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아미코젠파마, 먹는 코로나19 치료제 국내 임상 2a상 승인 2021-10-18 14:55:44
승인을 획득했다. AGP600은 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병)과 습성 황반변성 치료제로 국내에서 임상을 진행 중인 물질이다. 18일 식약처가 운영하는 의약품안전나라에 따르면 AGP600에 대한 국내 임상 2a상 시험계획이 지난 15일 승인됐다. 이번 임상은 인하대의대부속병원에서 19세 이상의 중증의 코로나19 환자...
美 바이오젠, ‘토퍼센’ 루게릭병 3상서 주요 평가변수 미충족 2021-10-18 08:55:12
바이오젠의 근위축성 측삭 경화증(ALS, 루게릭병) 치료제 후보물질 토퍼센이 임상 3상에서 1차 평가변수를 충족하지 못했다. 로이터는 17일(현지시간) 바이오젠이 토퍼센의 ‘SOD1’ 돌연변이 ALS(SOD1-ALS) 환자 대상 임상 3상 결과를 발표했다고 보도했다. ALS는 평균 생존기간이 3년에서 길게는 5년인 진행성 신경퇴행성...
헬릭스미스 "루게릭병 2a상, 환자 절반 첫 번째 치료주기 완료" 2021-10-05 09:54:35
헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상 2a상에서 전체 환자의 절반이 총 세 번의 치료 주기(사이클) 중 첫 번째 사이클을 마쳤다고 5일 밝혔다. 임상 2a상은 ALS 환자 18명을 대상으로, 미국의 4개 임상시험센터와 한국의 한양대병원에서 진행 중이다. 180일 간 총 세...
"한방에 25억 '기적의 치료제', 보험적용 해 달라" 엄마의 호소 2021-09-15 08:09:28
올린 청원인은 딸이 태어난 직후 척수성근위축증 진단을 받았으며 치료제 스핀라자를 사용해 예후를 지켜보는 중이라고 설명했다. 척수성근위축증은 세계적으로 신생아 1만 명당 1명꼴로 발생하는 희귀 질환으로 유전자 결손으로 인해 근육이 약해지거나 사라지는 질환이다. 환자는 심한 근력 저하, 근 위축 증상이 있으며...
주사 한 방에 25억원…희귀병 신약의 딜레마 2021-09-14 17:36:48
졸겐스마(척수성 근위축증 치료제·사진) 25억원, 킴리아(혈액암 치료제) 5억원, 빈다맥스(심근병증 치료제) 2억5000만원…. 최근 1년 동안 국내에서 처방 허가가 난 ‘억’소리 나는 신약들이다. 공통점은 △약효는 뛰어나지만 △너무 비싸고 △건강보험 적용도 안 돼 환자가 100% 부담해야 한다는 것이다. 서민에겐...
"주사 한 방에 25억"...효능은 `원샷원킬` 2021-09-12 07:16:45
맞춤형 항암제 `킴리아주`, 근육병(척수성 근위축증) 치료제 `졸겐스마`, 유전성 망막변성 치료제 `럭스터나` 등 세 가지 유전자 치료제를 국내에서 허가받았다. 킴리아주와 졸겐스마는 각각 첨단바이오의약품 1호로 지정됐다. 이들 약은 단 한 번의 주사로 유전병을 일으키는 근본적인 원인인 변이 유전자를 정상 유전자로...
'원샷원킬' 유전자약 국내 허가 잇달아…가격은 '억' 소리 2021-09-12 07:00:03
개인 맞춤형 항암제 '킴리아주', 근육병(척수성 근위축증) 치료제 '졸겐스마', 유전성 망막변성 치료제 '럭스터나' 등 세 가지 유전자 치료제를 국내에서 허가받았다. 킴리아주와 졸겐스마는 각각 첨단바이오의약품 1호로 지정됐다. 이들 약은 단 한 번의 주사로 유전병을 일으키는 근본적인 원...
헬릭스미스, 루게릭병 국내 임상 2a상 첫 환자 투약 2021-09-10 10:02:58
헬릭스미스는 유전자치료제인 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성측삭경화증(ALS·루게릭병)에 대한 국내 임상 2a상에서 첫 환자 투약을 실시했다고 10일 밝혔다. 엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 디옥시리보핵산(pDNA) 기반의 유전자치료제다. 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산해 신경 ...
헬릭스미스, '엔젠시스' 루게릭병 국내 임상 2a상 첫 환자 투약 2021-09-10 09:49:14
'엔젠시스'(VM202)의 루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증)에 대한 국내 임상 2a상 첫 환자 투약을 했다고 10일 밝혔다. 김승현 한양대병원 신경과 교수가 이끄는 임상시험 팀은 이달 9일 루게릭병 임상 환자에 엔젠시스 투여를 시작했다. 헬릭스미스는 올해 6월 식품의약품안전처에서 이번 임상시험 계획을 승인...
장(腸) 세균이 어떻게 뇌 신경세포를 망치는지 알아냈다 2021-09-08 16:50:34
루게릭병(ALS·근위축성 측삭 경화증), 헌팅턴병 등의 신경 퇴행에도 관여하는 것으로 확인됐다. 박테리아가 분비하는 원섬유가 파킨슨병 외에 다른 여러 신경 퇴행 질환에도 나쁜 영향을 미친다는 뜻이다. 흥미롭게도 박테리아의 이런 행동을 억제하는 물질이 따로 있었다. 바로 녹차에 풍부한 폴리페놀(EGCG)이었다....