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진에딧 '유전자가위 전달 기술' 8400억 잭팟 2024-01-23 22:25:42
빈혈증 치료제인 ‘카스게비(미국명 엑사셀)’를 승인했다. 이로 인해 유전자 치료 시장의 문이 열렸다는 평가를 받았다. 유전자 치료제를 전달하는 기술을 갖고 있는 진에딧에 대한 관심도 높아진 상황이다. 이 대표는 “다양한 종류의 신약을 체내에 주사해 원하는 곳에 전달하는 게 어려운 부분”이라며 “나노갤럭시...
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GPT의 침투, 토종의 진화…2023년 한국 생성 AI의 기록 [긱스] 2023-12-28 15:24:52
네이버가 하이퍼클로바를 발표했던 것과 같은 해인 2021년 12월 엑사원을 처음 내놓았는데, 2.0은 진화판이란 의미에서 덧붙었다. 배경훈 LG AI연구원장은 “상위 1％ 수준의 전문가 역량을 갖춘 AI를 개발하고 있다”고 설명했다. 엑사원 2.0은 특허와 논문 등 전문 문서 4500만 개와 이미지 3억 5000만 장을 학습한 AI다....
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12월 12일 월가의 돈이 되는 트렌드, 월렛 - 유전자 가위 [글로벌 시황&이슈] 2023-12-12 08:17:32
‘엑사셀’입니다. 이 치료제에는 유전자 가위 기술 중에서도 '꿈의 기술'로 불리는 3세대 '크리스퍼 카스 나인' 유전자 가위 기술이 적용됐고, 이는 문제가 생긴 DNA 부위를 찾은 후 카스 나인으로 절단해서 적혈구의 건강한 헤모글로빈을 증가시키는 방식입니다. 이처럼 현대 의학의 질병 정복에 새로운...
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유전자 가위, 희귀병 치료 신세계 열었다 2023-12-11 17:42:12
최초의 유전자 가위 치료제 '카스게비(미국 제품명 엑사셀)'를 승인한겁니다. 유전자 가위는 DNA의 특정 부분을 인식해, 원하는대로 자르는 등 교정하는 기술입니다. 사용하면 유전자가 바뀌기 때문에 치료가 단 1회로 끝납니다. 카스게비를 사용하면, 평생 수혈을 받아야 하는 유전성 빈혈 환자 90% 이상이 1년...
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투자해도 괜찮을까?…2024년 제약·바이오 전망 [더 머니이스트-이해진의 글로벌바이오] 2023-12-01 06:30:01
'엑사셀'(exa-cel)의 겸상적혈구병(SCD)에 대한 미 식품의약국(FDA)의 신약 심사 결정기일(12월 8일)입니다. 엑사셀은 혁신적인 기술 크리스퍼 유전자가위 기반 사상 첫 유전자 편집 치료제로 나스닥 상장 기업 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 버텍스(Vertex)가 협업해 개발했습니다. 엑사셀이 FDA의...
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유전자 잘라 병 고치는 시대 열려 2023-11-17 19:16:35
‘엑사셀’(성분명 엑사감글로진 오토템셀)이 ‘카스거비’라는 제품명으로 영국에서 조건부 판매 허가를 받았다고 16일(현지시간) 밝혔다. 2020년 노벨화학상을 수상한 ‘크리스퍼 유전자가위’ 기술을 적용한 첫 인체의약품이다. 카스거비는 상태가 위중한 중증 겸상적혈구빈혈(SCD) 및 수혈 의존성 베타지중해빈혈(TDT)...
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'혁신 유전자 의약품' 허가 청신호…美바이오기업 주가 급등 2023-11-10 16:27:21
높은 394.63달러다. FDA는 다음달 8일 엑사셀에 대한 시판 승인 여부를 결정할 예정이다. 약효 검증이 사실상 끝났지만 아직 약값 책정이라는 관문이 남아 있다. 앞서 미국 비영리단체 임상경제검토연구소(ICER)는 엑사셀의 1회 투약 비용으로 200만달러(26억2500만원)가 적정하다는 의견을 냈다. FDA가 ICER의 의견을 꼭...
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유전자 편집 치료제, 돌연변이 치료 돌풍 예고 [더 머니이스트-이해진의 글로벌바이오] 2023-11-07 08:30:01
CRISPR 유전자 가위 기반 겸상적혈구 치료제 후보물질인 '엑사셀(exa-cel)'이 현재 신약 승인 과정을 밟고 있는데요, 엑사셀과 관련해 미 식품의약국(FDA)이 전문가들로 구성된 자문단(Adcom)에게 예상하지 못한 오프 타깃 리스크(다른 유전자를 편집하는 위험)에 대한 평가를 의뢰한 결과, 부작용 가능성이 발견되...
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차종합연구원·차바이오텍, 진코어와 희귀혈액질환 유전자치료제 공동연구개발 2023-06-23 09:45:02
'엑사셀(exa-cel)'은 현재 미국 및 유럽에서 허가 심사 진행 중이다. 이 가운데 '진테글로(Zynteglo)'의 경우 혈액암 발병 가능성과 1회 투여에 약 37억원(280만달러)에 달하는 고가의 치료비로 인해 환자들이 이용하기 쉽지 않다. 윤호섭 차종합연구원 원장은 "진코어의 초소형 유전자가위 기술을 활용해...
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차종합연구원·차바이오텍, 진코어와 유전자치료제 연구개발 2023-06-23 08:38:55
‘엑사셀(exa-cel)’은 현재 미국 및 유럽에서 허가 심사가 진행 중이다. 다만 진테글로는 혈액암 발병 가능성이 있고, 1회 투여에 약 37억원(280만달러)에 달하는 고가의 치료비다. 윤호섭 차종합연구원 원장은 “진코어의 초소형 유전자가위 기술을 활용해 희귀혈액질환 유전자 치료제 개발의 초석을 마련할 것”이라고...
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