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이병화 툴젠 대표 "유전자 가위 선도…글로벌 노린다" [현장에서 만난 CEO] 2023-12-22 17:42:40
주요 파이프라인은 사지의 근육이 약해지는 희귀 유전병 샤르코마리투스 치료제(TGT-001). 특정 유전 서열 중복으로 생기는 말초신경질환. 근력약화와 근위축 등이 나타난다. 샤르코마리투스는 아직 치료법이 없지만, 유전자 가위 치료제를 사용하면 완치가 가능하다는 게 툴젠 설명입니다. [이병화 / 툴젠 대표 : 쥐 등...
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하나銀, 건강데이터 구축지원 사업 실시…"희귀·난치성 질환 극복" 2023-12-22 10:51:24
“하나은행은 이번 사업이 단발성 지원에 그치는 것이 아니라 근본적이고 지속성 있는 지원으로 환자분들의 치료 기회 확대를 돕겠다” 고 밝혔다. 한편 한국희귀·난치성질환연합회는 해외유관기관 등과의 교류를 통해 국내 80만 희귀·난치성질환 환자를 돕고 있는 환자단체이며, 디지털 헬스케어 스타트업인 휴먼케이프는...
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[서울대학교기술지주 스타트업 CEO] KRAS 돌연변이 비소세포폐암을 치료하는 유전자치료제를 개발하는 ‘진크래프트’ 2023-12-22 01:09:18
유전자 치료제에 관한 관심이 뜨겁지만, 다수의 약품이 희귀질환 치료로 국한되어 있는 상태로, 임상 승인의 경우 RX001은 전 세계적으로 암 치료가 가능한 첫 번째 유전자 치료제가 될 가능성이 큽니다.” “유전자를 인체 내로 전달하는 수단은 여러가지 방법이 있습니다. 저희는 아데노부속바이러스라고 불리...
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내년부터 소아 희귀병 2종 건보 적용…치료비 2억800만원→1014만원 줄어 2023-12-20 19:00:03
정부가 내년부터 거액의 의료비가 들었던 소아 희귀질환 2종에 대해 건강보험을 적용하기로 했다. 연간 투약 비용만 2억원이 넘었던 '총상신경섬유종' 환자들의 부담이 최대 1000만원 수준으로 낮아질 전망이다. 보건복지부는 20일 2023년 제28차 건강보험정책심의위원회를 열었다. 건정심은 이번 회의에서...
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티움바이오, SK케미칼로부터 200억원 투자금 유치 2023-12-20 16:09:09
“임상개발에 더욱 박차를 가해 세계 희귀?난치성 질환 환자들에게 희망을 줄 수 있는 혁신신약을 만들어 낼 것”이라고 말했다. 티움바이오는 지난 10월 발행한 전환사채 185억원과 이번 신주발행을 통해 확보한 자산 200억원을 자궁내막증?자궁근종 치료제, 면역항암제, 혈우병 치료제 등의 신약개발에 적극 투자할...
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바이젠셀, NK/T세포림프종 치료제 유럽서 희귀의약품 지정 2023-12-19 18:16:32
바 있다. 김태규 바이젠셀 대표는 “이번 유럽 희귀의약품 지정을 통해 바이젠셀의 ‘VT-EBV-N’이 가진 안전성과 우수한 효능을 국내외에서 인정받게 되어 기쁘다”며 “이를 바탕으로 중장기적으로는 사업화 대상 국가를 확대하고 EBV 관련 질환 적응증 추가 임상을 통해 타깃 시장을 확대해 나갈 것”이라고 밝혔다. 이...
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바이젠셀 "희소 난치성 혈액암 치료제, 유럽 희귀의약품 지정" 2023-12-19 10:23:31
전했다. 김태규 바이젠셀 대표는 "유럽 희귀의약품 지정을 통해 VT-EBV-N이 가진 안전성과 우수한 효능을 국내외에서 인정받게 돼 기쁘다"며 "중장기적으로는 사업화 대상 국가를 확대하고 엡스타인-바 바이러스(EBV) 관련 질환 적응증 추가 임상을 통해 타깃 시장을 확대해 나갈 것"이라고 말했다. hyunsu@yna.co.kr (끝)...
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바이젠셀, NK/T 세포림프종 치료제 ‘VT-EBV-N’ 유럽 희귀의약품 지정 2023-12-19 09:36:02
김태규 바이젠셀 대표는 “이번 유럽 희귀의약품 지정을 통해 바이젠셀의 ‘VT-EBV-N’이 가진 안전성과 우수한 효능을 국내외에서 인정받게 되어 기쁘다”며 “이를 바탕으로 중장기적으로는 사업화 대상 국가를 확대하고 EBV 관련 질환 적응증 추가 임상을 통해 타깃 시장을 확대해 나갈 것”이라고 했다. 김유림 기자...
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한미약품 올해만 R&D 40건 글로벌 학회서 발표...개발 역량 확인 2023-12-18 16:05:40
밝혔다. 올해 발표된 연구들은 항암과 비만대사, 희귀질환 등 주력 분야에서 한미가 개발한 신약 후보물질들의 핵심 미래가치를 담고 있다. 발표된 40건 중 한미약품이 25건을 직접 발표했고, 15건은 한미와 협업중인 미국 머크(MSD), 앱토즈 등 파트너사 주도로 공개됐다. 먼저 희귀질환 영역에서는, 한미가 세계 최초 월...
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젬백스, 진행성핵상마비 치료제 FDA 임상2상 IND 신청 2023-12-18 15:29:51
최근 한국희귀·필수의약품센터에 희귀의약품 신청을 마친 상태로, 국내 2상이 성공하면 GV1001에 대한 조건부 신약 신청과 함께 상업화가 가능해진다. 젬백스 관계자는 "알츠하이머병의 미국, 유럽 2상 임상시험이 순조롭게 진행되는 가운데 희귀질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 '신경퇴행성질환 치료제...
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