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툴젠 “카스9 단백질 생성 mRNA 개발…기존 한계 극복할 것” 2022-01-26 11:37:01
간에서 발현되는 혈액응고 억제인자인 안티트롬빈 유전자를 교정하는 방법을 택했다. 이를 통해 혈액 응고의 필수 효소인 ‘트롬빈’의 형성을 촉진시켰다. mRNA 유전자가위로 혈중 안티트롬빈의 양을 70% 이상 감소시키고, 효과가 10개월 이상 지속되는 것을 확인했다. 툴젠은 협업을 통해 mRNA 유전자가위 치료제 개발을...
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"유전자 교정해 혈우병 치료"…툴젠, mRNA방식 효과 입증 2022-01-24 18:03:55
치료제를 주사해 질병의 원인이 되는 단백질(안티트롬빈) 발현을 70% 이상 감소시켰다고 24일 밝혔다. 툴젠은 공동 연구를 수행한 염수청 서울대 교수, 이혁진 이화여대 교수와 함께 ‘사이언스 어드밴시스’ 최신호에 이 같은 연구 결과를 게재했다. 혈우병은 피를 굳게 하는 혈액 응고인자를 발현시키는 유전자에 돌연변...
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툴젠, mRNA 기반 혈우병 치료제 연구성과 국제학술지 게재 2022-01-24 10:00:58
응고인자를 직접 채워주는 기존 방식과 달리, 안티트롬빈 유전자를 조절해 혈액 응고에 필수적인 효소인 ‘트롬빈’의 형성을 촉진시켰다. 안티트롬빈 유전자를 교정하는 유전자가위를 만드는 mRNA를 지질나노입자(LNP)로 전달했다. 이를 통해 혈중 안티트롬빈 양을 70% 이상 감소시키고, 효과가 10개월 이상 지속되는 것을...
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