[서울대학교기술지주 스타트업 CEO] KRAS 돌연변이 비소세포폐암을 치료하는 유전자치료제를 개발하는 ‘진크래프트’ 2023-12-22 01:09:18

발생하는 질병을 치료할 수 있는 길이 열리게 되었습니다. 유전자를 약으로 이용하여 질병을 치료하고자 하는 시도는 미국 등 선진국에서는 매년 1000건 이상 임상시험이 진행되고 있으며 다수의 성공사례가 보고되고 있습니다. 이러한 신개념의 신약 개발을 위해서는 최고 수준의 생명과학 기술과 유능한 인재의 동참이...

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젬백스, 진행성핵상마비 치료제 FDA 임상2상 IND 신청 2023-12-18 15:29:51

최근 한국희귀·필수의약품센터에 희귀의약품 신청을 마친 상태로, 국내 2상이 성공하면 GV1001에 대한 조건부 신약 신청과 함께 상업화가 가능해진다. 젬백스 관계자는 "알츠하이머병의 미국, 유럽 2상 임상시험이 순조롭게 진행되는 가운데 희귀질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 '신경퇴행성질환 치료제...

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젬백스, 진행성핵상마비 치료제 ‘GV1001’ FDA 2상 IND 신청 2023-12-18 14:19:01

PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 질병 악화 속도가 빨라 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로 꼽힌다. 젬백스는 지난 3월 식품의약품안전처로부터 임상시험계획을 승인받고 국내 최초로 PSP 2상 임상시험을 진행 중이다. 젬백스는 최근 한국희귀·필수의약품센터에 희귀의약품 신청을 마쳤다. 국내 2상이 성공하면...

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툴젠 "유전자 교정 치료제, 美 희귀의약품 지정" 2023-12-18 10:29:36

교정 치료제 'TGT-001'이 미국 식품의약청(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 18일 밝혔다. 이에 따라 툴젠은 연구개발 세금 감면, 허가 심사 비용 면제 등 FDA가 제공하는 혜택을 받을 수 있게 됐다. 툴젠은 TGT-001이 유전체의 특정 DNA를 잘라낼 수 있는 교정 기술인 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위...

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"독감인 줄…" 썩은 엉덩이 20cm 도려낸 女, 무슨 병이길래? 2023-12-17 19:58:12

막)에 염증이 생기는 희귀 질환이다. 미국 질병통제예방센터(CDC)에 따르면 괴사성 근막염은 미국에서 매년 700~1200건 보고될 정도로 희귀하다. 증상 초기에 발열, 어지러움, 근육통 등을 겪기 때문에 감기나 독감으로 오해하기에 십상이다. 주로 피부 상처를 통해 균 감염이 일어났을 때 발생하지만, 벌레 물림, 수술...

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문턱 확 낮춘 비대면진료…야간·휴일·취약지 초진 허용 2023-12-15 18:08:09

일반질환의 경우 1개월 이내 같은 질병으로 같은 병원에서 진료받아야만 비대면진료를 이용할 수 있었다. 이를 6개월 이내 방문한 병원에선 누구나 비대면진료가 가능하도록 확대했다. 또 전체 250개 시·군·구의 약 40%에 해당하는 98곳을 응급의료 취약지로 지정해 이 지역 거주자는 제한 없이 비대면진료를 받을 수...

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에스씨엠생명과학, 중간엽줄기세포의 새로운 면역질환 치료 타깃 발굴 2023-12-15 15:57:16

한국연구재단 중견연구자과제를 수행 중인 인하대학교 의과대학 전명신 교수팀의 공동연구가 국제학술지 ‘세포 사멸과 질병 저널(Cell Death & Disease)’ 12월호에 발표됐다. 논문의 제목은 “The aryl hydrocarbon receptor controls mesenchymal stromal cell-mediated immunomodulation via ubiquitination of...

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"외계인이냐" 조롱받은 5남매…충격의 '사자 얼굴 증후군' 2023-12-14 21:11:49

매우 희귀한 질병"이라며 "환자의 얼굴과 두개골을 형성하는 뼈에 칼슘이 축적돼 나타나는 것으로 알려져 있다"고 설명했다. 그러면서 "안타깝게도 치료법은 아직 없다. 증상 개선을 목표로 삼아야 한다"며 "유일한 방법은 자라난 뼈를 노출시켜 조각을 깎아 내거나 가능하면 완전히 절제하는 것"이라고 덧붙였다. 신현보...

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• #외계인이냐 조롱받은 #얼굴 #사자 #외계인

보령 "개발 중 항암 신약 물질, 임상 1상서 효능 확인" 2023-12-12 11:28:54

19명의 질병 무진행 생존 기간 중앙값(mPFS)은 168일로 기존 치료제보다 길게 나타났다. 약물을 투여한 전체 환자에게서 혈액 독성 발생률이 낮고 약물에 의한 사망 사례가 없다는 안전성 데이터도 확보됐다. 보령은 내년 1분기에 임상 1상 최종 결과 보고서를 완료할 예정이며, 내년 중으로 임상 2상을 신청할 계획이라고...

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