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에스티팜-차백신연구소, RNA기반 면역치료제 공동개발나서 2024-05-28 14:20:58
통해 단백질이 만들어진다. 하지만 유전자가 잘못되면 계속 잘못된 단백질이 만들어질 수 밖에 없다. mRNA 의약품은 DNA 유전 정보가 mRNA로 복사될 때 개입해 질병을 유발하는 잘못된 단백질의 생성을 원천 봉쇄하는 기전을 가지고 있다. DNA를 ‘설계도 원본’에 비유한다면, mRNA는 이를 복사해 단백질 제조 공장(리보솜...
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한미·GC녹십자 “파브리병 신약, FDA 희귀의약품 지정” 2024-05-27 14:13:09
주목받고 있다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되며 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해...
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시력 잃는 환자에 '빛' 선물…"부작용 없는 인공망막 개발 눈앞" 2024-05-24 18:44:25
유전성 망막이영양증은 유전자 이상 탓에 빛 자극을 감지하는 망막세포 기능이 점차 떨어져 시력을 잃는 질환이다. 유전성 망막이영양증을 일으키는 유전자만 300개가 넘는다. 300가지 넘는 각기 다른 질환이 있다는 의미다. 변 교수가 안과 분야 최신 기술을 빠르게 도입하는 ‘얼리 어답터’가 된 것도 이런 이유에서다....
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유럽 신장학회 2024 개막…글로벌 빅파마, 삼성 '출격' 2024-05-23 18:10:58
최소화하기 위해 심혈관질환과 더불어 신장질환을 통합적으로 관리하는 전략이 중요해지고 있다”며 “자디앙은 신장 투석 위험을 55%가량 줄여준다”고 말했다. 지난해 자디앙 글로벌 매출은 208억유로(약 30조7400억원)에 달한다. 자디앙과 동일한 기전의 ‘포시가’를 보유 중인 아스트라제네카, 신장 합병증을 유발할...
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GC녹십자 희귀질환약, 美 FDA 임상 승인 2024-05-20 18:07:07
등을 평가할 예정이다. 산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 뇌 발달에 관여하는 헤파란황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상으로 대부분 환자가 15세 전후 사망하는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높은 분야다. GC113...
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GC녹십자, 美FDA서 ICV 방식 희귀질환 치료 후보 임상 진입 승인받아 2024-05-20 15:29:02
시작할 예정이다. 산피릴포증후군은 유전자 결함으로 체내에 헤파란황산염이 축적돼 점진적인 뇌손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 대부분 환자가 15세 전후 사망에 이르게 되며, 아직 허가된 치료제가 없다고 GC녹십자는 설명했다. GC1130A는 환자의 뇌실에 직접 투여(ICV) 방식의 효소대체요법 치료제로 개발되고 있다....
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GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美FDA 승인…연내 임상 돌입 2024-05-20 15:00:22
지정됐다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. GC녹십자...
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GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 임상 계획 승인 2024-05-20 14:32:57
있다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우...
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GC녹십자 "유전질환 치료제 임상 1상 계획 FDA 승인" 2024-05-20 14:32:18
"유전질환 치료제 임상 1상 계획 FDA 승인" (서울=연합뉴스) 유한주 기자 = GC녹십자는 미국 식품의약청(FDA)으로부터 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'의 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인받았다고 20일 밝혔다. 산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 중추신경계에 점진적 손상이 생기는 열성 유전...
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서울대병원 "망막색소변성 실명환자, 유전자 치료로 시력 회복" 2024-05-20 14:01:18
광수용체 세포의 기능 저하로 시력을 잃는 유전성 질환이다. 망막과 망막색소상피에서 중요한 역할을 하는 100가지 넘는 유전자 돌연변이 탓에 생긴다. 주로 유소년기나 청년기에 증상이 시작돼 시간이 지날수록 진행된다. 30~40대의 젊은 나이에 실명에 이를 수 있다. 3000명 중 1명꼴로 발생하는 데 럭스터나 치료를 받을...
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