 있는 신경계 유전병으로...

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• #39삼성가 유전병 #치료제

[포토] 도미노피자, 서울대어린이병원에 1억 원 기부 2024-08-20 10:52:51

연건동 서울대학교 어린이병원에서 열린 '도미노피자 희망나눔기금 전달식'에서 기념 촬영하고 있다. 도미노피자는 희망 나눔 캠페인을 통해 모인 적립금과 임직원들의 기부로 조성된 기금을 합친 1억 원을 병원에 전달했다. 기부금은 중증·희귀난치성 질환으로 어려움을 겪는 환아들을 위해 사용될 예정이다. /...

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• #포토 도미노피자 #도미노피자

쓰리빌리언 "美·중동 희소질환 시장 선점할 것" 2024-08-18 17:20:55

질환 중에서도 유전병 진단에 주력했다. 금 대표는 “인공지능(AI)을 접목해 유전체 변이의 병원성(질병의 원인일 가능성)을 예측하는 기술 ‘3씨넷(Cnet)’을 개발했다”며 “혈액 검사로 평균 3주 내에 결과가 나오며, 정확도는 99.4%”라고 했다.○“5년 내 누적 검사 건수 10만 건”쓰리빌리언 검사로 지금까지 자신의...

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• #쓰리빌리언 중동 #검사 #쓰리빌리언 #희귀질환 #진단 #대표 #미국

[IPO챗] 전진건설로봇 등 6개사 상장…아이스크림미디어 청약 2024-08-17 09:00:02

병(CMT) 등 희귀·난치 근육질환을 대상으로 한 차세대 중간엽 줄기세포치료제(EN001) 신약을 개발하고 있다. 이와 함께 코스닥 상장을 목표로 하고 있는 에듀테크 기업 아이스크림미디어가 오는 21∼22일 일반 투자자를 대상으로 청약을 진행한다. 다음은 다음 주 기업공개(IPO) 일정. ◇ 상장 ▲ 전진건설로봇, 19일 ▲...

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• #IPO챗 전진건설로봇 #상장 #개발 #전진건설로봇 #콘크리트 #기업

지씨셀, T세포 림프종 국내 임상 1상 IND 승인 2024-08-14 17:04:10

나쁘며, 치료 옵션이 부족해 미충족 의료 수요가 높은 희귀 난치성 질환으로 알려져 있다. GCC2005는 CAR와 IL-15를 공동 발현해, 기존 NK세포의 짧은 지속성을 개선하고 효력을 높인 CAR NK 세포 치료제이다. 또한 지씨셀의 대량 생산 및 동결보존(Cryopreserve) 플랫폼을 통해 자가유래 CAR-T 대비 가격 경쟁력이 높고...

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• #지씨셀 T세포 #세포 #림프종 #말초 #치료제 #발현

제약·바이오 업계, 임상 1상 승인 급증…1년 새 5.5배로 2024-08-14 08:00:06

유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 휴온스랩은 유전자 재조합 인간 히알루로니다제 'HLB3-002'의 약물 알레르기 등을 검토하기 위한 임상 1상을 승인받았다. 히알루로니다제는 피부 속 히알루론산층을 녹이는 효소다. 리젠이노팜은 당뇨병성 족부궤양 치료제 후보물질 'LPH105'...

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• #제약바이오 업계 #임상 #승인 #신약 #업계 #바이오 #평가