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"중2 키 115cm·몸무게 15kg"…몸에 날개 품은 14세 [건강!톡] 2023-09-24 08:33:49
있는 것으로 알려져 있다. 희소 질환의 경우 질환의 종류는 많지만, 환자 수가 상대적으로 적고, 정확한 정보를 구할 수 없는 어려움이 있다. 치료 방법에 대한 과학적 근거 역시 불충분하다. 80% 이상은 유전적이거나 선천성 질환으로 어린 나이에 발병하는데, 대부분의 치료제가 고가이거나 개발돼 있지 않기 때문에 경...
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헬릭스미스. 루게릭병 유전자치료제 ‘진 테라피’ 표지 선정 2023-09-18 09:20:53
진테라피는 과학저널 ‘네이처’(Nature)의 유전자치료 분야 자매지다. 표지 사진은 헬릭스미스가 개발한 유전자치료제 ‘NM301’을 ALS 동물 모델의 척수강에 주사해 분석한 결과를 시각화한 자료다. 루게릭병으로도 불리는 ALS는 운동신경세포(운동뉴런)가 퇴행 및 사멸하면서 근육이 소실되고 신체의 운동기능이 마비...
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모간스탠리, 파바비스 비중확대로 상향…목표가 34달러 2023-08-15 21:31:46
FDA의 임상 보류 해제에 힘입어 유전성 혈관부종(HAE)의 주문형 치료를 위한 최초의 경구 요법을 제공할 수 있는 위치에 있다”고 밝혔다. 유전성 혈관부종은 신체 여러 부위에 반복적이고 심한 부종이 생기는 희귀 유전질환으로 2030년까지 전 세계적으로 45억 달러 이상의 매출을 올릴 것으로 예상되는 성장 시장이다....
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CGT 밸류체인 구축…GC셀, 미국 진출 '정조준' [CTO에게 듣는다] 2023-07-25 20:11:02
세포·유전자 치료제 즉 CGT입니다. 아직 시장 초기 단계인데다 향후 성장 가능성도 무궁무진한데요. 이 시장에서 치료제 개발에 임상, 생산까지 밸류체인을 확보해 미국시장 진출을 꾀하는 GC셀의 김호원 최고기술책임자(CTO)를 박승원 기자가 만나봤습니다. <기자> 환자의 세포나 유전자를 활용하는 치료제인 CGT....
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바스젠바이오 "시간 흐름에 따른 질환 고위험군과 유전적 위험도의 상관성 최초 규명" 2023-07-24 13:31:04
제시하여 질환을 예방 및 관리할 수 있는 솔루션을 제공할 수 있다는 점에서 추후 ‘TLBM’ 활용의 중요한 근거자료가 될 것으로 기대하고 있다. ‘TLBM(Time-Labeled BioMarker)’은 약 15만6000명의 한국인 임상 유전체 코호트 데이터를 중심으로 글로벌 바이오뱅크와 연계하여 구축된 ‘COCD(Clinico-Omics Cohort...
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광동제약, 伊키에시와 희귀질환치료제 3종 국내독점판매 계약 2023-07-24 11:18:50
광동제약, 伊키에시와 희귀질환치료제 3종 국내독점판매 계약 레베르 시신경병증, 파브리병, 알파-만노시드 축적증 치료제 (서울=연합뉴스) 나확진 기자 = 광동제약[009290]이 이탈리아 희소 질환 치료제 전문기업 '키에시'와 희귀의약품 3개 품목에 대한 국내 독점판매·유통 계약을 체결했다고 24일 밝혔다. 대상...
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광동제약, 글로벌 희귀의약품 3종 독점 판매 계약 체결 2023-07-24 10:09:50
희귀의약품 3개 품목에 대한 국내 독점 판매·유통 권리를 갖는다. 계약 제품은 희귀질환인 레베르시신경병증에 적응증을 가진 '락손(Raxone)'과 파브리병 치료제인 '엘파브리오(Elfabrio)', 알파-만노시드 축적증 치료제인 '람제데(Lamzede)' 총 3종의 글로벌 신약들이다. 먼저 락손은 심각한...
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'범 삼성가 유전병' 기능성 세포로 치료하나…세계 첫 시도 2023-07-18 17:45:20
개발되지 않은 희귀 유전질환이다. 유전자 이상으로 말초 신경세포를 둘러싼 막(슈반세포)이 손상되면서 온 몸의 근육이 위축돼 힘이 약해지고 손·발에 변형이 생기는 병이다. 국내 한 신약개발기업이 기능성 세포를 활용해 손상된 슈반세포를 되살리는 CMT 치료 후보물질을 세계 최초로 개발해 임상시험에 들어갔다....
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진코어, 헌팅턴병 유전자치료제 국가신약개발사업 연구과제 선정 2023-07-13 19:19:18
비정상적으로 증가되어 나타나는 유전질환으로 무도증, 정신증상 및 치매가 주된 증상이다. 진코어는 독자기술인 초소형 유전자가위 기술인 TaRGET (Tiny nuclease, augment RNA-based Genome Editing Technology) 플랫폼을 사용하여 신경세포의 기능저하에 관련된 원인유전자를 교정하는 치료제를 개발할 계획이다. 진코어...
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[사이테크+] "게놈 검사로 치료가능 희귀질환 환자, 선별·치료제 개발 가능" 2023-07-13 00:00:00
있다"고 말했다. 연구팀은 지금까지 희귀 유전질환은 진단이 돼도 대부분 치료제가 없어 환자와 가족이 진단에 소극적인 경우가 있었으나 이 연구에서 같은 질환이라도 돌연변이에 따라 환자맞춤형 치료가 가능할 수 있다는 게 확인된 만큼 이들이 유전체 기반 진단에 더 적극적으로 참여해 조기에 진단하고 치료를 고려할...
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