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[분석+] 희귀 소아질환 우선심사 바우처(PRV) 5년새 가격 50% 올랐다 2024-11-08 09:58:42
노리는 업체도 하나둘씩 늘어나고 있다. 희귀 소아질환 우선검토 바우처를 받기 위해선 먼저 개발 중인 후보물질이 FDA로부터 ‘희귀소아질환 의약품’(RPDD)으로 지정돼야 한다. 국내에서는 피알지에스엔텍과 입셀이 각각 RPDD로 지정된 선도 후보물질을 개발하고 있다. 피알지에스엔텍은 소아 조로증 치료제를 개발 중이...
박범준 피알지에스앤텍 대표 "美서 러브콜…희귀질환 신약 2년 내 개발" 2022-12-18 17:54:45
개발에 실패한 소아조로증 치료 후보물질로 내년 미국 임상 2상에 나설 계획이다. 희귀증 신약 개발업체 피알지에스앤텍의 박범준 대표(사진)는 18일 “미국 내 소아조로증 환자와 가족 모임인 미국 프로제리아 학술재단의 지원을 받아 내년 미국에서 임상 2상에 나설 수 있게 됐다”고 했다. 소아조로증은 정상인보다 일찍...
"방금 태어났는데 노인 얼굴"…남아공 신생아에 무슨 일이? 2021-09-02 19:05:17
아기가 '허친슨-길포드 조로 증후군(HGPS·소아 조로증)'을 가지고 태어났다고 진단했다. 희소 질환으로 알려진 해당 증후군은 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 것으로 단백질이 축적되면서 조기 노화를 일으킨다. 소아 조로증은 신생아 4~8백만 명 중 1명꼴로 발생하는 것으로 알려졌다. 발육 지체, 체지방 감소,...
부산대 박범준 교수 연구팀, 루게릭병 치료 신약 후보물질 미 FDA '희귀의약품' 지정 2021-07-27 10:10:44
소아조로증 등 세 번째 성과 희귀의약품 지정돼 신속심사 등 지원받아 2022년 임상 1상 진입 기대 부산대학교는 분자생물학과 박범준 교수(피알지에스앤텍 대표·사진) 연구팀이 개발한 루게릭병(ALS) 치료를 위한 신약 후보 물질(PRG-A-04)이 지난 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품에 지정(ODD)’됐다고...
부산대, 소아조로증 치료 강력한 후보물질 개발 2021-01-19 10:34:09
첫 소아조로증 치료제를 시장에 선보여 실제 사람들에게 도움을 주고 싶다”고 밝혔다. 이번 연구는 과학기술정보통신부 한국연구재단 기본연구 및 기초연구실지원사업, 미국 소아조로증 연구 재단(Progeria Research Roundation)의 지원으로 수행됐다. 박 교수는 자신의 연구개발(R&D) 성과를 기반으로 2017년 9월 말,...
[ 사진 송고 LIST ] 2018-11-01 15:00:02
대통령 11/01 10:41 서울 사진부 대화나누는 장관들 11/01 10:42 서울 최은영 '소아조로증 환자 후원의 밤' 11/01 10:45 서울 사진부 김성태 원내대표와 인사하는 문 대통령 11/01 10:46 지방 윤종석 '2018 해외건설·플랜트의 날' 금탑훈장에 이원우 현대건설 부사장 11/01 10:46 서울 사진...
패럴림픽 성화, 평창서 2천18㎞ '동행의 길' 마무리 2018-03-09 15:02:50
마지막 주자는 대회 홍보대사인 가수 션이 맡았다. 션은 소아 조로증을 앓는 학생과 함께 봉송에 참여해 모두를 빛나게 하는 불꽃을 더욱 빛냈다. 성화봉송은 인간의 무한(∞)한 잠재력을 상징하는 숫자 8의 의미를 살렸다. 8일간 주자 800명이 2인 1조로 봉송에 나서 '동행'의 의미를 실천, 전국 채화지를 포함해...
희귀병 조로증 앓는 한국·콜롬비아 13살 친구 제주 여행 2018-01-04 18:14:29
조로증을 앓고 있는 것을 알게 됐다. 아들의 병을 치료하려고 무단히 노력했지만, 아직 치료방법을 찾지 못했다. 그는 "부작용이 없고 치료에 도움이 되는 소아 조로증 환자 지원 기관이 설립되길 바란다"고 말했다. 위호성 제주한라병원 전문의는 "현재 나이로 원기 군은 사춘기로 들어가고도 남을 나이"라며 "똑똑하고...
[ 사진 송고 LIST ] 2017-07-14 15:00:02
임병식 소아조로증 어린이 만난 이혜훈 07/14 12:57 서울 윤동진 '기분 좋아요' 07/14 12:58 서울 윤동진 기념촬영하는 학생들 07/14 12:58 서울 임병식 밀알두레학교 방문한 이혜훈 07/14 12:58 서울 이재현 "장간조립교 구축해 도하작전" 07/14 13:00 서울 임병식 박수치는 이혜훈 07/14 13:00...
톰 홀랜드 "15살 청소년 스파이더맨, 제 실제 모습과 닮았죠"(종합) 2017-07-03 19:58:41
만남을 가진 톰 홀랜드는 이날 행사가 끝난 뒤 소아 조로증 환자 홍원기(11) 군과 따로 만남을 갖기도 했다. 어릴 적부터 동경한 영웅 '스파이더맨'을 만나고 싶다는 홍 군의 꿈은 온라인 기부 플랫폼 쉐어앤케어와 영화 배급사 소니픽쳐스의 도움으로 이뤄지게 됐다. 홍군 가족은 내한한 홀랜드와 왓츠 감독, 배우...