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늘어나는 'FDA 희귀의약품' 지정…"R&D 촉진에 도움" 2024-06-04 09:00:03
'리소좀'에 특정 당지질 대사에 필요한 효소의 결핍으로 발생하는 리소좀 저장 질환) 치료제 'LA-GLA'가 지난달 FDA에서 희귀의약품으로 지정됐다. LA-GLA는 2주에 한 번씩 장시간 정맥에 주사해야 하는 기존 치료제와 달리, 월 1회 피하 투여 방식의 지속형 효소 대체요법 치료제다. 자연 살해(Natural...
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한미·GC녹십자 “파브리병 신약, FDA 희귀의약품 지정” 2024-05-27 14:13:09
성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되며 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히...
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와이바이오로직스, DLK1 표적 항체 중국 특허등록 2024-04-15 09:16:29
특이적으로 결합한다. 세포 내로 유입돼 리소좀에서 접합한 독성물질을 방출함으로써 표적 암세포를 선택적으로 사멸시킬 수 있다. 동 파이프라인은 2016년 리가켐바이오사이언스(옛 레고켐바이오)와의 공동연구개발계약에 따라 양사 간 공동개발돼 2020년에 미국의 픽시스온콜로지에 기술이전됐다. 이번 특허 등록을 계기...
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이수앱지스, 파브리병치료제 ‘파바갈’ 대만 시장 공급 2024-03-28 13:52:56
소기관인 리소좀에 필수 효소가 결핍돼 발생하는 유전질환이다. 유젯이 파악한 대만 파브리병 시장은 약 1000억원 규모다. 환자 수도 국내보다 두 배 이상 많은 것으로 알려져 있다. 파바갈이 먼저 진출한 러시아에 비해서도 환자 수가 더 많다. 황엽 이수앱지스 대표는 “당사가 23주년을 맞이하는 창립기념일에 파바갈의...
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김성영 쓰리브룩스 대표 "세포 속 청소부로 뇌질환 신약 만들 것" 2024-03-19 18:15:19
“세포 속 청소부로 불리는 리소좀을 조절하는 방식으로 난치성 뇌질환 치료제를 개발할 것입니다.” 김성영 쓰리브룩스테라퓨틱스 대표(사진)는 19일 “리소좀의 막단백질을 활용해 파킨슨병과 알츠하이머 치매를 근본적으로 고치는 신약을 선보일 것”이라며 이렇게 말했다. 국내 대형 제약사의 신약개발팀장 등을...
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이수앱지스, 희귀약 중동·아프리카 수출로 영업익 140% 증가 예상 2024-02-26 15:07:09
중 하나다. 파브리병은 리소좀이라고 하는 세포 내 소기관에서 특정한 당지질 대사에 필요한 효소의 결핍으로 인해 발생하는 희귀한 유전성 대사질환이다. 유년시절 또는 쳥년기에 사지 통증 및 이상 감각, 혈관각화종, 심통증, 발한감소증 등의 증상이 나타나다가 성인기엔 신장질환이나 심장질환, 뇌혈관질환 등이 발생해...
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한미약품, 월 1회 피하제형 파브리병 신약 동물실험서 효능 입증 2024-02-15 14:54:55
15일 밝혔다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 리소좀 축적질환(LSD·Lysosomal Storage Disease)이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 소기관인 리소좀에서 당지질 분해 효소인 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍돼 생긴다. 몸 속에 처리하지 못한 당지질이 계속 쌓이면서 세포독성·염증반응이 일어나고 이 때문에 다양한...
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한미약품 "녹십자와 공동 개발 '파브리병' 치료제 효능 확인" 2024-02-15 13:37:56
내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되며 발생하는 희소 질환이다. 한미약품에 따르면 파브리병 동물 모델에 LA-GLA를 반복 투약했더니 기존 치료제보다 신장 기능, 섬유화 개선 효능이 뛰어난 것으로 나타났다. 말초감각 기능과 이를 관장하는 신경 세포의...
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GC녹십자, 세계심포지엄서 리소좀축적질환 치료제 개발 동향 발표 2024-02-13 09:31:44
미국 샌디에고에서 진행된 세계심포지엄(WORLDSymposium 2024)에서 리소좀축적질환(LSD, Lysosomal Storage Disorder) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 13일 밝혔다. 세계심포지엄(WORLDSymposium 2024)은 리소좀 질환 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제포럼이다. 이번...
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[사이테크+] 소식해야 장수한다…열량 제한 장수효과 핵심 유전자 발견 2024-01-14 06:00:03
엔도리소좀 결함을 일으키는 것으로 나타났다. mtd 결핍 초파리에서 리트로머 유전자 과발현은 수명과 신경 퇴화를 회복시켰고, OXR1 변이체가 치명적 기능 상실을 일으킨 환자의 섬유아세포에서는 엔도리소좀 결함이 회복됐다. 연구팀은 mtd 내지 OXR1 과발현은 초파리에서 노화 관련 시력 저하와 치매 관련 퇴행성 뇌...
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