티움바이오, 혈우병 신약 TU7710 유럽 임상 1b상 승인 2024-07-16 09:16:03

혈우병은 선천적으로 혈액 응고인자가 부족해 지혈이 되지 않는 유전질환이다. 결핍된 혈액 응고인자를 투여해 치료하는 방법이 널리 사용된다. 환자 중 30% 내외는 기존 치료제에 대한 중화항체(neutralizing antibody)가 발현돼 치료 효과가 나타나지 않는다. 이런 중화항체 보유 혈우병 환자들에게 출혈 발생 시 혈액 응...

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티움바이오, 혈우병 치료신약 TU7710 유럽 임상1b상 승인 2024-07-16 07:51:42

희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오(KOSDAQ: 321550)가 혈우병 치료 혁신신약 ‘TU7710’의 글로벌 임상에 속도를 높인다. 티움바이오는 지난 3월 이탈리아 의약품청(Italian Medicines Agency) 및 스페인 의약품의료기기청(Spanish Agency of Medicines and Medical Products)에 신청한 임상시험계획서(Clinical...

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GC녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 치료제 국내 1상 IND 승인 2024-07-11 14:38:01

임상 개발에 속도가 붙을 전망이다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제는 없다. GC1130A는...

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GC녹십자 "산필리포증후군 치료제 임상 1상 계획 식약처 승인" 2024-07-11 13:59:50

11일 밝혔다. MPSIIIA는 유전자 결함으로 체내 헤파란 황산염이 축적돼 점진적 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이고 환자 대부분이 15세 전후에 사망하는 중증 희귀 질환이다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 MPSIIIA 치료제에 적용해 개발하는 바이오...

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매일유업, 中알리건강 초청해 특수분유 공장견학 진행 2024-07-03 09:54:29

질환은 국내에서는 5만명 중 한 명이 앓는 희귀질환으로, 몸속에서 필수 영양소를 분해하는 특정 효소가 부족하거나 만들어지지 않아 발생하는 유전질환이다. 환자들은 일반 음식을 먹기는 어렵고 평생 특수분유를 먹으며 엄격하게 식이 관리를 해야 한다. 매일유업은 지난 5월 알리건강과 중국 시장 특수분유 공급 협약을...

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• #매일유업 알리건강 #특수분유 #알리건강 #매일유업 #선천성 #대사

한국인 뇌전증 유발 유전자 확인…맞춤 치료 '희망' 2024-06-14 09:25:23

유발하는 유전자 실마리가 확인됐다. 이번 연구에 따라 한국인의 뇌전증 맞춤 치료가 가능해질 전망이다. 강훈철·김세희 세브란스 어린이병원 소아신경과 교수와 최종락·이승태 세브란스병원 진단검사의학과 교수 연구팀 성과다. 뇌전증은 전 세계 인구의 1%에서 발생하는 신경 질환으로, 중추신경계의 감염이나 뇌...

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• #한국인 뇌전증 #유전자 #뇌전 #환자 #이상 #연구 #변이 #치료

금투협, 부산서 '머스트' 벤처투자 유치 행사 2024-06-13 10:17:00

골자다. 행사에서는 희귀 유전질환 치료제를 연구·개발하는 업체와 초경량 복합소재 기술을 보유한 기업 등 4개 사가 투자 유치에 나선다. 참여사는 부산테크노파크, 부산창조경제혁신센터 등으로 구성된 협의회의 심사로 뽑았다. 참여 기업은 현장에서 기업 설명회를 열고 투자자의 질문을 현장 및 온라인으로 받는다....

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• #금투협 부산서 #기업 #투자 #유치 #행사

늘어나는 'FDA 희귀의약품' 지정…"R&D 촉진에 도움" 2024-06-04 09:00:03

유발하는 열성 유전 희귀 질환이다. GC1130A는 지난달에는 FDA에서 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인받았다. 네오이뮨텍[950220]의 면역항암제 후보 물질 'NT-I7'도 FDA로부터 췌장암 대상 희귀의약품으로 지정됐다. NT-I7은 면역 세포인 T세포를 증폭시키는 치료제로, T세포 부족으로 면역항암제 효과가 작은 암...

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