이엔셀, 듀센 근이영양증 환자 대상 EN001 임상 1상 결과 발표 2025-02-13 09:33:31

근이영양증(DMD) 환자에 대한 임상 1상 결과가 임상신경학저널(Journal of Clinical Neurology)에 게재됐다고 13일 밝혔다. DMD는 진행성 근이영양증 중 가장 빈도가 높은 유전성 질환이다. 유병률은 인구 10만명당 약 4명이고, 발병률은 출생 남아 3500명당 한 명 꼴로 알려져 있다. DMD는 여아보다는 남아에게 훨씬 더...

• 뉴스 > 증권
• 바로가기
• #이엔셀 듀센 #임상 #환자 #결과 #이영양증

'13억7000만원 모였다'…딸 희귀병 치료 위해 740㎞ 걸은 아빠 2024-11-29 17:15:31

이영양증'이라는 희귀병을 앓고 있다. 여자아이의 경우 5000만분의 1의 확률로 증상이 나타나는 것으로 전해진다. 유일한 희망은 최근 미국에서 개발된 유전자 치료제 '엘레비디스'지만, 약값이 46억원에 달한다. 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마' 등 일부 고가 유전자 치료제에 대해선 보험 적용이...

• 뉴스 > 생활문화
• 바로가기
• #13억7000만원 모였다딸 #사랑 #치료제 #아빠 #서울

"3세 딸 희귀병 치료비만 46억"…740㎞ 국토대장정 나선 아빠 2024-11-21 10:16:15

딸 사랑이는 듀센근이영양증(DMD·Duchenne Muscular Dystrophy)을 앓고 있다. 신경계 근육 희귀질환인 듀센근이영양증은 근육이 점점 퇴화해 10세 전후로 보행 능력을 잃고, 20대에는 호흡기 근육 장애로 자가호흡이 힘들어지는 희귀병이다. 전씨는 해당 질환에 대해 "근육이 점점 소실돼 10대에 휠체어를 타고, 30대에...

• 뉴스 >
• 바로가기
• #3세 딸 #근육 #사랑 #치료비

광동제약, 글로벌 희귀의약품 4종 추가 도입 2024-07-15 11:25:09

표피박리증 치료제 ‘필수베즈(Filsuvez)’, 지방이영양증 치료제 ‘마이알렙트(Myalept)’ 등 4종의 희귀질환 글로벌 신약이다. 마이캅사(Mycapssa)는 말단비대증 경구용 치료제다. 말단비대증은 뇌하수체에 종양이 생겨 성장호르몬이 과도하게 분비되는 희귀질환으로 기존에는 주사제형 의약품으로 관리했다. 마이캅사는...

• 뉴스 > 산업
• 바로가기
• #광동제약 글로벌 #치료제 #희귀질환 #도입 #광동제약 #희귀의약품

광동제약, 글로벌 희귀의약품 4종 도입 2024-07-15 10:40:54

표피박리증 치료제 '필수베즈', 지방이영양증 치료제 '마이알렙트' 등 4종이다. 말단비대증은 뇌하수체에 종양이 생겨 성장호르몬이 과도하게 분비되는 희귀질환이고 동형접합 가족성 고콜레스테롤 혈증은 20세 이전 심혈관 질환 발생 위험을 증가시킨다. 수포성 표피박리증은 유전적 결함으로 인해 피부...

• 뉴스 > 경제
• 바로가기
• #광동제약 글로벌 #희귀의약품 #질환 #도입

"5년내 희소 난치질환 신약으로 매출 1조 도전" 2024-06-24 18:12:49

미국에서 사람 대상 임상시험을 시작할 계획이다. 뒤센근이영양증(DMD) 치료제는 2026년 임상 진입이 목표다. FDA로부터 희귀의약품으로 지정받아 개발 절차를 단축할 수 있다. 이 대표는 “7000여 개에 이르는 희소질환으로 고통받는 환자들에게 새 치료법을 제공할 것”이라고 했다. 이지현 기자 bluesky@hankyung.com

• 뉴스 > IT·과학
• 바로가기
• #5년내 희소 #신약 #개발 #임상시험 #대표 #플랫폼

뉴욕증시, 변동성 주의보 내려진 '세 마녀의 날'…혼조 출발 2024-06-21 23:50:04

근이영양증 유전자 치료제 엘레비디스를 확대 승인한 소식에 힘입어 주가가 38% 이상 급등했다. 대형 기술주 그룹 '매그니피센트7' 가운데 마이크로소프트·애플·구글·테슬라·아마존이 상승세, 엔비디아와 메타는 하락세로 장을 열었다. 해리스 파이낸셜 그룹의 매니징 파트너 제이미 콕스는 "시장 과열 징후가...

• 뉴스 > 정치·사회
• 바로가기
• #뉴욕증시 변동성 #엔비디아 #이날 #시장 #전날 #대비 #각각 #주가 #마감 #지수 #거래량

희소병 5살 아들 위해 1000km 행진한 엄마…"53억 모였다" 2024-05-28 11:27:02

듀센 근이영양증을 앓고 있다. 이는 X 염색체에 있는 유전자 이상으로 팔이나 다리, 몸통 등에 위치한 근육이 비정상적으로 발달하는 질환으로, 남아 3500명 중 1명꼴로 발병한다. 당초 이달 말 산티아고 도착 때까지 35억 페소(약 53억원)를 모금하려고 했던 고메스는 지난 주말 목표 액수를 달성했다. 그는 현지 매체와...

• 뉴스 > 정치·사회
• 바로가기
• #희소병 5살 #아들 #고메스 #행진 #위해 #질환 #산티아고