젬백스 “세계 최초 진행성핵상마비 증상 개선 치료제 개발 도전” 2024-09-06 09:25:58

후보물질이다. 치료목적사용승인은 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자를 치료하는 경우, 대체 치료수단이 없는 환자를 치료하는 경우 등에 한해 임상 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가해 주는 제도이다. PSP는 신경 퇴행성 질환이다. 운동, 균형, 시력, 언어 및 인지 기능에 문제가 발생한다. 증상은 시간이...

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희귀유전병 '샤르코-마리투스'…셀라토즈, 치료 가능성 입증 2024-09-02 17:38:48

샤르코-마리투스병(CMT) 치료후보물질을 개발해 임상 1상에 성공했다. 세포치료제로 대량 생산, 장기 보관과 배달이 용이하도록 동결 제형으로 만든 것도 세계 첫 사례다. 임재승 셀라토즈테라퓨틱스 대표는 2일 인터뷰에서 “성공적인 임상 1상 결과를 바탕으로 전 세계 5000억원 규모인 CMT시장에서 퍼스트클래스(계열 내...

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GC녹십자·한미약품, 파브리병 신약 임상 1/2상 IND 승인 2024-09-02 16:34:34

등을 평가한다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환이며, 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로...

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• #GC녹십자한미약품 파브리병 #치료제 #파브리병 #임상 #개발 #녹십자

"플라스틱 재활용 산업 잡아라"…LG·SK·한화, 시장 선점경쟁 2024-09-02 16:19:51

전망이다.○‘도시 유전’으로 통하는 열분해유석유화학 기업들은 화학적 재활용 가운데 열분해 방식을 주로 쓰고 있다. 고열로 폐플라스틱을 분해하면 ‘열분해유’라는 액체가 된다. 플라스틱을 만들기 이전인 원재료 상태(정유 제품)까지 되돌리는 것이다. 열분해 기술은 상용화한 지 오래됐지만 공정 기술의 한계로...

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쓰리빌리언 "美·중동 희소질환 시장 선점할 것" 2024-08-18 17:20:55

‘미진단’으로 결과가 나온 환자들의 유전자를 매일 재분석한다”며 “미국에서는 재분석 비용이 보통 유전자 검사 비용과 똑같은 사례가 많지만 쓰리빌리언은 무료로 제공한다”고 말했다. 희소질환 진단에 이어 치료제 개발로도 사업 분야를 확대하고 있다. 현재 알려진 희소질환 중 치료제가 있는 병은 5%에 불과하다....

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• #쓰리빌리언 중동 #검사 #쓰리빌리언 #희귀질환 #진단 #대표 #미국

화성 지하 20㎞서 바다 발견…"생명체 존재할 수도" 2024-08-13 14:54:06

지구에서도 지진파를 분석해 석유나 천연가스가 있는 유전(油田) 등 지표면 아래에 있는 물질을 유추한다. 지진파는 밀도가 높은 고체는 빨리 지나가고 액체인 물이 있으면 속도가 느려진다. 분석 결과 지표면 아래 11.5~20㎞ 깊이의 다공성 암석층에 지하수가 존재하는 것으로 나타났다. 지하수의 양은 약 30억 년 전 사라...

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[IPO챗] 이엔셀 "위탁생산 이익으로 신약 개발 재투자" 2024-08-06 13:49:36

코스닥 상장을 추진하는 제약업체 이엔셀은 "세포 유전자 치료제의 위탁개발생산 이익을 신약 개발에 재투자하는 선순환 구조가 목표"라고 성장 전략을 밝혔다. 이엔셀은 6일 서울 여의도에서 기업공개(IPO) 기자 간담회를 열고 "불치병인 '샤르코-마리-투스병'(손발이 마비되는 질환)을 치료하는 차세대 줄기세포...

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• #IPO챗 이엔셀 #치료제 #개발 #치료 #상장 #줄기세포 #바이러스

GC녹십자·한미약품, 파브리병 신약 美 FDA 임상 1/2상 신청 2024-08-01 10:26:26

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환의 일종으로, 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 여러 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는...

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• #GC녹십자한미약품 파브리병 #개발 #치료제 #파브리병 #치료 #한미약품

GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 FDA 임상1/2상 신청 2024-08-01 09:45:36

혁신신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제A'가 결핍됐을 때 발생하는데, 체내 처리되지 못한 당지질이 지속해 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고...

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