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美 유전자가위 매머드, 버텍스와 8000억원 공동개발 계약 [이우상의 글로벌워치] 2021-10-27 15:42:01
공개되지 않았다. 치료 방법이 없는 희귀질환 치료제를 유전자가위 기술을 활용해 개발할 예정이다. 한편, 버텍스는 유전자가위 기술 업체에 대한 투자와 협력을 꾸준히 확대하고 있다. 유전자가위 치료제 임상에서 가장 앞서 있는 인탈리아와 장기적인 협력관계(파트너십)를 유지하고 있는 것은 물론, 또 다른 유전자가위...
카이노스메드, 희귀 퇴행성 뇌질환 치료제 임상2상 허가 2021-10-25 17:44:56
신약후보물질이다. 카이노스메드는 최근 미국 식품의약국(FDA)에 파킨슨병 치료제로 임상 2상을 신청했다. 이번 임상은 다계통위축증 78명을 대상으로 서울아산병원에서 진행된다. 다계통위축증은 희귀 퇴행성 뇌질환의 일종으로 파킨슨병과 비슷한 운동장애 질환이다. KM-819는 질환의 진전을 정지 혹은 감소시키는...
카이노스메드, 다계통위축증 임상2상 IND 식약처 승인 2021-10-25 10:01:47
2상 IND를 FDA에 신청한 약물이다. KM-819는 질환의 진전을 정지 혹은 감소시키는 질병조절치료제(disease-modifying drug)로써, 증상완화제가 아닌 근본적 치료제이다. 이번 임상은 서울아산병원에서 다계통위축증 환자 78명을 대상으로 한다. 임상에서는 임상적 증세를 판단하는 UMSARS(Unified Multiple System Atrophy...
카이노스메드, 다계통위축증 국내 임상 2상 승인 2021-10-25 08:59:45
측정하기 위한 방법이다. 다계통위축증은 희귀 퇴행성 뇌질환의 일종으로 파킨슨병과 유사한 운동장애 질환이다. 뇌의 일부에서 뇌세포 사멸로 인한 기능상실이 운동장애로 나타난다. 파킨슨병과 달리 뚜렷한 증상완화제가 없다. 다계통위축증은 진행이 매우 빨라서 치료제 개발이 시급하다는 설명이다. KM-819는 질환의...
툴젠, 세계 최대 CMT 재단과 치료제 개발 2021-10-11 17:52:44
11일 밝혔다. 툴젠과 CMTA는 CMT의 대표적 아형인 ‘CMT1A’ 질병을 일으키는 PMP22 유전자의 과발현을 제어하는 유전자교정 치료제를 개발할 계획이다. CMT1A 치료제 프로그램(TGT-001)과 관련해 과학 및 개발 자문단과의 협업, 미국 내 임상시험 준비 등에 협력하기로 했다. CMTA는 전문가로 구성한 자문단 STAR을 통해...
기초과학 투자하는 삼성, 김태경 교수 등에 340억 지원 2021-10-11 17:38:52
추적할 계획이다. 소재 부문에서도 흥미로운 과제가 다수 선정됐다. 김진국 KAIST 의과학대학원 교수는 mRNA 특정 부위에 결합해 단백질 발현량을 증가시킬 수 있는 유전자를 발굴해 희귀 질병을 치료하는 연구, 이종석 광주과학기술원(GIST) 물리·광과학과 교수는 나노 크기의 계면에서 일어나는 열의 움직임을 이해하고...
[한경에세이] 현실이 된 '미래 의학' 2021-10-11 17:36:23
표적치료제로 치료할 수 있다. 유전자가위 기술은 희귀유전성 질환 치료에 활용되고 있다. 이런 성과는 오랜 연구와 기술 개발의 결과다. 1988년 미국 의회는 30억달러를 투자해 인간 게놈 프로젝트를 시작했다. 한국도 2017년 차세대 염기서열 분석법을 건강보험으로 편입해 많은 병원이 희귀유전성 질환 진단과 치료 체계...
삼성, 하반기 기초과학·ICT 등 22개 연구 과제 지원 2021-10-11 10:00:05
있는 유전자를 발굴하여 희귀 질병을 치료할 수 있는 연구에 도전하고, 광주과학기술원(GIST) 물리·광과학과 이종석 교수는 나노 크기의 계면에서 일어나는 열의 움직임을 이해하고 효과적으로 제거할 수 있는 연구를 수행한다. ICT 분야에서는 차세대 통신, 자율주행 등 미래 산업 경쟁력 강화를 위한 연구가 지원과제로...
툴젠, 국제 샤리코마리투스병 재단과 치료제 개발 맞손 2021-10-08 09:26:32
위한 협력을 맺었다고 8일 밝혔다. 툴젠과 CMTA는 CMT 대표 아형(질병 종류)인 CMT1A를 일으키는 PMP22 유전자의 과발현을 제어하는 유전자교정 치료제를 개발하는 것을 목표로 한다. 양 기관은 이를 위해 툴젠의 CMT1A 치료제 후보물질인 TGT-001의 동물실험과 미국 내 임상시험 준비 등에 협력할 계획이다. CMTA의 CMT...
툴젠, 세계 최대 CMT 환우재단과 치료제 개발 협력 2021-10-08 09:19:07
기관은 CMT의 대표적인 아형인 'CMT1A' 질병을 일으키는 'PMP22' 유전자의 과발현을 제어하는 유전자교정 치료제를 개발할 계획이다. CMT1A 치료제 프로그램(TGT-001)과 관련해 과학 및 개발 자문단과의 협업, 미국 내 임상시험 준비 등에 협력한다. CMTA는 전문가로 구성된 자문단 'STAR'를 통해...