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휴온스, 희귀질환 폼페병 치료제 정부과제 선정 2014-12-11 10:55:57
근육세포에 당원(글리코겐)이 축적돼 근육이 약해지고, 호흡부전, 심근병증이 생기게 되며 결국에는 사망에 이르는 희귀 질병이다.한경닷컴 정형석 기자 chs8790@hankyung.com 기사제보 및 보도자료 open@hankyung.com [한경+ 구독신청] [기사구매] [모바일앱] ⓒ '성공을 부르는 습관' 한경닷컴, 무단 전재 및...
휴온스, 희귀질환 폼페병 치료제 정부과제 선정 2014-12-11 09:54:32
축적되어 근육이 약해지고, 호흡부전, 심근병증이 생기게 되며 결국에는 사망에 이르는 희귀 질병이다. 리소좀 효소의 하나인 α-글루코시타아제 결핍에 의해 발병하는 유전성 리소좀 축적 장애이다. 현재 폼페병은 인간의 당패턴을 지닌 동물형 α-글루코시타아제를 대체 투입하는 효소대체요법으로 치료를 대신하고 있다....
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