'키다리 아저씨' PGA선수 간절함 통했다 2021-02-18 17:50:13

라피타 칼데론이 희귀 유전질환인 척추성 근위축증을 앓고 있다는 사실을 알렸다. 통계적으로 1만 명 중 1명이 타고나는 이 병은 생후 6개월 미만 신생아나 유아가 걸리고 2년 이내에 제대로 치료받지 않으면 사망한다. 치료제가 있지만 약값이 무려 210만달러에 달해 ‘세상에서 가장 비싼 약’으로도 불린다. 니만은...

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• #키다리 아저씨 #사촌동 #모두 #필요 #선수 #위해

헬릭스미스, 美 바이오 최고경영자·투자자 콘퍼런스 참가 2021-02-15 09:23:56

회사는 현재 당뇨병성 신경병증(DPN), 근위축성 측삭경화증(ALS), 샤르코마리투스(CMT) 등 여러 질환을 대상으로 임상을 진행하고 있다. 김선영 헬릭스미스 대표는 “엔젠시스의 우수성과 임상 현황을 발표하는 것은 물론 다양한 유전자치료제 파이프라인을 소개할 것”이라며 “이를 통해 전략적 협력사를 만날 수 있기를...

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• #헬릭스미스 #엔젠시스 #임상 #유전자치료제

헬릭스미스, 日 콘퍼런스서 엔젠시스 개발 현황 발표 2021-01-20 14:35:11

현재 당뇨병성 신경병증(DPN), 근위축성 측삭경화증(ALS), 샤르코마리투스(CMT) 등을 대상으로 임상을 진행 중이다. 김선영 대표는 "엔젠시스의 임상개발 현황을 공유하고, 유전자치료제로서의 뛰어난 안전성과 높은 유효성을 소개하고자 한다"며 "또 글로벌 기업들과 상호 관심사에 대해 정보를 교환하고 의견을 나눌 수...

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• #헬릭스미스 #엔젠시스 #대해 #임상 #이번

아미코젠파마, 루게릭병 치료제 임상 3상 변경 신청 2021-01-12 14:06:56

아미코젠파마가 식품의약품안전처에 루게릭병(근위축성측삭경화증·ALS) 치료제 후보물질 ‘AGP600’의 임상 3상 시험계획(IND)의 변경을 신청했다고 12일 밝혔다. 회사에 따르면 임상 3상 변경 사항에는 미국 및 유럽의 ALS 임상시험권고안에 따른 유효성 평가지표를 활용하는 내용이 포함됐다. 또 대상자 수를 확대해...

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• #아미코젠파마 루게릭병 #임상 #진행 #아미코젠파마

코아스템, 루게릭병 줄기세포치료제 美 응급 임상 승인 2020-11-26 15:05:28

미국 식품의약국(FDA)으로부터 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 줄기세포치료제 ‘뉴로나타-알’에 대해 치료목적으로 진행하는 응급 임상을 승인받았다고 밝혔다. 코아스템에 따르면 이번 응급 임상 승인은 지난 7월 코아스템이 FDA로부터 승인받아 국내에서 진행하는 임상 3상과는 별개의 임상이다. 미국 MGH(이하...

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• #코아스템 루게릭병 #승인 #코아스템 #미국 #임상