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GC녹십자, ISTH 2023서 희귀출혈질환 파이프라인 발표 2023-06-29 09:24:48
vWF) 절단 효소인 ADAMTS13의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려져 있다. TTP 치료제로 개발중인 GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질이다. 이번 발표에서 GC1126A은 질환 마우스 모델에서 기존 약물(Caplacizumab) 혹은 야생형 ADAMTS13(WT-ADAMTS13) 대비 우수한...
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GC녹십자, ISTH 2023에서 희귀출혈질환 파이프라인 발표 2023-06-29 08:22:06
발병 기전은 폰 빌레브란트 인자(vWF) 절단 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍이나 자가항체로 인한 기능 저하로 알려져 있다. GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질이다. GC녹십자는 이번 발표를 통해 GC1126A이 질환 생쥐(마우스) 모델에서 기존 약물(Caplacizumab) 혹은 야생형...
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차세대 유전자가위도 AI로 설계한다…"유전자정보 입력만으로" 2023-04-29 00:00:01
29일 밝혔다. 유전자 편집 기술은 유전자를 절단하거나 교정하는 기술로, 프라임 편집기는 유전자 가위에 새로운 유전 정보를 합성할 수 있는 효소를 연결해 원하는 유전자를 치환하는 기술이다. 특히 프라임 편집기는 DNA 이중가닥을 완전히 자르지 않고 한 가닥만 잘라 기존 유전자 가위보다 안전하다는 장점이 있다. 그...
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마이크로RNA 만드는 '다이서' 원리 밝혔다…RNA치료제 새 가능성 2023-02-23 01:00:01
기다란 핵산인 miRNA 전구체라는 재료를 절단효소인 '드로셔(DROSHA)'와 다이서로 순차적으로 잘라내 만들어진다. 이중 다이서는 드로셔가 절단한 miRNA 전구체의 끝부분을 인식하고 자로 특정 거리를 재듯 정확히 잘라내는 역할을 하는 것으로 알려져 왔으나, 자세한 원리는 베일에 싸여 있었다. 전구체는 화학...
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영리한 신종 코로나, 숙주세포 '방어 체계' 자기 복제에 이용 2022-08-10 18:29:17
프로테아제(proteaseㆍ단백질 분해 효소)다. 카스파아제가 활성화하면 세포 구성 요소가 분해되면서 세포 사멸이 일어난다. 주변에 피해를 거의 주지 않는 이런 유형의 프로그램 세포사는 병원체 감염이나 스트레스로부터 유기체를 보호하는 데 중요한 역할을 할 수 있다. 실제로 카스파아제 결핍은 종양 발생의 원인이...
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인텔리아, ATTR 크리스퍼 치료제…1년간 효과 지속[최지원의 바이오톡(talk)] 2022-03-03 13:22:23
협상해야 한다. 전문가들은 여기에 최소 수백만 달러의 비용이 발생할 것으로 예상하고 있다. 인텔리아의 크리스퍼 치료제는 변이가 일어난 TTR 유전자를 잘라낼 수 있는 DNA 절단 효소 '카스 9(cas 9)'의 mRNA와 간의 TTR 유전자로 카스 9을 안내하는 '가이드 RNA(gRNA)' 등 크게 두 가지 요소로 구성돼...
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툴젠 “카스9 단백질 생성 mRNA 개발…기존 한계 극복할 것” 2022-01-26 11:37:01
특정 염기서열을 인식해 절단해 교정하는 기술이다. 유전체란 하나의 세포에 담긴 모든 유전정보(DNA), 즉 염기서열의 총합을 가리킨다. 유전자가위는 유전체의 염기서열을 절단했을 때 나타나는 DNA 복구 현상(정상 염기서열 생성)을 이용해 유전자를 교정한다. 유전자가위 치료제는 유전자 교정이 일어나는 장소에 따라...
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악어의 눈물?…유전자 가위 기술 이용 생쥐 새끼 성별 100% 통제 2021-12-06 11:30:58
절단하는 효소인 카스9와 이를 특정 유전자로 데려다주는 '가이드 RNA' 등 두 가지 요소로 구성된 점을 활용했다. 두 요소 중 하나는 정자의 X 또는 Y 염색체에 넣고 다른 하나는 난자의 X염색체에 주입함으로써 수정이 되면 완전체가 돼 DNA 복제와 수리에 필수적인 'Top 1' 유전자를 제거하도록 했다....
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포유류 줄기세포가 진화계통수에 숨긴 '바이러스 방어' 무기 2021-07-09 17:37:49
간섭' 기제 공유 항바이러스 작용 'RNA 절단' 효소 핵심 역할 영국 프랜시스 클릭 연구소, 저널 '사이언스'에 논문 (서울=연합뉴스) 한기천 기자 = 바이러스가 숙주에 감염하려면 먼저 숙주세포에 들어가 증식해야 한다. 바이러스는 스스로 증식할 능력이 없어 숙주세포의 증식 시스템을 이용한다....
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[김효근의 미학경영] 기술로 구현한 꿈의 사회 2021-06-30 16:50:14
기술을 개발한 과학자가 2020년 노벨화학상을 받았다. 절단효소인 크리스퍼-캐스9(CRISPR-CAS9)은 DNA에서 원하는 부위를 정확하게 잘라낼 수 있다. 그런 다음 절단 부위에 원하는 DNA 시퀀서를 추가하면 유전자 교정이 완료된다. 하지만 이런 기술은 인간의 존엄성을 훼손할 수 있기 때문에 도덕적 논란이 많다. 사람들은...
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