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제대혈 시장 쑥쑥 커지는데…규제 탓에 희귀질환 임상 '난항' 2024-02-05 17:56:46
있는 치료는 조혈모이식뿐이다. 주로 혈액암이나 희소병인 재생불량빈혈 치료에 쓰인다. 지금까지 이뤄진 제대혈 이식 사례 157건 중 조혈모세포 이식 사례는 혈액암 7건, 재생불량빈혈 9건 등 16건에 그쳤다. 나머지 141건의 제대혈 이식은 환자가 아닌 병원·제대혈사업자가 비용을 부담하는 임상시험 형태로 이뤄졌다....
"염증성 장 질환, 진단 전 많은 처방약 복용과 연관" 2024-01-23 11:11:53
특히 IBD 그룹은 진단 전 2년 사이에 신체 여러 기관 병변 치료에 사용되는 의약품 처방률이 급격하게 상승했다. 예를 들어, IBD 그룹은 진단 전 10년 사이에 면역 억제제 처방률이 대조군보다 2.7배, 빈혈 치료제 처방률이 2.3배, 진통제와 향정신성 약물 처방률이 1.9배 높았다. 이러한 경향은 연령, 성별, 크론병, 궤양...
"난 호르몬 없는 여자"…장윤주 15년째 앓는 병 뭐길래 [건강!톡] 2024-01-12 17:25:07
기능 저하증(갑상샘저하증)으로 치료받고 있다고 밝혀 눈길을 끌고 있다. 지난 11일 장윤주는 서울 용산구 CGV 용산아이파크몰에서 열린 영화 '시민덕희' 시사회에서 "사실 난 갑상선 저하증이 있다. 호르몬이 없는 여자"라며 "갑상선 저하증으로 약을 복용한 지 15년이 넘었다. 의사 선생님이 'TV에서 그렇게...
美아지오스, 경구약으로 지중해빈혈 임상 3상 성공…초고가 유전자 치료제 대항마 되나 2024-01-04 11:11:36
빈혈보다 더욱 희귀질환인 피루베이트 키네이즈 결핍증 치료를 위해 2022년 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 약이다. 피루베이트 키네이즈 결핍증 환자 중 적혈구가 파괴되는 용혈성 빈혈 환자들 치료를 위해 쓰였다. 아지오스는 지중해빈혈로 적응증을 확대하기 위해 이번 임상 3상을 수행했다. 업계는 미타피바트가 새로운...
맞춤형 AI 확산…비만치료제 개발 경쟁도 '후끈' 2024-01-01 00:00:18
치료제 시장 규모가 770억달러에 육박할 것으로 내다봤다. 유전자 가위도 내년 주목해야 할 신기술로 꼽혔다. 지난달 16일 영국 보건부는 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 치료제를 처음 승인했다. 이는 3세대 유전자 교정 기술로 특정 DNA에 결합하는 유전물질과 해당 부위를 도려내는 효소 단백질을 결합한 형태다. 이를...
제넥신, 지속형 빈혈치료제 다국가 3상 1차 지표 충족 2023-12-22 18:07:22
반응률은 69.3%를 기록했다. 이로써 GX-E4와 미쎄라 간의 비열등성을 입증했다. 제넥신은 이번 임상 3상 결과를 바탕으로 비투석 만성신장질환 환자의 빈혈치료제로 품목허가를 신청할 계획이다. 한편, 지난달 제넥신은 투석을 받는 신장질환 환자의 빈혈치료에 대한 국내 임상 3상 시험계획을 승인받았다. 투석 환자...
첫 크리스퍼 유전자편집 치료제 '카스게비'…유럽에서도 '승인' 가닥 2023-12-18 11:33:48
베타 지중해빈혈(TDT) 환자 치료목적으로 카스게비를 검토했다. 승인을 받으면 카스게비는 유럽에서 12세 이상 겸상적혈구빈혈증 및 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자 치료에 쓰일 수 있는 유일한 치료제가 된다. 회사 관계자는 “오는 2월 유럽에서의 승인 결정이 나올 것으로 기대한다”고 했다. 카스게비는 환자의...
"안 아픈 사람이 없다"…가자지구 전역에 전염병 창궐 2023-12-13 10:20:19
등 일반 환자들의 치료는 상당히 제한된 상태다. 중증 환자들도 다행히 수술을 받더라도 이후 관리가 비위생적인 환경에서 이뤄지기 때문에 심각한 감염으로 이어지는 등 악순환을 겪고 있다. 가자의 보건 체계 붕괴로 정확한 숫자를 추산하긴 어렵지만 세계보건기구(WHO)는 개전 이후 감염병이 최소 36만9천건이 발생한...
'유전자 가위' 크리스퍼, 제2의 노보노디스크 될까 2023-12-11 18:13:53
버텍스파마슈티컬과 함께 첫 유전자 편집 치료제 ‘카스게비’ 상용화에 성공하면서다. 사람의 전체 유전체를 판독한 인간 게놈 프로젝트가 완성된 지 20년 만이다. 노벨상 수상자가 창업에 나서 구축한 ‘초격차 기술력’, 대형 기업과의 ‘적극적 협업’ 등이 세계 첫 성과를 낸 밑바탕이 됐다는 평가다. 크리스퍼로 질병...
유전자 가위, 희귀병 치료 신세계 열었다 2023-12-11 17:42:12
영국에 이어 미국 FDA가 세계 최초의 유전자 가위 치료제 '카스게비(미국 제품명 엑사셀)'를 승인한겁니다. 유전자 가위는 DNA의 특정 부분을 인식해, 원하는대로 자르는 등 교정하는 기술입니다. 사용하면 유전자가 바뀌기 때문에 치료가 단 1회로 끝납니다. 카스게비를 사용하면, 평생 수혈을 받아야 하는...