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美아지오스, 경구약으로 지중해빈혈 임상 3상 성공…초고가 유전자 치료제 대항마 되나 2024-01-04 11:11:36
카스게비는 겸형 적혈구 빈혈증 외에도 지중해 빈혈 치료제로도 승인을 받았다. 블루버드바이오 또한 ‘진테글로’라는 유전자 치료제를 판매하고 있다. 카스게비의 치료 비용은 약 29억원, 진테글로는 약 37억원이다. 이번 임상 결과가 나오면서 크리스퍼테라퓨틱스는 5.3%, 블루버드바이오는 6.8% 하락했다. 이우상 기자...
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비만약 판 커지고…치매 신약 전쟁 불붙는다 2024-01-02 17:49:12
버텍스파마슈티컬스는 ‘카스게비’를 희귀 혈액질환인 겸상(낫 모양) 적혈구병 치료제로 허가받았다. FDA는 3월 30일까지 베타 지중해성 빈혈 치료제로 허가할지 결정한다. 후속 유전자 편집 치료제 초기 연구 결과도 나온다. 과학학술지 네이처는 올해 주목할 만한 연구로 유전성 고콜레스테롤 혈증 치료제 후보물질인...
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1회 치료비가 무려 29억? 41억?…턱없이 비싼 '유전자 치료제' 왜 2023-12-31 17:20:20
카스게비 같은 유전자 치료제는 왜 이렇게 비싼 걸까요. 또 이렇게 비싼데 보험을 적용하더라도 재정이 바닥나지는 않을까요. 먼저 카스게비와 리프제니아는 자가 세포치료제입니다. 살아있는 세포로 만드는데 환자 자신의 것을 사용해야 합니다. 환자 골수에서 채취한 조혈모세포의 유전자를 교정하거나 치료용 유전자를...
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'돈나무' 캐시우드 "내년에 최고 성과낼 이 기업 주목하라" 2023-12-26 08:53:38
치료제 '카스게비'를 승인했다"고 강조했다. 또한 그녀의 주력 펀드 아크 인노베이션 ETF(ARKK)에서 9번째로 비중이 큰 종목이라며 동종 업계에 비해서도 상승여력이 뛰어나다고 평가했다. 크리스퍼 테라퓨틱스는 연초 대비 약 56% 이상 급등한 상태다. 한편 캐시 우드 CEO는 암호화폐 거래소 코인베이스(COIN)도...
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첫 크리스퍼 유전자편집 치료제 '카스게비'…유럽에서도 '승인' 가닥 2023-12-18 11:33:48
카스게비는 환자의 골수줄기세포에서 유래한 조혈모세포를 이용한 자가세포치료제다. 카스게비는 지난 달 영국에 이어 지난 9일 미국에서도 승인을 받았다. 겸상적혈구빈혈증 환자들의 장기손상을 초래하고 사망 위험성을 높이는 혈관폐쇄 증상을 예방하는 효과를 입증한 임상시험 결과가 승인의 근거가 됐다. 이우상 기자...
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41억원 고가 유전자치료제 '리프제니아'…미국서 보험 보장 받을 듯 2023-12-15 11:22:50
적용된 인체의약품 ‘카스게비’와 함께 승인된 고가 유전자치료제 ‘리프제니아’ 또한 미국에서 보험 적용이 유력해 보인다. 블루버드바이오는 14일(미국 시간) 리프제니아의 보험 보장에 대해 미국 현지 대형 민간보험사와 협의했다고 밝혔다. 리프제니아의 가격은 310만 달러(약 41억원)다. 겸형 적혈구 빈혈증이란...
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12월 12일 월가의 돈이 되는 트렌드, 월렛 - 유전자 가위 [글로벌 시황&이슈] 2023-12-12 08:17:32
있습니다. 특히 카스게비는 지난달에 이미 영국 당국으로부터 승인을 받았기 때문에 FDA 승인도 거의 확실시된 상태였고, 이번 승인이 단기적인 주가 상승 촉매가 되기에는 부족했다는 해석이 나오고 있습니다. 외신들 반응도 살펴보겠습니다. 우선 CNN은 겸상 적혈구 빈혈증으로 고통받고 있는 사람들이 미국에서만 약...
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'유전자 가위' 크리스퍼, 제2의 노보노디스크 될까 2023-12-11 18:13:53
치료제 ‘카스게비’ 상용화에 성공하면서다. 사람의 전체 유전체를 판독한 인간 게놈 프로젝트가 완성된 지 20년 만이다. 노벨상 수상자가 창업에 나서 구축한 ‘초격차 기술력’, 대형 기업과의 ‘적극적 협업’ 등이 세계 첫 성과를 낸 밑바탕이 됐다는 평가다. 크리스퍼로 질병 해결 나서“창업 당시 목표는 크리스퍼...
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[사설] 본격 열리는 유전자 가위 시장…원천기술 갖고도 규제에 막힌 한국 2023-12-11 18:02:58
희소 혈액질환 치료제 ‘카스게비’가 유전자 치료제로는 처음으로 시판 허가를 받으면서다. 바이오업계에선 “인류가 달에 간 것보다 역사적인 사건”이란 해석이 나온다. 유전자 치료제는 유전자 가위를 이용해 특정 유전자가 있는 DNA를 잘라 교정하는 획기적인 치료제로 ‘꿈의 신약’으로도 불린다. 특히 유전자 가위...
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유전자 가위, 희귀병 치료 신세계 열었다 2023-12-11 17:42:12
FDA가 세계 최초의 유전자 가위 치료제 '카스게비(미국 제품명 엑사셀)'를 승인한겁니다. 유전자 가위는 DNA의 특정 부분을 인식해, 원하는대로 자르는 등 교정하는 기술입니다. 사용하면 유전자가 바뀌기 때문에 치료가 단 1회로 끝납니다. 카스게비를 사용하면, 평생 수혈을 받아야 하는 유전성 빈혈 환자 90%...
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