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美 유전자치료제 기업 메타지노미, 2000억원 투자유치[이우상의 글로벌워치] 2022-01-26 14:00:18
부족해 생긴다. 선천적인 질병이기 때문에 A형 혈우병 환자들을 위한 유전자 치료제 개발이 국내외에서 활발한 상황이다. 메타지노미는 혈우병 환자 체내(in vivo)에 투여해 유전자를 편집하는 유전자 치료제의 후보물질을 최적화하는 단계에 있다. 고형암을 표적하는 체외 유전자 치료제(ex vivo) 또한 후보물질 도출 및...
툴젠 “카스9 단백질 생성 mRNA 개발…기존 한계 극복할 것” 2022-01-26 11:37:01
염수청·이혁진 교수팀과 함께 진행한 A·B형 혈우병 생쥐 대상 동물실험에서 mRNA 및 LNP 기술을 활용한 유전자가위의 효능을 확인했다. 연구결과는 과학기술논문인용색인(SCIE)급 학술지인 ‘사이언스 어드밴시스’ 최신호에 실렸다. 혈우병은 피가 멎지 않는 질환이다. 혈액응고인자의 돌연변이로 발생한다. 현재 사용...
"유전자 교정해 혈우병 치료"…툴젠, mRNA방식 효과 입증 2022-01-24 18:03:55
최신호에 이 같은 연구 결과를 게재했다. 혈우병은 피를 굳게 하는 혈액 응고인자를 발현시키는 유전자에 돌연변이가 생겨 나타나는 유전질환이다. 세계적으로 10조원에 이르는 치료제 시장이 형성돼 있다. 현재 나와 있는 혈우병 치료제의 최대 단점이 한 달에 한 번 투여해야 한다는 것인데, 이를 해결할 뿐 아니라 치료...
툴젠, mRNA 기반 혈우병 치료제 연구성과 국제학술지 게재 2022-01-24 10:00:58
생겨 치료가 어려운 환자를 포함, 거의 모든 혈우병 환자들이 치료대상이 될 수 있다는 설명이다. 혈우병은 피가 멎지 않는 질환이다. 혈액응고인자의 돌연변이로 발생한다. 현재 사용 중인 응고 단백질 치료제는 반감기가 짧아 며칠 또는 몇 주에 한 번씩 평생 투여해야 한다. 또 부족한 응고인자를 단백질 치료로 보충받...
국내 제약·바이오 업계 신년 화두는 '글로벌 기업 도약' 2022-01-03 17:08:39
일본에서 허가받고, 혈우병 치료제 '그린진에프'를 중국에서 허가받으며 해외 시장에 진출했다. 올해는 글로벌 시장에서 면역글로불린 제제 'GC5107'(국내 제품명 아이비글로불린에스엔주 10%) 등의 성과를 기대하고 있다. GC녹십자는 지난해 2월 미국 식품의약국(FDA)에 'GC5107'의 생물학적 제제...
GC녹십자, 올해 해외시장 진출에 속도…"적극적으로 변화할 때" 2022-01-03 14:06:35
희귀의약품 '헌터라제ICV'를 일본에서 허가받고, 혈우병 치료제 '그린진에프'를 중국에서 허가받으며 해외 시장에 진출했다. 올해는 면역글로불린 제제 'GC5107'(국내 제품명 아이비글로불린에스엔주 10%) 등의 글로벌 성과를 기대하고 있다. GC녹십자는 지난해 2월 미국 식품의약국(FDA)에...
파미셀 "원료의약품 주문 급증, 3공장 짓겠다" 2021-12-29 17:18:13
대표는 “내년 판매를 앞둔 일본 다케다의 혈우병 치료제 ‘아디노베이트’의 원료도 공급하고 있다”며 “이 치료제의 판매가 시작되면 mPEG 생산량이 급증할 수 있다”고 했다. 본업인 줄기세포치료제 개발도 순항하고 있다. 파미셀은 간경변을 대상으로 한 줄기세포치료제 ‘셀그램-LC’의 임상 3상 투약을 진행 중이다....
사노피, T세포 인게이저 개발사 1조5000억원에 인수[이우상의 글로벌워치] 2021-12-22 16:19:08
아뮤닉스로부터 혈우병 치료제 후보물질(efanesoctocog alfa)을 도입하며 이 회사의 기술력에 관심을 가졌다. 사노피의 이번 인수는 아뮤닉스가 최근 개발한 면역항암제인 T세포 인게이저와 사이토카인 기반 면역항암제에 주목하면서 이뤄졌다. 아뮤닉스 인수 절차는 내년 1분기 중 완료된다. 아뮤닉스가 보유한 후보물질...
“티움바이오, 내년 임상 진전에 따른 주가 상승 기대” 2021-12-15 08:47:28
임상을 앞두고 있다. 혈우병치료제 후보물질이다. 현재 아이큐비아를 임상수탁기관(CRO)으로 선정해 임상을 준비 중이다. 하 연구원은 “혈우병은 희귀병인 만큼, 대상 환자 수가 10명”이라며 “내년 초 임상 1상에 진입해 2023년 초에 완료될 것”이라고 예상했다. 자회사와의 상생(시너지) 효과도 점쳤다. 티움바이오는...
SK바사 "임상3상 백신, 부스터샷용으로 내년 상반기 출시" 2021-12-06 17:47:07
대표적 희귀질환 파이프라인은 혈우병이다. 김 대표는 “노보노디스크의 ‘노보세븐’, 다케다의 ‘훼이바’ 등이 시장에 나와 있지만 약물 지속 기간이 짧고 가격이 비싸다”며 “우리는 전임상 단계에서 노보세븐과 같은 용량을 투여해도 효능이 뛰어나다는 것을 확인했다”고 말했다. 허성진 LG화학 사업개발부문 담당은...