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[이우상의 글로벌워치]유전자가위 관심 '폭증'…'러브콜' 잇따라 2021-08-30 16:20:48
생체 내(in vivo)에서 유전자를 직접 편집해 효능을 보인 세계 첫 결과다. 인텔리아 측은 “임상에 투여한 환자들에게서 심각한 부작용이 관찰되지 않았으며 투여량에 비례해 병증의 원인이 되는 단백질의 양이 감소되는 긍정적인 결과를 확인했다”고 설명했다. NTLA-2001의 적응증은 희귀 유전병인 유전성 트랜스티레틴...
내년 전국 8개 종합병원·검진센터에 'AI 의사' 도입된다 2021-08-12 13:30:08
희귀질환 AI 솔루션 개발을 강화한다. 2018~2020년 닥터앤서 1.0 사업엔 소아질환이 발달장애와 난청 2개였다. 내년부터는 희귀유전대사질환, 선천성 다발기형, 뇌신경질환, 유전성심장질환, 유전성신장질환, 염증성장질환, 선천성 면역결핍질환, 소아혈액종양질환 등 8개로 확대한다. 임혜숙 과기부 장관은 "정밀의료SW...
"mRNA 연구진 모셔라"…바이오업계 '스카우트 전쟁' 2021-08-04 17:36:04
리보핵산(mRNA)이란 DNA의 유전정보를 핵 안에 담아서 다른 세포로 전달하는 운반체다. mRNA 백신은 항원(코로나19 바이러스) 정보를 가진 mRNA를 몸안에 주입하는 방식이다. mRNA 바이러스 정보를 바탕으로 우리 몸의 면역체계는 항체(항원에 면역성을 지니는 물질)를 미리 만들어두고 실제 바이러스가 몸속에 들어오면 이...
GC녹십자, 日돗토리대와 희귀질환 치료제 공동 연구 2021-08-02 09:10:38
GC녹십자, 日돗토리대와 희귀질환 치료제 공동 연구 (서울=연합뉴스) 계승현 기자 = GC녹십자는 일본 돗토리대학교와 'GM1 강글리오시드증'(GM1 gangliosidosis·이하 GM1)의 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 공동연구 및 라이선스 계약을 체결했다고 2일 밝혔다. 'GM1'은 유전자 결함에 따른 체내 효소...
GC녹십자, 日 돗토리대와 희귀질환 치료제 공동연구 계약 2021-08-02 08:18:45
전문매체 ‘한경바이오인사이트’에 게재된 기사입니다≫ 희귀질환 혁신신약 개발을 위해 한국과 일본의 산·학·연·관이 손을 잡는다. GC녹십자는 일본 돗토리대와 'GM1 강글리오시드증'(이하 GM1)의 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 공동연구 및 기술도입 계약을 체결했다고 2일 밝혔다. GM1은 유전자 결함에...
GC녹십자, 미국 미럼서 희귀간질환 신약 도입 2021-07-27 09:45:18
GC녹십자는 미국 미럼 파마슈티컬스와 소아 희귀간질환 신약 ‘마라릭시뱃’의 개발 및 상용화를 위한 독점 계약을 체결했다고 27일 밝혔다. 미럼은 현재 마라릭시뱃의 알라질 증후군(ALGS), 진행성 가족성 간내 답즙정체증(PFIC), 담도 폐쇄증(BA) 적응증에 대한 미국 및 유럽 허가 절차와 임상을 진행 중이다. 알라질...
GC녹십자, 미국 미럼서 희귀간질환 신약 도입…"국내 상용화" 2021-07-27 09:21:35
GC녹십자, 미국 미럼서 희귀간질환 신약 도입…"국내 상용화" '마라릭시뱃' 개발 및 상용화하는 독점 라이선스 계약 (서울=연합뉴스) 김잔디 기자 = GC녹십자는 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)로부터 소아 희귀간질환 신약인 '마라릭시뱃'(Maralixibat)을 도입해 개발 및 상용화하는 독점...
녹십자, 희귀질환 치료제 공동 개발한다 2021-07-20 17:11:37
GC녹십자는 미국 스페라젠과 희귀난치성 질환인 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 치료제 공동개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다. 별도의 계약 기간은 없다. SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 100만 명 중 1명에게서 만 1세 전후에 발병한다고 알려져 있다....
GC녹십자, 미국 스페라젠과 희귀질환 신약 공동 개발 2021-07-20 14:11:57
GC녹십자가 미국 스페라젠과 희귀난치성질환인 `SSADHD(숙신알데히드 탈수소효소 결핍증)’ 치료제 공동 개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다. ‘SSADHD’는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 평균적으로 백만명 중 한 명 꼴로 만 1세 전후에 발병한다고 알려져 있다. 대표...
GC녹십자, 미국 스페라젠과 희귀질환 신약 공동 개발 2021-07-20 08:52:28
‘한경바이오인사이트’에 게재된 기사입니다≫ GC녹십자가 희귀질환 극복을 위한 글로벌 혁신신약 개발에 나선다. GC녹십자는 미국 스페라젠(Speragen)과 희귀난치성질환인 ‘숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD)’ 치료제 공동개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다. 별도의 계약기간은 없다. SSADHD는 유전자 결함에 ...