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에스바이오메딕스 "크리스퍼 유전자가위 기술 난치질환 치료제 개발에 적용할 것" 2024-02-19 13:18:56
그리고 겸상적혈구증/베타지중해빈혈 질환을 적응증으로 해 2023년 말 영국과 미국에서 각각 승인 받은 최초의 크리스퍼 유전자가위 기반 세포유전자치료제 ‘카스게비’등이 대표적이다. 지난해 국가생명공학정책연구센터 보고에 따르면 글로벌 세포·유전자치료제 시장은 2021년 46억 7000만 달러에서 2027년 417억...
美아지오스, 경구약으로 지중해빈혈 임상 3상 성공…초고가 유전자 치료제 대항마 되나 2024-01-04 11:11:36
지중해빈혈보다 더욱 희귀질환인 피루베이트 키네이즈 결핍증 치료를 위해 2022년 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 약이다. 피루베이트 키네이즈 결핍증 환자 중 적혈구가 파괴되는 용혈성 빈혈 환자들 치료를 위해 쓰였다. 아지오스는 지중해빈혈로 적응증을 확대하기 위해 이번 임상 3상을 수행했다. 업계는 미타피바트가...
맞춤형 AI 확산…비만치료제 개발 경쟁도 '후끈' 2024-01-01 00:00:18
할 신기술로 꼽혔다. 지난달 16일 영국 보건부는 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 치료제를 처음 승인했다. 이는 3세대 유전자 교정 기술로 특정 DNA에 결합하는 유전물질과 해당 부위를 도려내는 효소 단백질을 결합한 형태다. 이를 활용해 낫 적혈구병, 베타 지중해 빈혈 등 각종 유전질환을 치료할 수 있다. 오현우 기자
첫 크리스퍼 유전자편집 치료제 '카스게비'…유럽에서도 '승인' 가닥 2023-12-18 11:33:48
중증 겸상적혈구빈혈증(SCD)과 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 환자 치료목적으로 카스게비를 검토했다. 승인을 받으면 카스게비는 유럽에서 12세 이상 겸상적혈구빈혈증 및 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자 치료에 쓰일 수 있는 유일한 치료제가 된다. 회사 관계자는 “오는 2월 유럽에서의 승인 결정이 나올 것으로...
'비만약 시장' 후발주자 대거 참전…유전자 가위 치료제 개발 가속도 2023-11-30 18:47:19
베타 지중해 빈혈 등 각종 유전질환을 치료할 수 있다. 세계 주요 보건당국이 잇따라 유전자 가위 기술을 공식 승인하면서 관련 치료제 개발에 속도가 붙을 전망이다. 세계 각국이 대규모 우주 탐사 프로젝트를 추진하고 있어 내년에는 우주 탐사 경쟁이 심화할 것으로 보인다. 미 항공우주국(NASA)은 내년 말까지 유인 달...
유전자 잘라 병 고치는 시대 열려 2023-11-17 19:16:35
중증 겸상적혈구빈혈(SCD) 및 수혈 의존성 베타지중해빈혈(TDT) 환자를 위한 맞춤형 유전자치료제다. 두 병 모두 적혈구에서 산소를 운반하는 헤모글로빈 단백질을 만드는 유전자에 생긴 돌연변이 때문에 발생한다. 카스거비는 환자에게서 채취한 조혈모줄기세포로 만든다. 몸속에서 적혈구를 만드는 세포다. 유전자가위로...
"英, 유전자 편집 치료제 허가"…툴젠 주가 급등세 2023-11-17 10:52:07
적혈구 빈혈 및 베타 지중해 빈혈 치료를 위한 유전자 편집 치료제 ‘카스거비’를 조건부 허가했다고 16일 밝혔다. 툴젠이 보유한 ‘유전자 가위 관련 특허’가 유전자 편집 치료제에 필요하다는 점이 호재로 작용한 것으로 풀이된다. 툴젠은 유전자교정 전문기업으로 1999년 설립되었다. 2013년 세계 최초로 유전자...
툴젠, 세계 최초 유전자 편집 치료제 허가 소식에 '급등' 2023-11-17 09:32:13
겸상 적혈구 빈혈 및 베타 지중해 빈혈 치료를 위한 유전자 편집 치료제 ‘카스거비’를 조건부 허가했다고 16일(현지시간) 밝혔다. 회사 측은 영국에서 약 환자 2000명이 카스거비를 통해 치료받을 수 있을 것으로 전망했다. 이에 카스거비는 세계 최초로 승인된 유전자 편집 치료제가 됐다. 해외에서는 버텍스, 크리스퍼...
[게시판] 차바이오그룹-진코어, 희귀혈액질환 유전자치료제 개발 협약 2023-06-23 16:31:18
차종합연구원과 차바이오텍[085660]이 진코어와 희귀 혈액질환 유전자 치료제 공동 연구 개발을 위한 협약을 체결했다고 23일 밝혔다. 협약에 따라 세 기관은 헤모글로빈 유전자 변이로 발생하는 혈액 질환인 겸상 적혈구 빈혈과 베타 지중해 빈혈 유전자 치료제 개발을 위한 공동 연구를 진행할 예정이다. (서울=연합뉴스)...
차종합연구원·차바이오텍, 진코어와 희귀혈액질환 유전자치료제 공동연구개발 2023-06-23 09:45:02
빈혈과 베타 지중해 빈혈 유전자치료제 개발을 위한 공동연구를 진행한다. 겸상 적혈구 빈혈과 베타 지중해 빈혈은 단일 유전자 변이에 의해 나타나는 가장 대표적인 혈액 질환으로 혈액 단백질인 헤모글로빈이 유전적 결함에 의해 결핍되거나 비정상적으로 생성돼 발생한다. 해마다 세계적으로 30만명 이상의 아기가 겸상...