헬릭스미스, '엔젠시스' 루게릭병 국내 임상 2a상 승인 2021-06-17 08:59:50

희귀 유전병인 루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증)을 치료하는 임상 2a상 시험계획을 식품의약품안전처에서 승인받았다고 17일 밝혔다. 이는 회사가 미국에서 이미 수행 중인 임상 2a상과 동일한 시험이다. 이번 승인으로 국내 임상 데이터도 미국 허가에 쓰일 예정이다. ALS 임상 2a상은 미국과 한국에서 환자 총...

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• #헬릭스미스 엔젠시스 #임상 #엔젠시스 #미국 #국내 #근육 #환자

SK '유전자 치료제' 확 키운다…佛에 유럽 최대 생산기지 구축 2021-06-14 18:14:07

주요 주주이자 고객사인 제네톤이 개발한 제품 중 일부가 2공장에서 생산될 전망이다. 제네톤은 1990년대 ‘인간 유전자 지도 연구(Human Genome Project)’에서 핵심적 역할을 맡은 회사다. 루게릭병으로 불리는 근위축증, 선천성 면역 결핍, 희귀 간질환 등 현재 치료법이 없는 희귀 질환에 대한 유전자 치료제를...

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• #SK 유전자 #치료제 #생산 #이포스케시 #유전자 #SK #유럽 #세포유전자

치매신약 승인 관련주 `들썩`..."중추신경 치료제 주목" 2021-06-08 17:34:31

승인 소식은 알츠하이머를 비롯해 파킨슨병, 근위축증 등 중추신경계(CNS) 질환 치료제 개발 기업 전반에 활기를 부여할 것"이라고 판단했습니다. [이명선 신영증권 연구원 : 바이오젠의 아두카누맙이 (승인돼서) CNS(중추신경계) 기업들이 조금 주목을 받을 수는 있는데···] 교보증권은 "CNS 치료제를 개발하고 있는...

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• #치매신약 승인 #기업 #치료제 #삼성바이오로직스 #개발 #치매 #바이오젠

한 방에 28억…'기적의 약' 덕에 살아난 신생아 [글로벌+] 2021-06-02 09:38:17

불과하다. 아서 모건과 가족은 희망을 보았다. 척수성 근위축증 치료제 졸겐스마(Zolgensma)가 영국 국민보건서비스(NHS)의 승인을 받았기 때문이다. 졸겐스마는 척수성 근위축증 환자들을 위해 스위스 제약회사 노바티스가 개발한 유전자 대체 치료제다. 1회 접종에 180만 파운드(한화 약 28억 원)로 세계에서 가장 ...

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• #한 방에 #아서 #척수성 #근위축

'1회 투여 25억원' 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마주' 허가 2021-05-28 11:39:12

근위축증 치료제 '졸겐스마주' 허가 국내 첨단재생바이오법 시행 후 두 번째 첨단바이오의약품 (서울=연합뉴스) 김잔디 기자 = 신생아 1만명 당 1명꼴로 발생하는 희귀질환인 척수성 근위축증(SMA)을 한번 투여로 치료할 수 있는 유전자 치료제 '졸겐스마주'(성분명 오나셈노진아베파르보벡)가 국내에...

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• #1회 투여 #투여 #척수성 #근위축 #유전자 #치료제 #환자

약가 20억원, 희귀질환 유전자치료제 '졸겐스마'…국내 허가 2021-05-28 11:38:47

못해 발생하는 퇴행성 신경질환 '척수성 근위축증'(SMA) 환자에게 정맥으로 일회 투여하는 치료제다. 척수성 근위축증은 세계적으로 신생아 1만명당 1명꼴로 발생하는 희귀질환이다. 졸겐스마주는 한 번만 맞으면 되기 때문에 환자들의 관심이 많다. 다만 초고가 의약품이기 때문에 보험급여 적용 여부가 관건이다....

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• #약가 20억원 #제약사 #발생