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매일유업, 中알리건강 초청해 특수분유 공장견학 진행 2024-07-03 09:54:29
질환은 국내에서는 5만명 중 한 명이 앓는 희귀질환으로, 몸속에서 필수 영양소를 분해하는 특정 효소가 부족하거나 만들어지지 않아 발생하는 유전질환이다. 환자들은 일반 음식을 먹기는 어렵고 평생 특수분유를 먹으며 엄격하게 식이 관리를 해야 한다. 매일유업은 지난 5월 알리건강과 중국 시장 특수분유 공급 협약을...
한국인 뇌전증 유발 유전자 확인…맞춤 치료 '희망' 2024-06-14 09:25:23
유발하는 유전자 실마리가 확인됐다. 이번 연구에 따라 한국인의 뇌전증 맞춤 치료가 가능해질 전망이다. 강훈철·김세희 세브란스 어린이병원 소아신경과 교수와 최종락·이승태 세브란스병원 진단검사의학과 교수 연구팀 성과다. 뇌전증은 전 세계 인구의 1%에서 발생하는 신경 질환으로, 중추신경계의 감염이나 뇌...
금투협, 부산서 '머스트' 벤처투자 유치 행사 2024-06-13 10:17:00
골자다. 행사에서는 희귀 유전질환 치료제를 연구·개발하는 업체와 초경량 복합소재 기술을 보유한 기업 등 4개 사가 투자 유치에 나선다. 참여사는 부산테크노파크, 부산창조경제혁신센터 등으로 구성된 협의회의 심사로 뽑았다. 참여 기업은 현장에서 기업 설명회를 열고 투자자의 질문을 현장 및 온라인으로 받는다....
늘어나는 'FDA 희귀의약품' 지정…"R&D 촉진에 도움" 2024-06-04 09:00:03
유발하는 열성 유전 희귀 질환이다. GC1130A는 지난달에는 FDA에서 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인받았다. 네오이뮨텍[950220]의 면역항암제 후보 물질 'NT-I7'도 FDA로부터 췌장암 대상 희귀의약품으로 지정됐다. NT-I7은 면역 세포인 T세포를 증폭시키는 치료제로, T세포 부족으로 면역항암제 효과가 작은 암...
알지노믹스, 국가전략기술 인증 획득…130개 기관 중 유일한 선정 2024-05-29 14:38:57
중 첨단 바이오분야는 합성생물학, 유전자세포치료, 감염병 백신치료, 디지털 헬스케어로 구성됐다. 이중 알지노믹스가 보유한 기술은 유전자세포치료 분야다. 알지노믹스는 리보핵산 치환효소 기반 RNA 편집 유전자치료제 및 자가환형화 RNA 플랫폼 기술을 보유하고 있으며, 항암제를 비롯해 희귀·난치 유전질환 치료제를...
한미·GC녹십자 “파브리병 신약, FDA 희귀의약품 지정” 2024-05-27 14:13:09
주목받고 있다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되며 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해...
유럽 신장학회 2024 개막…글로벌 빅파마, 삼성 '출격' 2024-05-23 18:10:58
최소화하기 위해 심혈관질환과 더불어 신장질환을 통합적으로 관리하는 전략이 중요해지고 있다”며 “자디앙은 신장 투석 위험을 55%가량 줄여준다”고 말했다. 지난해 자디앙 글로벌 매출은 208억유로(약 30조7400억원)에 달한다. 자디앙과 동일한 기전의 ‘포시가’를 보유 중인 아스트라제네카, 신장 합병증을 유발할...
GC녹십자 희귀질환약, 美 FDA 임상 승인 2024-05-20 18:07:07
축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상으로 대부분 환자가 15세 전후 사망하는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높은 분야다. GC1130A는 헤파란황산염을 분해해 증상을 개선하는 것으로 알려졌다. GC녹십자는 이 물질에 대한 전임상 단계...
GC녹십자, 美FDA서 ICV 방식 희귀질환 치료 후보 임상 진입 승인받아 2024-05-20 15:29:02
시작할 예정이다. 산피릴포증후군은 유전자 결함으로 체내에 헤파란황산염이 축적돼 점진적인 뇌손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 대부분 환자가 15세 전후 사망에 이르게 되며, 아직 허가된 치료제가 없다고 GC녹십자는 설명했다. GC1130A는 환자의 뇌실에 직접 투여(ICV) 방식의 효소대체요법 치료제로 개발되고 있다....
GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美FDA 승인…연내 임상 돌입 2024-05-20 15:00:22
유럽 의약품청(EMA)으로부터도 희귀의약품으로 지정됐다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에...