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'13억7000만원 모였다'…딸 희귀병 치료 위해 740㎞ 걸은 아빠 2024-11-29 17:15:31
엘레비디스'지만, 약값이 46억원에 달한다. 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마' 등 일부 고가 유전자 치료제에 대해선 보험 적용이 이뤄지고 있으나, 엘레비디스는 아직 국내에 도입되지 않은 상태다. 이를 감당할 여력이 없는 전씨는 고민 끝에 도보 대장정에 나서며 시민들의 후원을 공개 요청했다. 지난 5일...
뉴욕증시, 변동성 주의보 내려진 '세 마녀의 날'…혼조 출발 2024-06-21 23:50:04
듀센형 근이영양증 유전자 치료제 엘레비디스를 확대 승인한 소식에 힘입어 주가가 38% 이상 급등했다. 대형 기술주 그룹 '매그니피센트7' 가운데 마이크로소프트·애플·구글·테슬라·아마존이 상승세, 엔비디아와 메타는 하락세로 장을 열었다. 해리스 파이낸셜 그룹의 매니징 파트너 제이미 콕스는 "시장 과열...
듀시엔 근이영양증 유전자치료제 개발 난항…화이자 임상 3상 실패 2024-06-13 13:49:36
‘엘레비디스’가 유일하다. 지난해 6월 임상 2상 데이터를 근거로 신속승인을 받았다. 바이오마커 등에서 개선 효과를 보였기 때문이다. 하지만 엘레비디스 또한 환아의 운동능력 개선 정도를 보는 NSAA 평가에서는 통계적 유의성을 보이지 못했다. 이 때문에 엘레비디스의 효능에 대해서도 전문가들의 의견이 엇갈리고...