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툴젠, 샤르코마리투스병 후보물질 FDA 희귀의약품 지정 승인 2023-12-18 10:38:28
약 40%가 PMP22 유전자의 중복에 기인하는 'CMT1A'형이다. 아직 근본적인 치료법이 없어 의료적 미충족수요가 높다. 툴젠의 유전자 교정 치료제인 TGT-001은 크리스퍼 전자 가위 시스템을 통해 PMP22의 발현을 정상수준으로 조절하는 기술을 바탕으로 완치를 목표로 한다. 현재 동물 실험을 통해 치료 전략에 대한...
툴젠 "유전자 교정 치료제, 美 희귀의약품 지정" 2023-12-18 10:29:36
= 유전자 교정 기업 툴젠[199800]은 유전자 교정 치료제 'TGT-001'이 미국 식품의약청(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 18일 밝혔다. 이에 따라 툴젠은 연구개발 세금 감면, 허가 심사 비용 면제 등 FDA가 제공하는 혜택을 받을 수 있게 됐다. 툴젠은 TGT-001이 유전체의 특정 DNA를 잘라낼 수 있는...
"내년 바이오 벤처시장 화두는…글로벌 기술이전·역대급 할인" [긱스] 2023-12-12 08:59:24
연구개발(R&D) 스케일이 글로벌 기술이전이 가능한 수준으로 올라왔다"며 "투자 한파를 견뎌 온 기업들도 내년엔 역대급 할인율로 증자에 나설 것"이라고 내다봤다. 이 상무는 12일 한경 긱스와의 인터뷰에서 "연말부터 내년까지 K바이오 기업의 글로벌 기술이전 소식이 나올 것으로 예상한다"며 "제2의 '루닛'...
12월 12일 월가의 돈이 되는 트렌드, 월렛 - 유전자 가위 [글로벌 시황&이슈] 2023-12-12 08:17:32
것으로 파악되고 있습니다. 크리스퍼 유전자 가위는 최신 기술인지라 선두그룹과 격차가 크게 벌어지지 않은 만큼 많은 기업들의 연구가 활발한데요. 먼저, 우리나라 바이오 기업 툴젠은 유전자 가위 관련 특허를 다수 보유하고 있습니다. 툴젠은 이 기술을 적용해서 희소 질환인 샤르코 마리 투스병 치료제를 개발 중에...
'유전자 가위' 크리스퍼, 제2의 노보노디스크 될까 2023-12-11 18:13:53
2020년 크리스퍼 유전자 가위 발견 업적으로 노벨화학상을 받은 에마뉘엘 샤르팡티에 독일 막스플랑크연구소 교수(사진)가 주축이 돼 2013년 세웠다. 본사는 스위스 추크에 있지만 연구본부는 미국 보스턴과 샌프란시스코에, 생산본부는 미국 프레이밍햄에 있는 등 미국을 중심으로 활동하고 있다. 샤르팡티에는 오스트리아...
[사설] 본격 열리는 유전자 가위 시장…원천기술 갖고도 규제에 막힌 한국 2023-12-11 18:02:58
역사적인 사건”이란 해석이 나온다. 유전자 치료제는 유전자 가위를 이용해 특정 유전자가 있는 DNA를 잘라 교정하는 획기적인 치료제로 ‘꿈의 신약’으로도 불린다. 특히 유전자 가위 기술은 한국이 확보한 몇 안 되는 바이오 원천기술 중 하나다. 1999년 창업해 1세대, 2세대, 3세대 유전자 가위 기술을 모두 독자 개발...
유전자 가위, 희귀병 치료 신세계 열었다 2023-12-11 17:42:12
<앵커> 유전자 가위 치료제의 기념비적인 첫 FDA 승인 소식에 업계가 들썩이고 있는데요. 유전자를 바꿔주는 기술을 통해, 난치병이나 희귀병을 고칠 수 있다는 기대감도 커지고 있습니다. 보도에 김수진 기자입니다. <기자> 약으로 유전자를 바꾼다는 개념이, 최근 현실이 됐습니다. 영국에 이어 미국 FDA가...
미 고용지표 예상상회..이번주 FOMC 주목-와우넷 오늘장전략 2023-12-11 08:31:42
4) 문제 유전자만 싹둑… 유전자가위 치료제 美 승인 - '크리스퍼 유전자가위' 기술을 이용한 세계 최초의 치료제가 영국에 이어 미국에서 승인 - 유전자가위는 비정상적 유전자를 잘라내거나 편집할 수 있어 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 기술로 각광 - 다만 뉴욕타임스 등 외신에 따르면 치료 비용이...
유전자 '편집'해 병 고치는 시대 왔다 2023-12-10 18:34:46
크리스퍼 유전자 가위 기술이 쓰였다. 이 기술을 활용해 상용화에 성공한 첫 치료제다. 미국에 앞서 지난달 16일 영국 의약품규제청(MHRA)이 세계 처음으로 이 약의 사용을 승인했다. 크리스퍼는 1세대 징크핑거, 2세대 탈렌에 이은 3세대 유전자 가위 기술로 꼽힌다. 이전 세대 기술에 비해 원하는 유전자만 높은 정확도로...
美FDA, 겸상적혈구 빈혈 치료 위한 첨단치료제 2종 나란히 승인 2023-12-10 11:58:29
크리스퍼 유전자가위 기술을 적용한 세포유전자치료제다. 환자로부터 추출한 조혈모세포에서 정상 헤모글로빈(태아 헤모글로빈)의 생성을 막는 유전자를 ‘유전자가위’로 제거한 뒤 다시 재이식하는 방식이다. 크리스퍼 유전자가위를 이용한 의약품으로는 처음으로 FDA의 문턱을 넘었다. 블루버드바이오의 리프제니아도...