티움바이오, 혈우병 신약 TU7710 유럽 임상 1b상 승인 2024-07-16 09:16:03

희귀난치성 질환인 혈우병 환자들을 위한 혁신신약을 개발할 것”이라고 말했다. TU7710의 유럽 임상 1b상은 혈우병 환자 대상으로 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이다. 임상에서 혈우병 환자 18명에게 TU7710 단회 및 반복 투여해 약물의 안전성 및 약동학, 약력학적 특성을 평가하고, 차기 임상 2·3상...

• 뉴스 > IT·과학
• 바로가기
• #티움바이오 혈우병 #임상 #혈우병 #환자 #치료제 #확인 #유럽

티움바이오, 혈우병 치료신약 TU7710 유럽 임상1b상 승인 2024-07-16 07:51:42

희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오(KOSDAQ: 321550)가 혈우병 치료 혁신신약 ‘TU7710’의 글로벌 임상에 속도를 높인다. 티움바이오는 지난 3월 이탈리아 의약품청(Italian Medicines Agency) 및 스페인 의약품의료기기청(Spanish Agency of Medicines and Medical Products)에 신청한 임상시험계획서(Clinical...

• 뉴스 > 산업
• 바로가기
• #티움바이오 혈우병 #임상 #혈우병 #환자 #확인 #유럽 #치료제

광동제약, 글로벌 희귀의약품 4종 추가 도입 2024-07-15 11:25:09

국내 시장에 공급함으로써 희귀질환을 앓고 있는 국내 환자들에게 더 나은 치료 환경을 제공하고자 한다”며 “광동제약은 이번 키에시와의 전략적 제휴가 희귀질환 사업분야를 확장하고 강화하는데 중요한 역할을 할 것으로 기대한다”고 밝혔다. 키에시는 이탈리아에 위치한 글로벌 제약그룹으로 희귀질환에 관한 다수의...

• 뉴스 > 산업
• 바로가기
• #광동제약 글로벌 #치료제 #희귀질환 #도입 #광동제약 #희귀의약품

광동제약, 글로벌 희귀의약품 4종 도입 2024-07-15 10:40:54

성장호르몬이 과도하게 분비되는 희귀질환이고 동형접합 가족성 고콜레스테롤 혈증은 20세 이전 심혈관 질환 발생 위험을 증가시킨다. 수포성 표피박리증은 유전적 결함으로 인해 피부 및 점막 조직이 연약해져 작은 자극에도 피부에 수포가 형성되는 질환이며 지방이영양증은 체내 지방이 불균형적으로 분포되는 질환이다....

• 뉴스 > 경제
• 바로가기
• #광동제약 글로벌 #희귀의약품 #질환 #도입

GC녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 치료제 국내 1상 IND 승인 2024-07-11 14:38:01

희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제는 없다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은...

• 뉴스 > 산업
• 바로가기
• #GC녹십자노벨파마 산필리포증후군 #치료제 #산필리포증후군 #개발 #녹십자

GC녹십자 "산필리포증후군 치료제 임상 1상 계획 식약처 승인" 2024-07-11 13:59:50

질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이고 환자 대부분이 15세 전후에 사망하는 중증 희귀 질환이다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 MPSIIIA 치료제에 적용해 개발하는 바이오 신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다고 회사는 설명했다. GC1130A는 지난 5월...

• 뉴스 > 경제
• 바로가기
• #GC녹십자 산필리포증후군 #치료제 #임상

서울대병원, 희귀 소아뇌종양 유전적 특성 규명 2024-07-10 14:54:05

특성을 포괄적으로 분석해 맥락얼기유두종과 맥락얼기종양 간 분자생물학적 차이에 대한 새로운 통찰을 제공했다"며 "새 표적 치료 전략 개발에 도움이 되길 기대한다"고 했다. 이번 연구는 이건희 소아암·희귀질환극복사업 일환으로 서울대병원 소아암·희귀질환지원사업단 지원을 받아 진행됐다. 국제학술지 신경병리학회보...

• 뉴스 > IT·과학
• 바로가기
• #서울대병원 희귀 #연구 #맥락얼기유 #맥락얼기종양 #종양 #소아 #특성 #맥락얼기암종

1년 약값 1억원 '그림의 떡'…희귀질환 환자는 운다 2024-07-09 17:29:17

수준. 희귀질환은 환자 수가 적어, 특정 약에 대한 통계적 근거가 부족하다는 등의 이유로 보험 적용이 쉽지 않습니다. 건강보험 재정이 한정적이라는 점도 이유 중 하나입니다. [김응수 / 중앙대광명병원 안과 교수 : 안타깝죠. 누구는 돈이 있으면 먹을 수 있고 누구는 돈이 없으면 먹을 수가 없잖아요. 의사로서 보면...

• 뉴스 > 산업
• 바로가기
• #1년 약값 #환자 #적용 #건강보험

日 아스텔라스 뒤이을 아시아 신약 개발사는? 2024-07-09 16:41:13

신약 상업화에 앞서 나가는 회사로는 대만의 파마에센시아(6446TT)가 있다. 이 업체는 면역 반응 시 인체에서 분비되는 인터페론이란 물질을 합성해 신약을 개발하고 희귀 혈액암용으로 임상을 마쳤다. 상업 판매도 전 세계에서 시작했다. 이 제품도 희귀 질환용이기 때문에 사용처가 한정적일 수 있다. 하지만 면역...

• 뉴스 > 증권
• 바로가기
• #아스텔라스 뒤이을 #신약 #개발 #치료제 #일본 #제약사 #성공