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사노피, 인하이브릭스 희귀유전질환 'INBRX-101' 인수 2024-01-23 18:45:12
바이오기업 인하이브릭스의 희귀 유전질환 치료제 후보물질 'INBRX-101'을 인수한다. 인하이브릭스는 INBRX-101을 이중융합 단백질 기반 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제로 개발해왔다. 사노피는 미국 펜실베니아 자회사 아벤티스가 인하이브릭스의 'INBRX-101' 관련 자산과 부채를 모두 인수하는...
GC녹십자, '산필리포증후군 치료제' 유럽 희귀의약품 지정 2024-01-19 14:23:09
식품의약국(FDA)으로부터도 희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation) 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 이번 유럽 승인이 추가됨에 따라 해당 질환에 대한 미국과 유럽에서의 총 3건의 희귀의약품 및 희귀소아질환의약품 지정을 받게 됐다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로...
나노입자로 암 액체생검 정확도 10→75% 끌어올렸다 2024-01-19 13:56:25
사실은 임상에 적용할 수 있는 잠재력을 보여준 것"이라고 말했다. 특히 프라이밍제를 구성하는 항체와 나노입자는 이미 의약품 형태로 개발된 사례가 여럿 있는 만큼 인체안전성도 입증됐다. 연구진은 암뿐 아니라 신경퇴행성 질환, 대사장애, 심부 감염질환, 산전 유전검사 및 기타 희귀질환 검출로도 진단 범위를 확장할...
GC녹십자 "유전질환 치료제, 유럽서 희귀의약품 지정" 2024-01-19 10:36:02
열성 유전 질환으로, 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없는 상태이다. GC녹십자가 공동 개발 중인 치료제는 환자의 몸 안에서 발현하지 않는 효소를 뇌실 안으로 직접 투여해 치료 효과를 낸다. 지난해 1월에는 미국 식품의약청(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품과...
알지노믹스, 희귀망막질환 유전자치료제 후보물질 호주 임상 곧 개시 2024-01-16 10:20:09
손상되면서 시야가 점점 좁아져 시력을 잃게 되는 유전성 희귀 난치성 질환이다. 망막에 색소가 쌓이면서 망막 기능이 사라지며, 전 세계적으로 3500~4000명 당 1명꼴로 발생한다. RZ-004는 알지노믹스가 보유한 RNA 교정 플랫폼기술(트랜스스플라이승 리보자임)을 이용해 돌연변이가 발생된 로돕신 리보핵산(RNA)을...
EDGC, 복제수 변이 검출 AI 분석 관련 논문 국제학술지 등재 2024-01-15 14:45:23
유전성 질환을 조기에 찾아내는 검사 서비스다. 국내 시장 1위를 점유하고 있다. 대한민국 신생아의 약 10%가 지스캐닝 검사를 받고 있다. 지스캐닝은 신생아의 혈액을 통해 높은 정확도로 희귀 유전자 질환에 대한 위험을 파악한다. 부모에게서 유전되는 변이뿐만 아니라 임신 과정에서 새롭게 발생하는 변이도 검출할 수...
골드만삭스자산운용, 6억5000만 달러 생명공학 1호 펀드 조성 2024-01-04 14:19:18
목표로 한다. 골드만삭스는 정밀의학, 유전의학, 세포치료, 면역요법, 합성생물학, 인공지능(AI) 등 근본적인 혁신과 구조적 변화를 불러올 핵심 기술들이 향후 수십 년 동안 생명과학 분야의 고성장을 견인할 것으로 보고 있다. 모마테라퓨틱스, 네스티드 테라퓨틱스, TORL 바이오테라퓨틱스, 셉터나, 라포트 테라퓨틱스...
비만약 판 커지고…치매 신약 전쟁 불붙는다 2024-01-02 17:49:12
첫 번째 NASH 치료제가 된다. ‘크리스퍼유전자 편집’ 치료제 성과도 이어질 전망이다. 지난해 말 크리스퍼테라퓨틱스와 버텍스파마슈티컬스는 ‘카스게비’를 희귀 혈액질환인 겸상(낫 모양) 적혈구병 치료제로 허가받았다. FDA는 3월 30일까지 베타 지중해성 빈혈 치료제로 허가할지 결정한다. 후속 유전자 편집 치료제...
이병화 툴젠 대표 "유전자 가위 선도…글로벌 노린다" [현장에서 만난 CEO] 2023-12-22 17:42:40
교정되는 겁니다. 국내 선도 기업은 툴젠. 유전자 편집 분야의 세계적 석학인 김진수 싱가포르 국립대 교수가 1999년 설립한 회사입니다. 주요 파이프라인은 사지의 근육이 약해지는 희귀 유전병 샤르코마리투스 치료제(TGT-001). 특정 유전 서열 중복으로 생기는 말초신경질환. 근력약화와 근위축 등이 나타난다....
내년부터 소아 희귀병 2종 건보 적용…치료비 2억800만원→1014만원 줄어 2023-12-20 19:00:03
금액표 개정안'을 의결하고 △정신질환자 지속치료 지원 시범사업 △첩약 건강보험 적용 시범사업 성과 △수술전후 관리 교육상담 등 시범사업을 논의했다. 먼저 내년 1월1일부터 수술이 불가능한 3세 이상 소아·청소년의 총상신경섬유종 치료제와 국소 진행성 및 전이성 비소세포폐암 환자 치료제 등 2개 품목에 대해...