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한미약품, 월 1회 피하제형 파브리병 신약 동물실험서 효능 입증 2024-02-15 14:54:55
한미약품과 GC녹십자가 유전성 희귀질환 치료제 동물실험에서 기존 치료제보다 우수한 효과를 입증했다. 이들은 국제 학술대회를 통해 이런 연구 결과를 공개했다. 한미약품은 지난 4~9일 미국 샌디에이고에서 열린 월드심포지엄2024에서 파브리병 신약 후보물질 LA-GLA(HM15421/GC1134A)의 전임상 연구 결과 두 건을...
GC녹십자, 세계심포지엄서 리소좀축적질환 치료제 개발 동향 발표 2024-02-13 09:31:44
결과를 각각 공개했다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족...
[사이테크+] 유전질환 결함유전자 교정 전임상실험 쥐·사람 세포서 성공 2024-02-05 07:07:53
Immunology)에서 크리스퍼 유전자 가위로 유전질환 모델 생쥐의 면역계 기억 T세포 결함을 교정하고, 유전질환 어린이 2명의 혈액을 이용한 세포 실험에서도 효과를 확인했다고 밝혔다. 유전적 결함은 치명적인 과잉 면역 반응을 일으킬 수 있다. 연구팀은 이 연구에서 18개월 미만 영유아에게 발생하는 면역계 희귀 ...
고한승의 12년 결실…삼성에피스 최단기 매출 1조 달성 2024-01-25 10:14:23
혈액학 분야의 난치성 희귀질환 치료제인 에피스클리에 대한 식약처 허가를 받으며 다양한 치료 영역으로 제품 포트폴리오를 확대하고 있다. 삼성바이오에피스의 후속 파이프라인 3종(SB15·아일리아 시밀러, SB16·프롤리아 시밀러, SB17·스텔라라 시밀러)도 임상 3상이 완료됐다. SB15의 오리지널 의약품인 아일리아의...
사노피, 22억 달러에 미국 의약품 프로젝트 INBRX-101 인수 2024-01-23 22:38:47
탭을 열어 희귀 유전 질환에 대한 실험적 치료법으로 신약 개발 포트폴리오를 강화했다. 회사들은 이번 계약으로 사노피가 현재 임상 3상 중 두 번째 단계에 있는 인히브렉스의 INBRX-101에 접근할 수 있고, 다른 실험용 의약품은 사노피가 8%의 지분을 보유한 채 별도의 회사로 분사될 것이라고 말했다. INBRX-101은 폐...
사노피, 인하이브릭스 희귀유전질환 'INBRX-101' 인수 2024-01-23 18:45:12
바이오기업 인하이브릭스의 희귀 유전질환 치료제 후보물질 'INBRX-101'을 인수한다. 인하이브릭스는 INBRX-101을 이중융합 단백질 기반 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제로 개발해왔다. 사노피는 미국 펜실베니아 자회사 아벤티스가 인하이브릭스의 'INBRX-101' 관련 자산과 부채를 모두 인수하는...
GC녹십자, '산필리포증후군 치료제' 유럽 희귀의약품 지정 2024-01-19 14:23:09
식품의약국(FDA)으로부터도 희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation) 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 이번 유럽 승인이 추가됨에 따라 해당 질환에 대한 미국과 유럽에서의 총 3건의 희귀의약품 및 희귀소아질환의약품 지정을 받게 됐다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로...
나노입자로 암 액체생검 정확도 10→75% 끌어올렸다 2024-01-19 13:56:25
사실은 임상에 적용할 수 있는 잠재력을 보여준 것"이라고 말했다. 특히 프라이밍제를 구성하는 항체와 나노입자는 이미 의약품 형태로 개발된 사례가 여럿 있는 만큼 인체안전성도 입증됐다. 연구진은 암뿐 아니라 신경퇴행성 질환, 대사장애, 심부 감염질환, 산전 유전검사 및 기타 희귀질환 검출로도 진단 범위를 확장할...
GC녹십자 "유전질환 치료제, 유럽서 희귀의약품 지정" 2024-01-19 10:36:02
열성 유전 질환으로, 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없는 상태이다. GC녹십자가 공동 개발 중인 치료제는 환자의 몸 안에서 발현하지 않는 효소를 뇌실 안으로 직접 투여해 치료 효과를 낸다. 지난해 1월에는 미국 식품의약청(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품과...
알지노믹스, 희귀망막질환 유전자치료제 후보물질 호주 임상 곧 개시 2024-01-16 10:20:09
손상되면서 시야가 점점 좁아져 시력을 잃게 되는 유전성 희귀 난치성 질환이다. 망막에 색소가 쌓이면서 망막 기능이 사라지며, 전 세계적으로 3500~4000명 당 1명꼴로 발생한다. RZ-004는 알지노믹스가 보유한 RNA 교정 플랫폼기술(트랜스스플라이승 리보자임)을 이용해 돌연변이가 발생된 로돕신 리보핵산(RNA)을...