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삼성서울병원, 세포·유전자치료연구소 출범 2021-12-29 14:52:48
유전자치료연구소는 기존 줄기세포 재생의학 연구 분야를 확대해 만성, 난치 질환으로 어려움을 겪는 환자들에게 새로운 희망이 되고 우리나라 의료 발전과 세포·유전자치료제 산업을 촉진할 새로운 동력이 될 것"이라는 설명이다. 기존 줄기세포재생의학연구소는 지난 2013년부터 희귀·난치 질환의 혁신적인 재생치료법...
美 브릿지바이오, 희귀질환 치료제 3상 실패… 주가 70% 급락 2021-12-28 08:43:50
심장에 아밀로이드 단백질이 비정상적으로 축적돼 생기는 희귀질환이다. 그 결과, 1차 평가지표인 6분간 걷기 테스트(6MWD)에서 위약군에 비해 개선을 보이지 않았다. 아코라미디스 및 위약군의 평균 6분 도보 거리 감소는 각각 9m, 7m였다. 이는 회사가 검토한 이전에 치료받지 않은 ATTR-CM 환자군에서 관찰된 결과보다...
'인간 광우병' 치료 단서 찾았다 2021-12-24 17:21:37
인한 신경퇴행성 질환을 예방하거나 치료할 수 있는 가능성을 보였다”며 “지금까지 이렇게 구체적인 프리온의 작동 경로가 밝혀진 것은 처음”이라고 했다. 변형 프리온에 의해 발생하는 CJD는 세계적으로 연간 100만 명당 한 명꼴로 나타나는 희귀질환이다. 환자의 약 15%는 유전에 의해 발생하며, 아주 드물게 제대로...
광우병, 치료 단서 찾았다…'프리온' 기전 밝혀져 [최지원의 사이언스톡(talk)] 2021-12-24 11:17:00
막음으로써 프리온으로 인한 신경퇴행성 질환을 예방하거나 치료할 수 있는 가능성을 보였다”며 “지금까지 이렇게 구체적인 프리온의 작동 경로가 밝혀진 것은 처음”이라고 했다. 변형 프리온에 의해 발생하는 크로이츠펠트-야코트병은 세계적으로 연간 100만명당 1명의 비율로 발생하는 희귀 질환이다. 환자의 약 15%...
[2021 함께일하는재단 소셜벤처 경연대회 수상팀] 재생에너지 발전량 하루 전 예측하는 기술 개발한 ‘식스티헤르츠’ 2021-12-22 16:45:00
전공했다. 이후 진단받지 못한 희귀유전질환 진단 방법 일을 경험했다. 이러한 관심이 에너지, 환경 분야로 이어져서 창업을 하게 됐다. “창업 전에 태양광 관련 분야에서 일을 했습니다. 풍력이나 전기차 같은 다른 분산 전원을 관리할 수 있는 기술이 필요하겠다고 생각이 들어 이 아이템으로 창업에 도전했습니다....
알지노믹스, 희귀유전질환 신약 국가신약개발과제 선정 2021-12-16 13:23:18
꼴로 발병하는 유전성 신경발달장애 질환이다. 현재까지 승인된 근본적 치료제가 없다. 때문에 환자들은 물리적 치료나 영양보조요법 등에 의존해왔다는 설명이다. 레트증후군의 90% 이상은 'MeCP2' 유전자의 돌연변이가 원인으로 알려져 있다. MeCP2가 정상적인 기능을 하지 못하면서 질환이 발생하게 된다. 생후...
세상에서 제일 작은 美 여성, 의사 우려에도 불구 "벌써 낭랑 18세" 2021-12-01 20:33:55
가장 희귀한 유형으로 유전질환이다. 와일딘은 태어났을 당시 의사로부터 "걸을 수 없는 것은 물론이고 하룻밤도 넘기지 못할 것"이라는 우려섞인 말을 들어야 했다. 하지만 와일딘은 어머니의 헌신적인 보살핌과 사랑으로 18살 생일을 맞았다. 와일딘의 어머니는 딸을 24시간 간호하기 위해 직장도 그만두고 딸의 건강에...
헬릭스미스, 샤르코마리투스 1·2a상서 안전성·유효성 확인 2021-11-09 10:01:58
헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1·2a상의 주요결과(탑라인)를 9일 발표했다. 임상에서 엔젠시스의 안전성과 주요 유효성 지표 개선을 확인했다. 회사에 따르면 이번 임상은 CMT에 대해 세계 최초로 실시한 유전자치료제 임상이다. CMT는 운동신경과 감각신경의...
“종근당, 연구비 증가로 마진 감소…R&D 성과 중요” 2021-11-01 08:32:54
임 연구원은 “연내 ‘HDAC6’ 저해제 ‘CKD-510’의 희귀유전질환 샤르코마리투스병 유럽 임상 1상 결과 발표 등 연구비 증가를 뒷받침할 R&D 성과에 주목해야 한다”고 말했다. 이 연구원은 “2020년 이후 연간 1500억 안팎의 R&D 비용이 지출된 만큼 후보물질(파이프라인)들에서의 성과가 절실한 상황”이라며 “주가 역...
툴젠, 세계 최대 CMT 재단과 치료제 개발 2021-10-11 17:52:44
연구도 진행하기로 했다. CMT는 유전성 말초신경병증이다. 유전질환 중 발생 빈도가 높은 희귀질환이지만 아직 치료제가 없다. 현재까지 규명된 CMT의 원인 유전자는 90여 종이다. CMT 환자의 약 50%는 PMP22 유전자의 중복 돌연변이에 기인한다. 한국에 약 9000명, 세계에 150만 명의 환자가 있는 것으로 추산된다. 이재영...