LG화학 비만 신약, 미국 FDA 희귀의약품 추가 지정 2022-06-16 08:35:01

= LG화학[051910]은 유전성 비만 치료 신약 'LB54640'이 미국 식품의약국(FDA)로부터 'POMC(프로오피오멜라노코르틴) 결핍증' 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정됐다고 16일 밝혔다. 이 물질은 2020년 9월 FDA로부터 'LEPR(렙틴 수용체) 결핍증'에 쓸 수 있는 희귀의약품으로 지정된 바 있다....

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툴젠-엠큐렉스, mRNA 기반 안과질환 유전자치료제 공동개발 계약 2022-06-13 17:06:11

엠큐렉스와 메신저리보핵산(mRNA) 기반 희귀 안과질환 유전자치료제를 공동 연구·개발하는 계약을 체결했다고 13일 밝혔다. 툴젠은 환자의 체내에서 유전 정보를 바꾸거나 대체하는 등 교정할 수 있는 유전자가위 기술을 보유한 기업이고, 엠큐렉스는 mRNA 백신 및 치료제와 플랫폼 기술 등을 연구·개발하는 기업이다....

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엠큐렉스, 툴젠과 mRNA 기반 희귀 안질환 유전자치료제 개발 2022-06-13 09:14:32

희귀 유전성 안질환 치료제로 활용하는 연구를 공동으로 한다. 김영호 툴젠 대표는 “툴젠의 ‘크리스퍼’ 유전자가위 기술과 엠큐렉스의 mRNA 기술을 접목해 희귀병 및 주요 질병에 대한 차세대 치료 플랫폼을 개발할 것”이라고 말했다. 홍선우 엠큐렉스 대표는 “mRNA 기반의 크리스퍼 유전자가위 기술은 난치성 질환...

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최저가 다가가는 에스디바이오센서…이수앱지스는 급등 [한재영의 바이오 핫앤드콜드] 2022-06-11 13:01:47

제품은 희귀 유전질환인 고셔병 치료제 '애브서틴'입니다. 고셔병은 세포 내 소기관인 리소좀 안에 특정 효소(글루코세레브로시데이즈·Glucocerebrosidase)가 부족해 발생하는 유전성 대사 질환입니다. 이 효소는 글루코세레브로시드를 분해하는 역할을 하는데, 부족하다보니 글루코세레브로시드가 분해가 되지...

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• #최저가 다가가는 #주가 #이수앱지스 #매출 #치료제 #회사 #알츠하이머 #에스디바이오센서 #감소 #종목 #임상

국내 제약사들 희귀질환 치료제 개발서 잇따른 성과 2022-05-29 06:00:03

희귀질환 치료제는 환자 수가 적어 개발이 어렵고 성공하더라도 수익이 나지 않는다는 이유로 외면돼왔지만, 최근에는 정부가 이에 대한 인센티브를 강화하면서 개발이 활발해지는 추세다. 29일 제약·바이오 업계에 따르면 GC녹십자는 일본에서 판매 중인 자사의 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'를...

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연세의료원 하님정밀의료센터 심포지엄…희귀유전질환 최신 지견 발표 2022-05-18 14:49:44

분야 희귀유전질환에 관한 정밀의료 연구성과가 공유됐다. 하님정밀의료센터 1부 소장인 세브란스병원 소아신경과 강훈철 교수의 유전성질환센터 소개를 시작으로 임상유전과 오지영·진단검사의학과 이승태·연세의대 병리학교실 박인호 교수의 유전자 분석 체계 및 전장유전체분석 등 최신 분석기법을 소개하는 강의,...

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종근당 "샤르코-마리-투스 치료 신약후보물질, 안정성 확인" 2022-05-18 10:05:13

개발 중인 약물이다. 샤르코-마리-투스병은 유전성 말초신경병증으로 유전자의 이상으로 발생하는 희귀 질환이다. 손과 발의 근육 위축과 모양 변형, 운동기능과 감각기능의 상실로 보행이나 일상 생활이 어려워지는 질환으로, 현재까지 세계적으로 허가된 치료 약물이 없다. 이러한 상황에서 CKD-510은 지난 2020년 3월...

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• #종근당 샤르코마리투스 #결과 #약물 #발표 #임상1 #치료제 #개발 #유럽

임상 실패에 주춤한 안트로젠, 7월엔 재도약 성공할까 [이우상의 바이오 돋보기] 2022-04-05 08:29:06

선천적으로 합성하지 못해 생기는 유전성 질환이다. 피부층이 제대로 붙지 못해 온몸에 커다란 물집이 생겨 고통스럽기 때문에 환자들의 삶의 질이 매우 낮다. 승인된 치료제가 없어 이전까지는 특수 붕대로 상처부위를 드레싱하는 데 그쳤다. 환자 1인당 드레싱 비용만 1년에 3~4억원이 들었다는 것이 안트로젠의...

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