GC녹십자·한미약품, 파브리병 신약 임상 1/2상 IND 승인 2024-09-02 16:34:34

진행성 희귀난치질환이며, 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성·염증 반응이 일어나고 이로...

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• #GC녹십자한미약품 파브리병 #치료제 #파브리병 #임상 #개발 #녹십자

GC녹십자 "파브리병 신약 FDA 임상 1/2상 시험계획 승인" 2024-09-02 14:18:20

치료 신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀 질환으로 리소좀 축적 질환(LSD)의 일종이다. 양사는 이번 임상에서 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성(환자가 부작용을 견뎌내는 정도) 등을 평가한다. hanju@yna.co.kr (끝) <저작권자(c) 연합뉴스, 무단 전재-재배포, AI 학습 및 활용 금지>

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다림바이오텍, 신약 개발 스타트업 라이조테크 인수 2024-08-13 10:20:15

주머니 '리소좀', 리소좀에 결합해 퇴행성 단백질 등을 '스스로 먹는' 자가 포식 관련 기술을 보유했다고 다림바이오텍은 전했다. 다림바이오텍은 라이조테크의 연구개발 역량을 활용해 퇴행성 질환 분야 신약 개발을 추진할 방침이다. hyunsu@yna.co.kr (끝) <저작권자(c) 연합뉴스, 무단 전재-재배포, AI...

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GC녹십자·한미약품, 파브리병 신약 美 FDA 임상 1/2상 신청 2024-08-01 10:26:26

희귀질환으로 리소좀축적질환의 일종으로, 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 여러 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다. 현재...

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GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 FDA 임상1/2상 신청 2024-08-01 09:45:36

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제A'가 결핍됐을 때 발생하는데, 체내 처리되지 못한 당지질이 지속해 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가...

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• #GC녹십자한미약품 파브리병 #녹십자 #파브리병 #개발 #한미약품 #치료

광동제약, 글로벌 희귀의약품 4종 추가 도입 2024-07-15 11:25:09

이탈리아에 위치한 글로벌 제약그룹으로 희귀질환에 관한 다수의 혁신 신약 파이프라인을 보유하고 있다. 최근에는 아일랜드의 암릿(AMRYT)사를 인수해 리소좀축적병, 혈액, 면역, 내분비질환 등 총 10개의 품목을 추가 확보한 바 있다. 한편, 광동제약은 희귀질환 외에도 다양한 미충족 의료수요를 발굴하여 신약후보물질을...

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• #광동제약 글로벌 #치료제 #희귀질환 #도입 #광동제약 #희귀의약품

유한양행, 고셔병 치료제 임상 1상 시험계획 식약처 승인 2024-07-01 10:08:30

리소좀 축적 질환(LSD)의 하나다. 임상적으로 3가지 형태가 있는데 1형은 주로 뼈, 간, 비장 등에 불필요한 물질이 축적돼 골절, 출혈 경향, 빈혈 및 종양 발생의 위험도가 증가하는 형태이고, 2형과 3형은 이에 더해 경련이나 신경학적 퇴행 등의 신경 증상이 급성·만성적으로 동반한다. YH35995는 유한양행이 2018년...

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• #유한양행 고셔병 #유한양행 #개발 #임상 #고셔병

암세포 녹이고 먹어 없애고…표적 단백질 분해제 뜬다 2024-06-30 08:00:24

작은 주머니 '리소좀'에 결합해 퇴행성 단백질 등을 '스스로 먹는' 자가 포식(autophagy) 작용을 일으키는 원리다. 이런 TPD 기술은 그간 기술로는 접근할 수 없던 단백질을 표적으로 해 치매·암 등 난치성 질환을 치료할 수 있을 것으로 기대받고 있다. 특히, 단백질 기능과 확장을 억제하는 데 머무는...

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