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광동제약, 伊키에시와 희귀질환치료제 3종 국내독점판매 계약 2023-07-24 11:18:50
광동제약, 伊키에시와 희귀질환치료제 3종 국내독점판매 계약 레베르 시신경병증, 파브리병, 알파-만노시드 축적증 치료제 (서울=연합뉴스) 나확진 기자 = 광동제약[009290]이 이탈리아 희소 질환 치료제 전문기업 '키에시'와 희귀의약품 3개 품목에 대한 국내 독점판매·유통 계약을 체결했다고 24일 밝혔다. 대상...
광동제약, 글로벌 희귀의약품 3종 독점 판매 계약 체결 2023-07-24 10:09:50
희귀의약품 3개 품목에 대한 국내 독점 판매·유통 권리를 갖는다. 계약 제품은 희귀질환인 레베르시신경병증에 적응증을 가진 '락손(Raxone)'과 파브리병 치료제인 '엘파브리오(Elfabrio)', 알파-만노시드 축적증 치료제인 '람제데(Lamzede)' 총 3종의 글로벌 신약들이다. 먼저 락손은 심각한...
'범 삼성가 유전병' 기능성 세포로 치료하나…세계 첫 시도 2023-07-18 17:45:20
개발되지 않은 희귀 유전질환이다. 유전자 이상으로 말초 신경세포를 둘러싼 막(슈반세포)이 손상되면서 온 몸의 근육이 위축돼 힘이 약해지고 손·발에 변형이 생기는 병이다. 국내 한 신약개발기업이 기능성 세포를 활용해 손상된 슈반세포를 되살리는 CMT 치료 후보물질을 세계 최초로 개발해 임상시험에 들어갔다....
진코어, 헌팅턴병 유전자치료제 국가신약개발사업 연구과제 선정 2023-07-13 19:19:18
비정상적으로 증가되어 나타나는 유전질환으로 무도증, 정신증상 및 치매가 주된 증상이다. 진코어는 독자기술인 초소형 유전자가위 기술인 TaRGET (Tiny nuclease, augment RNA-based Genome Editing Technology) 플랫폼을 사용하여 신경세포의 기능저하에 관련된 원인유전자를 교정하는 치료제를 개발할 계획이다. 진코어...
[사이테크+] "게놈 검사로 치료가능 희귀질환 환자, 선별·치료제 개발 가능" 2023-07-13 00:00:00
있다"고 말했다. 연구팀은 지금까지 희귀 유전질환은 진단이 돼도 대부분 치료제가 없어 환자와 가족이 진단에 소극적인 경우가 있었으나 이 연구에서 같은 질환이라도 돌연변이에 따라 환자맞춤형 치료가 가능할 수 있다는 게 확인된 만큼 이들이 유전체 기반 진단에 더 적극적으로 참여해 조기에 진단하고 치료를 고려할...
식약처 "고위험 첨단재생의료 임상연구 승인, 더 빠르게" 2023-07-12 17:09:35
덧붙였다. 장기 추적 조사는 줄기세포 또는 유전 물질을 포함하는 첨단바이오의약품을 투여받은 환자의 안전을 위해 투여 후 5년에서 30년까지 이상 사례 발생 여부를 추적하는 조사를 말한다. 회의에서는 떠ㅗ 첨단재생의료 범위·분류 심의 추진방안과 올해 11월 1기 정책심의위 임기 만료를 앞두고 2기 구성과 운영 방안...
아보메드, 유럽간학회서 윌슨병 치료제 연구 결과 발표 2023-07-10 15:30:52
하는 유전자 이상으로 인하여, 간, 뇌, 각막, 신장 등에 구리가 침착되며 환자의 50% 이상이 만성 간경화, 10% 이상이 급성 간질환으로 발전하는 조기 진단과 치료가 중요한 희귀 유전질환이다. 이번에 ARBM-101 연구 결과에는 독일 헤몰츠(Helmholtz) 연구소의 급성 중증 간질환 모델 효력시험결과와 덴마크 아후스 대학이...
'희귀병 딸' 도와준 이재용 사칭 계정?…사건 전말 알고보니 2023-06-12 11:44:35
주셨다"고 말했다. 뮤코리피드증은 희귀 유전질환으로 출생 이후 8개월 이내에 나타난다. 척추측만증, 고관절탈골, 합지증, 인지 장애, 시각 장애 등을 동반하며 현재 특별한 치료법이 없는 것으로 알려진다. 조 교수는 A씨에게 "개발까지 시간이 굉장히 오래 걸리고 딸이 정작 치료제를 쓰지 못할 수도 있다. 아이의...
'이재용 사칭 계정' 알고도 도와달라 했더니…기적 일어났다 2023-06-11 15:06:42
뮤코리피드증은 희귀 유전질환으로 출생 이후 8개월 이내에 나타난다. 척추측만증, 고관절탈골, 합지증, 인지 장애, 시각 장애 등을 동반하며 아직 특별한 치료법은 없는 것으로 알려져 있다. 조 교수는 A씨에게 "개발까지는 시간이 굉장히 오래 걸리고 딸이 정작 치료제를 쓰지 못할 수도 있다"며 "아이의 세포와 조직을...
"안경 벗으니 이런 얼굴"…희귀 '백색증 판다' 공개 2023-05-28 12:08:42
유전자가 개체군에서 계속 지속될 것인지는 추적 관찰이 필요하다고 덧붙였다. 백색증은 멜라닌 합성의 결핍으로 인해 눈, 피부, 털 등에 색소 감소를 나타내는 선천성 유전 질환을 말한다. 통상 판다는 눈 주위와 네 다리가 흑색이고 나머지 부분은 흰색이지만, 이 백색증 판다는 발톱을 포함해 온몸이 흰색이며 눈은...