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영국에 3명 유전자 지닌 아기 출산…희소질환 막을 체외수정 2023-05-10 12:08:02
근이영양증, 간질, 심장병, 지적장애, 치매, 파킨슨병, 헌팅턴병, 비만, 당뇨병, 암 등의 심각한 질환이 발생할 수 있는 것으로 알려져 있다. 신생아 6천명 중 1명이 미토콘드리아 질환의 영향을 받는 것으로 추정된다. 미토콘드리아 질환의 유전을 막기 위한 이른바 미토콘드리아 기증 시술(MDT)은 아기 아버지의 정자와...
도이체방크 "카탈란트, 모더나와 협력 확대로 시장지위 강화 ...매수 의견" 2023-04-11 10:19:20
공장이 사렙타 테라퓨틱스(SRPT)의 뒤센근이영양증(DMD) 치료제 SRP-9001 제조에 대한 FDA 승인을 획득했다. 바우어스 분석가는 "카탈란트의 주가는 올해만 49%의 상승률을 기록하는 중"이라면서 "FDA 승인으로 회사는 SPR-9001 제조 생산을 주도할 것으로 보이는데 해당 부문 시장 규모는 약 120억 달러에 달할 것"으로...
美제론, 첫 올리고핵산 항암제 3상 성공…에스티팜 기대감↑ 2023-01-05 15:02:23
공급이 시작될 것으로 기대하고 있다“고 말했다. 초도 공급량은 규모가 작아 공시하지 않았다는 설명이다. 제론이 품목허가를 받는다면 올리고핵산 의약품은 영역을 더 넓히게 된다. 올리고핵산 치료제는 뒤시엔 근이영양증 등 희귀질환에서 고지혈증과 같은 만성질환으로 사용 범위를 확장해왔다. 이메텔스타트로 항암...
아제넥스, PRV바우처 인수…'비브가르트'에 사용 계획 2022-12-01 08:30:04
치료제 '진테글로'와 초기 활성 대뇌 부신백질이영양증 치료제 '스카이소나'의 승인으로 두 개의 PRV를 획득했다. 이번 첫 번째 PRV 판매에 이어 회사는 두 번째 PRV도 시장에 내놓겠다는 계획이다. 앤드류 오벤샤인 블루버드 최고경영자(CEO)는 "PRV 바우처 판매로 재정 전망이 크게 강화됐다"며 "이는...
에비디티, 근긴장성 이영양증藥 1·2상 환자 등록 시작 2022-08-09 08:26:32
밝혔다. 에비디티는 AOC1001을 성인 제1형 근긴장성 이영양증(DM1) 치료제로 개발하고 있다. 이번 임상은 약 44명의 성인 DM1 환자 대상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 방식으로 진행된다. 정맥 내 투여된 단일 및 다중 상승 용량의 AOC1001의 안전성 및 내약성을 평가한다. DM1의 핵심 생체표지자(바이오마커)로 알려진...
"장애인석 후미진 곳에"…美 프로야구 시카고 컵스, 검찰에 피소 2022-07-15 05:31:43
근이영양증을 앓고 있어 휠체어에 의존해야 하는 서다는 컵스 구단이 리노베이션 진행 과정에 가장 좋은 휠체어 전용 공간을 제거함으로써 장애인 권리를 침해했다고 주장했다. 연방 검찰이 컵스 구단의 ADA 위반 혐의와 관련한 조사를 진행하고 있다는 사실은 2019년 12월 컵스 구단이 법원에 답변서를 제출하면서 대중에...
日 아스텔라스, 폼페병 유전자 치료제마저 중단 위기[최지원의 바이오톡(talk)] 2022-06-28 10:54:58
세 파이프라인은 모두 듀센형근이영양증(DMD) 치료제 후보물질이었다. 여러 파이프라인의 개발을 중단하며 아스텔라스는 약 11억달러(약 1조4100억원)의 손실을 입었다. 회사는 “현재 AT845의 임상 보류가 잠재적으로 미칠 수 있는 재정적 영향에 대해 검토하고 있다”고 했다. 최지원 기자 jwchoi@hankyung.com
30대 중증장애인 이수찬씨, 초중고 검정고시 만점 합격 2022-05-10 17:43:06
이영양증을 앓는 이씨는 초등학교 때 학교를 그만두고 집에서만 생활했다. 2020년 국회의원 선거 때 옥천의 한 학교 투표소를 찾았다가 교실에 놓인 책상과 의자를 보고 다시 공부를 시작하겠다고 결심했다. 장애인 평생교육시설인 ‘해뜨는 학교’에서 검정고시와 관련된 정보를 얻은 그는 인터넷 수강을 하면서 독학으로...
엠에프씨, 고대 산학협력단과 근감소증 혁신신약 후보물질 기술이전 협약 2022-03-31 16:02:27
이영양증은 10만명당 4명이 발생하는 진행성 근이영양증 중에 가장 발생 빈도가 높은 질환으로, 점진적으로 근육 퇴화 및 약화가 나타나는 희귀질환이다. 기술이전하는 근감소증 치료제 후보물질(MFC2202)은 천연물 피톤치드 유래 근감소증 치료제로써 혁신신약(First In Class)에 도전하는 신약후보물질이다. 동물실험을...
美 브릿지바이오, 희귀질환 치료제 3상 실패… 주가 70% 급락 2021-12-28 08:43:50
아코라미디스 치료의 이점을 입증할 수 있기를 희망한다”고 말다. 회사는 아코라미디스 외에도 최소 4개의 각각 다른 임상 단계의 후보물질 개발을 지속할 것이라고 덧붙였다. 연골무형성증, 상염색체 우성 저칼슘혈증 1형, 사지대 근육이영양증 2i형 및 수포이영양증 표피박리증 등 유전질환 치료제 후보물질을 개발...