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GC녹십자 "산필리포증후군 치료제 임상 1상 계획 식약처 승인" 2024-07-11 13:59:50
질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이고 환자 대부분이 15세 전후에 사망하는 중증 희귀 질환이다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 MPSIIIA 치료제에 적용해 개발하는 바이오 신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다고 회사는 설명했다. GC1130A는 지난 5월...
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서울대병원, 희귀 소아뇌종양 유전적 특성 규명 2024-07-10 14:54:05
특성을 포괄적으로 분석해 맥락얼기유두종과 맥락얼기종양 간 분자생물학적 차이에 대한 새로운 통찰을 제공했다"며 "새 표적 치료 전략 개발에 도움이 되길 기대한다"고 했다. 이번 연구는 이건희 소아암·희귀질환극복사업 일환으로 서울대병원 소아암·희귀질환지원사업단 지원을 받아 진행됐다. 국제학술지 신경병리학회보...
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1년 약값 1억원 '그림의 떡'…희귀질환 환자는 운다 2024-07-09 17:29:17
수준. 희귀질환은 환자 수가 적어, 특정 약에 대한 통계적 근거가 부족하다는 등의 이유로 보험 적용이 쉽지 않습니다. 건강보험 재정이 한정적이라는 점도 이유 중 하나입니다. [김응수 / 중앙대광명병원 안과 교수 : 안타깝죠. 누구는 돈이 있으면 먹을 수 있고 누구는 돈이 없으면 먹을 수가 없잖아요. 의사로서 보면...
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日 아스텔라스 뒤이을 아시아 신약 개발사는? 2024-07-09 16:41:13
신약 상업화에 앞서 나가는 회사로는 대만의 파마에센시아(6446TT)가 있다. 이 업체는 면역 반응 시 인체에서 분비되는 인터페론이란 물질을 합성해 신약을 개발하고 희귀 혈액암용으로 임상을 마쳤다. 상업 판매도 전 세계에서 시작했다. 이 제품도 희귀 질환용이기 때문에 사용처가 한정적일 수 있다. 하지만 면역...
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제약·바이오 M&A 트렌드 '희소질환·ADC·비만' 2024-07-08 17:31:27
질환, 항체·약물접합체(ADC), 비만·대사질환 관련 기업이 M&A시장에서 각광 받고 있는 것으로 나타났다. 삼정KPMG가 8일 발간한 ‘빅파마 M&A 트렌드로 본 바이오텍 기업의 비즈니스 기회’ 보고서에 따르면, 글로벌 제약·바이오 M&A 거래 규모는 2019년부터 2023년까지 5년간 9632억달러(약 1328조원)에 달했다. 전체...
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알지노믹스, 유전성 안질환 치료제 호주 임상 1상 돌입 2024-07-08 16:24:58
손상되면서 시야가 점점 좁아져 시력을 잃게 되는 질환이다. 망막에 색소가 쌓이면서 망막 기능이 사라지는 유전성 희귀 난치성 질환이다. 전 세계적으로 3500~4000명 당 1명꼴로 발생한다. RZ-004는 알지노믹스가 보유한 RNA(리보핵산) 교정/편집 플랫폼기술인 ‘트랜스스플라이싱 라이보자임’ 기술을 이용해 돌연변이가...
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5년간 제약·바이오 M&A 1328조원…앞으로 유망한 M&A 기업은 2024-07-08 10:32:53
거래금액의 57.7%를 성사시켰다. 질환별 차별화된 플랫폼 기술 수요 확대 빅파마 M&A 동향을 살펴보면, 종양학과 희귀질환 분야의 기업에 대규모 거래가 집중됐다. 종양학 분야의 경우 2019년 BMS가 셀진을 인수한 거래가 최근 5년 내 M&A딜 중에서도 가장 큰 규모이며, 화이자가 2023년 시젠을 인수하며 다시 한번 빅딜이...
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우리 아이 아토피피부염, 우습게 보면 큰일 난다는데… 2024-07-08 09:50:01
이들은 심혈관 질환, 자가면역질환, 염증성 장질환 등 다른 질환을 앓게 될 위험이 높기 때문에 조기 치료와 예방이 중요하다고 연구진은 설명했다. 안강모 삼성서울병원 소아청소년과 교수와 김선우 엘에스케이글로벌파마서비스 박사, 신상희 중앙대병원 소아청소년과 교수, 이지영 춘천성심병원 소아청소년과 교수팀은...
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"티움바이오 혈우병 치료제. 노보노디스크보다 효능 앞서" 2024-07-07 18:15:06
응고와 지혈이 되지 않는 유전성 희귀질환이다. 평생 약을 투약하며 관리가 필요하다. 혈우병 A형과 B형 치료제 시장은 12조원 규모다. 혈우병 A형 치료제는 화이자의 진타 솔로퓨즈, 사이어의 애드베이트, 혈우병 B형 치료제는 화이자의 베네픽스, 박스엘타의 릭수비스 등이 있다. 다만 혈우병 약을 오래 쓰면 중화항체가...
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메디필x민들레마음, 올리브영서 '마음에디션' 한정 판매 2024-07-05 16:45:04
희귀난치질환 환아와 가족들의 삶의 질 개선에 기여하는 디자인 소셜벤처로 이번이 메디필과의 두번째 컬래버레이션이다. ‘마음에디션’은 민들레마음의 캐릭터들을 메디필의 베스트셀러 제품 패키지에 접목한 스페셜 에디션이다. ‘레드 락토 콜라겐 클리어 2.0’을 들고 개운함을 느끼고 있는 파리, ‘엑스트라 슈퍼9...
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