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헬릭스미스, 루게릭병 국내 임상 2a상 첫 환자 투약 2021-09-10 10:02:58
헬릭스미스는 유전자치료제인 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성측삭경화증(ALS·루게릭병)에 대한 국내 임상 2a상에서 첫 환자 투약을 실시했다고 10일 밝혔다. 엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 디옥시리보핵산(pDNA) 기반의 유전자치료제다. 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산해 신경 ...
헬릭스미스, '엔젠시스' 루게릭병 국내 임상 2a상 첫 환자 투약 2021-09-10 09:49:14
'엔젠시스'(VM202)의 루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증)에 대한 국내 임상 2a상 첫 환자 투약을 했다고 10일 밝혔다. 김승현 한양대병원 신경과 교수가 이끄는 임상시험 팀은 이달 9일 루게릭병 임상 환자에 엔젠시스 투여를 시작했다. 헬릭스미스는 올해 6월 식품의약품안전처에서 이번 임상시험 계획을 승인...
장(腸) 세균이 어떻게 뇌 신경세포를 망치는지 알아냈다 2021-09-08 16:50:34
루게릭병(ALS·근위축성 측삭 경화증), 헌팅턴병 등의 신경 퇴행에도 관여하는 것으로 확인됐다. 박테리아가 분비하는 원섬유가 파킨슨병 외에 다른 여러 신경 퇴행 질환에도 나쁜 영향을 미친다는 뜻이다. 흥미롭게도 박테리아의 이런 행동을 억제하는 물질이 따로 있었다. 바로 녹차에 풍부한 폴리페놀(EGCG)이었다....
알츠하이머병 일으키는 '불량 단백질', 왜 생기는지 알아냈다 2021-09-02 17:17:24
주원인인 알츠하이머병이나 루게릭병(ALS·근위축성 측삭 경화증) 같은 신경 퇴행 질환은 모두 잘못 접힌 단백질에서 비롯된다. 제네바대 의대의 마르티네 콜라르트(Martine Collart) 미생물학 분자의학과 교수 연구팀이 수행한 이 연구 결과는 지난달 31일(현지 시각) 저널 '셀 리포트(Cell Reports)'에 논문으로...
'분자 꼬리표' 붙은 RNA가 알츠하이머병 치료 열쇠 될까 2021-08-30 17:18:21
HNRNPA2B1)은 근위축성 측삭 경화증(일명 루게릭병)과도 연관된 것으로 보고됐다. 잘못 접힌 타우 단백질의 이런 결합은, 유전적으로 신경 퇴행을 완화하거나 꼬리표 RNA의 침적량을 줄이는 데 모두 필요했다. 연구팀은 이 결과를 바탕으로 하나의 가설을 제시했다. 원래 이 복합체는 손상에 반응하는 것으로 디자인됐지만,...
한 걸음 다가온 '루게릭병' 정복, 치료 열쇠 '마이크로RNA' 발견 2021-08-27 17:31:10
루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증)을 비롯한 여러 신경정신 질환의 증상이, 특정 마이크로 RNA(miRNA)의 미세한 발현도 변화와 연관돼 있다는 연구 결과가 나왔다. 이 발견은 유전자 발현 수위의 변화와 관련이 있는 것으로 알려진 암 등 다른 질환에도 적용될 수 있다. 미국 소크 연구소의 새뮤얼 패프(Samuel Pfaff)...
“바이오오케스트라, RNA 기술로 알츠하이머 성과 기대” 2021-08-26 08:32:08
있다. 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머병(AD)과 퇴행성 신경계 질환은 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병)을 중심으로 치료제 ‘BMD-001’을 개발 중이다. 회사가 주목한 바이오마커는 miRNA 중 하나인 ‘miRNA-485-3p’다. 알츠하이머 환자들의 뇌조직에서 공통적으로 miRNA-485-3p의 발현율이 높은 것을 확인했다. 구자용...
엠디뮨, 서울대 연구팀과 약물전달 플랫폼 실효성 입증 2021-08-25 15:02:15
'PROKR1(Prokineticin receptor 1)' 단백질이 풍부한 세포유래베지클(CDV)를 이용한 근위축증의 치료에 관한 것이란 설명이다. 국제 학술지 'Nanomedicine: Nanotechnology, Biology and Medicine'에 게재됐다. PROKR1은 근육 및 골밀도 감소, 체지방 증가 등과 관련이 있다고 알려져 있다. 엠디뮨과...
매출 10억달러 혁신치료제 줄줄이 대기…高성장 기업 노바티스, 배당까지 짭짤 2021-08-22 17:27:48
주사만으로 척추성근위축증(SMA)을 치료하는 유전자 대체 치료제 졸겐스마(Zolgensma) 등을 출시했다. 최근 출시된 혁신 치료제인 졸겐스마의 경우 약가가 약 212만달러, 킴리아는 약 48만달러로 값이 너무 비싼 것 아니냐는 논란이 있었다. 그러나 두 품목 모두 출시 후 뛰어난 효능을 바탕으로 현재는 높은 판매실적을...
노바티스, 최초와 혁신의 ‘명품 제약사’ 2021-08-17 14:16:29
주사만으로 척추성근위축증(SMA)을 치료하는 유전자 대체 치료제 졸겐스마(Zolgensma) 등을 출시했다. 최근 출시된 혁신 치료제인 졸겐스마의 경우 약가가 약 212만달러, 킴리아는 약 48만달러로 값이 너무 비싼 것 아니냐는 논란이 있었다. 그러나 두 품목 모두 출시 후 뛰어난 효능을 바탕으로 현재는 높은 판매실적을...