노바티스, 보이저社와 유전자치료제 개발 협력 확대…최대 13억 달러 딜 성사 2024-01-03 13:03:55

노바티스와 전임상단계의 헌팅턴병과 척수성 근위축증 유전자치료제 후보물질에 대해 독점 라이센스 계약을 체결했다고 발표했다. 이번 계약에 따라 노바티스는 신규 발행된 보이저 주식 2000만 달러어치 매입을 포함해 총 1억 달러를 선불로 지급했다. 이후 단계별 로열티로 최대 12억달러를 추가 지불하기로 했다....

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"스핀라자, 만 3세 이후 증상 생긴 척수성근위축증 환자에 효과" 2023-11-02 11:59:33

3세 이후에 척수성 근위축증(SMA) 증상이 발현된 환자도 '스핀라자' 급여를 적용받게 됐다. 다국적 제약사 바이오젠의 한국 법인 바이오젠코리아의 황세은 대표는 이날 여의도 콘래드 서울 호텔에서 국내 첫 기자간담회를 열어 이같이 밝혔다. 척수성 근위축증은 척수와 뇌하수체의 운동 뉴런이 소실되면서 근육...

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SK,CJ,차바이오 등 차세대 CGT시장 선점 위한 공장증설 '붐' 2023-10-02 08:35:01

맞춤형 치료제다. 희귀병인 척수성 근육 위축증 치료제인 졸겐스마, 키메릭항원수용체(CAR)-T세포 암 치료제인 킴리아와 예스카타 등이 대표적인 CGT다. 미국과 유럽 등에서 임상 개발 중인 바이오 의약품의 절반이 CGT일 정도로 미래 바이오 먹거리로 꼽힌다. 시장 규모는 2021년 약 74.7억 달러(약 10조원)에서 2026년 약...

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HLB테라퓨틱스, 유열성유전질환 '고셔병' 치료제 개발 착수 2023-03-03 10:43:15

약가가 매우 고가이다. 대표적으로 척수성근위축증 치료제인 졸겐스마의 경우 그 약가가 25억원에 달한다. HLB테라퓨틱스는 현재 고셔병 동물모델을 통한 약효 확인을 위해 치료제 생산을 준비중이다. 또 유럽의 권위 있는 고셔병 동물시험기관과 곧 계약체결을 앞두고 있다. 오는 2024년 1분기까지 동물모델에서 효능이...

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[일문일답] 김빛내리 IBS RNA연구단장 "10년내 새 RNA 치료제 기대" 2023-02-23 01:00:02

활용한다. 지금까지 치료제 4종이 개발됐다. 척수성근위축증이나 아밀로이드증 등을 치료하는 용도로 개발됐다. -- 이번에 밝혀진 원리를 활용한 RNA 치료제 개발 시점은 언제로 전망하나. ▲ 연구단에서 치료까지 다 할 수 있다면 확실히 말씀드릴 수 있겠지만, 중개연구가 필요하고 산업계 관여도 필요한 만큼 말씀드리긴...

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"집에서도 웨어러블 기기로 손쉽게 재활 치료…의료 사각지대 없애겠다" 2023-02-22 17:44:48

본격적인 홈케어 의료 제품”이라며 “의료 사각지대를 없앨 것”이라고 강조했다. 엑소시스템즈는 국내 스타트업 가운데 처음으로 글로벌 제약사 로슈와도 협업하고 있다. 희귀난치성 질환인 척수성 근위축증 환자 대상으로 헬스케어 제품을 개발 중이다. 이 대표는 “척수성 근위축증 환자는 걷기도 어렵고, 치료제는...

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희귀 유전병 치료제 판매 호조…바이오젠 달릴까 2023-02-16 17:34:26

유전성 질환인 척수성 근위축증(SMA) 치료제인 스핀라자가 바이오젠의 4분기 실적에 기여했다. 스핀라자는 SMA를 적응증으로 처음 출시된 약물이다. 현재까지 해당 질환 치료에 가장 많이 쓰이고 있다. 스핀라자의 작년 4분기 매출은 4.1% 증가한 4억5880만달러로 월가 추정치인 4억2510만달러를 웃돌았다. 바이오젠은 올해...

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"세뱃돈 묻어둘 만하다"…자녀 위한 美 '경제적 해자' 기업은 2023-01-24 16:06:22

1978년 미국에 설립한 제약사다. 다발성경화증과 척수성 근위축증 분야에서 연매출 10억달러가 넘는 블록버스터급 의약품을 보유하고 있다. 주가는 최근 10년 간 110% 올랐다. 6개월 새 40% 상승했다. 이밖에 에머슨 일렉트릭(2.79%), 소프트웨어 업체 어도비(2.70%) 등도 비중 상위 종목에 이름을 올리고 있다. 어도비는...

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