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에스바이오메딕스, 세포·유전자 치료제 신기술 국제줄기세포학회서 발표 2024-08-02 10:41:24
FMR1 유전자의 특정 삼핵산 반복이 비정상적으로 확장돼 유전자 발현이 정상적으로 이루어지지 못함으로써 발생하고 지적 장애 및 행동적 장애가 동반되는 희귀유전질환이다. 연구팀은 사이토신 기반 편집기(CBE)를 이용해 FMR1 유전자의 CGG 반복을 타깃으로 사이토신을 티민으로 효과적으로 치환하는 전략을 개발했다....
GC녹십자·한미약품, 파브리병 신약 美 FDA 임상 1/2상 신청 2024-08-01 10:26:26
파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환의 일종으로, 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 여러 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는...
GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 FDA 임상1/2상 신청 2024-08-01 09:45:36
혁신신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제A'가 결핍됐을 때 발생하는데, 체내 처리되지 못한 당지질이 지속해 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고...
분당서울대병원, 김헌민·조재소 교수팀 '대한뇌전증학회 최우수 구연상과 포스터상' 2024-07-25 15:20:33
유전 유무 확인은 중요한 과정이다. 연구팀은 NGS로 찾은 2만개 유전자 중 소아 뇌전증을 유발한다고 알려진 30개 유전자를 우선 검사.판독함으로써 유전 진단율을 높이는 방법을 제시했다. 이 연구는 ‘이건희 소아 암·희귀 질환극복사업’의 일환으로 진행됐다. 김현민 연구 총책임자이면서 분당서울대병원 소아청소년과...
티움바이오, 혈우병 치료제 'TU7710' 유럽 1b상 승인 2024-07-16 11:41:17
유전질환이다. 결핍된 혈액 응고인자를 투여해 치료하는 방법이 널리 사용되는데, 환자 중 30% 내외는 기존 치료제에 대한 중화항체(neutralizing antibody)가 발현돼 치료 효과가 나타나지 않는다. 이런 중화항체 보유 혈우병 환자들에게 출혈 발생 시 혈액 응고 제7인자를 투여해 지혈시키는 치료방법이 사용된다. 특히...
티움바이오, 혈우병 신약 TU7710 유럽 임상 1b상 승인 2024-07-16 09:16:03
혈우병은 선천적으로 혈액 응고인자가 부족해 지혈이 되지 않는 유전질환이다. 결핍된 혈액 응고인자를 투여해 치료하는 방법이 널리 사용된다. 환자 중 30% 내외는 기존 치료제에 대한 중화항체(neutralizing antibody)가 발현돼 치료 효과가 나타나지 않는다. 이런 중화항체 보유 혈우병 환자들에게 출혈 발생 시 혈액 응...
티움바이오, 혈우병 치료신약 TU7710 유럽 임상1b상 승인 2024-07-16 07:51:42
희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오(KOSDAQ: 321550)가 혈우병 치료 혁신신약 ‘TU7710’의 글로벌 임상에 속도를 높인다. 티움바이오는 지난 3월 이탈리아 의약품청(Italian Medicines Agency) 및 스페인 의약품의료기기청(Spanish Agency of Medicines and Medical Products)에 신청한 임상시험계획서(Clinical...
GC녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 치료제 국내 1상 IND 승인 2024-07-11 14:38:01
임상 개발에 속도가 붙을 전망이다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제는 없다. GC1130A는...
GC녹십자 "산필리포증후군 치료제 임상 1상 계획 식약처 승인" 2024-07-11 13:59:50
11일 밝혔다. MPSIIIA는 유전자 결함으로 체내 헤파란 황산염이 축적돼 점진적 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이고 환자 대부분이 15세 전후에 사망하는 중증 희귀 질환이다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 MPSIIIA 치료제에 적용해 개발하는 바이오...
알지노믹스, 유전성 안질환 치료제 호주 임상 1상 돌입 2024-07-08 16:24:58
밝혔다. 호주에서 유전자치료제의 임상시험을 실시하려면 임상계획승인 사전단계로 유전기술규제처 (OGTR)로부터 사전심의를 받아야 하며 알지노믹스는 올해 1월 해당 절차를 마쳤다. 호주내 임상착수를 위한 모든 심의 및 행정 절차가 완료됐다는 설명이다. 망막색소변성증은 시각세포가 손상되면서 시야가 점점 좁아져...