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'13억7000만원 모였다'…딸 희귀병 치료 위해 740㎞ 걸은 아빠 2024-11-29 17:15:31
약값이 46억원에 달한다. 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마' 등 일부 고가 유전자 치료제에 대해선 보험 적용이 이뤄지고 있으나, 엘레비디스는 아직 국내에 도입되지 않은 상태다. 이를 감당할 여력이 없는 전씨는 고민 끝에 도보 대장정에 나서며 시민들의 후원을 공개 요청했다. 지난 5일 시작한 전씨의 행보는...
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에스티팜, 글로벌 제약사에 신약 올리고핵산 385억원 공급 2024-07-19 13:54:48
‘도니달로센’ △척수성근위축증 치료제인 바이오젠의 ‘스핀라자’ 등을 공급하고 있는 것으로 알려졌다. 에스티팜은 올리고핵산 글로벌 3대 생산업체다. 올리고핵산치료제 위탁개발생산(CDMO) 분야에서 전 세계 유일하게 원료부터 제품까지 일관생산체제를 갖췄다는 점, 반제품(모노머) 단계에서부터 미국의 우수의약품...
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'에스티팜' 52주 신고가 경신, 쌓여가는 트랙레코드 - LS증권, BUY(신규) 2024-06-11 10:26:10
"이미 글로벌 제약사의 고지혈증, 척수성 근위축증 의약품을 생산 중에 있으며 다수의 글로벌 실사 경험을 통해 검증된 생산 시설을 보유. 최근에는 고객사로 추정되는 Geron사의 Imetelstat가 FDA 승인을 득하여 상업화 파이프라인을 하나 더 보유하게 되었음. 최근 고객사의 신약 상업화 기대감으로 주가는 연초 대비 약...
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'에스티팜' 52주 신고가 경신, 쌓여가는 트랙레코드 - LS증권, BUY(신규) 2024-06-10 15:32:15
"이미 글로벌 제약사의 고지혈증, 척수성 근위축증 의약품을 생산 중에 있으며 다수의 글로벌 실사 경험을 통해 검증된 생산 시설을 보유. 최근에는 고객사로 추정되는 Geron사의 Imetelstat가 FDA 승인을 득하여 상업화 파이프라인을 하나 더 보유하게 되었음. 최근 고객사의 신약 상업화 기대감으로 주가는 연초 대비 약...
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"글로벌 경쟁력 갖춘 강소제약사, 정부 지원 뒷받침 돼야" 2024-05-16 16:57:45
실사·인증을 받았으며, 고지혈증·동맥경화증·혈액암·척수성근위축증 등 영역에서 CDMO 사업을 지속하고 있다. 제론의 골수형성이상증후군(MDS) RNA 치료제 '이메텔스타트'가 6월 FDA로부터 신약 승인을 받을 경우 올해 2분기 이후 상업화 물량을 생산할 예정이다. 최근 리가켐바이오와 ADC(항체-약물접합체)...
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쿠팡, MLB 서울시리즈 개막전에 난치병 환아 14명 초청 2024-03-22 09:31:38
공동 기획했다. 경기장에는 척수성근위축증, 횡문근육종, 뒤센근이영양증, 골육종 등을 앓는 환아 14명과 그 가족이 참석해 경기를 '직관'했다. 쿠팡 관계자는 "씩씩하게 난치병과 싸우는 아이들이 국내에서 처음 치러지는 메이저리그 정규 시즌 개막전에 함께하게 돼 기쁘다"고 말했다. lucho@yna.co.kr (끝)...
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노바티스, 보이저社와 유전자치료제 개발 협력 확대…최대 13억 달러 딜 성사 2024-01-03 13:03:55
노바티스와 전임상단계의 헌팅턴병과 척수성 근위축증 유전자치료제 후보물질에 대해 독점 라이센스 계약을 체결했다고 발표했다. 이번 계약에 따라 노바티스는 신규 발행된 보이저 주식 2000만 달러어치 매입을 포함해 총 1억 달러를 선불로 지급했다. 이후 단계별 로열티로 최대 12억달러를 추가 지불하기로 했다....
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"스핀라자, 만 3세 이후 증상 생긴 척수성근위축증 환자에 효과" 2023-11-02 11:59:33
만 3세 이후 증상 생긴 척수성근위축증 환자에 효과" 바이오젠코리아 기자간담회…만 3세 이후 SMA 증상 발현 환자도 스핀라자 급여 적용 (서울=연합뉴스) 조현영 기자 = 앞으로 만 3세 이후에 척수성 근위축증(SMA) 증상이 발현된 환자도 '스핀라자' 급여를 적용받게 됐다. 다국적 제약사 바이오젠의 한국 법인...
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의료 AI 솔루션 기업 엑소시스템즈, 과학기술정보통신부 장관상 수상 2023-11-02 09:59:24
등 중추신경계 질환이나 척수성 근위축증 등 신경근육계 환자는 이런 신체 기능 평가를 수행하기 곤란해 근감소증을 진단하는 데 어려움을 겪는다. 엑소시스템즈의 근감소증 진단 시스템을 적용하면 환자의 신경근육 기능평가를 정량화해서 효과적으로 진단을 보조할 수 있고 환자의 신경근육계 특성과 상태를 고려한 치료...
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HLB테라퓨틱스, 유열성유전질환 '고셔병' 치료제 개발 착수 2023-03-03 10:43:15
약가가 매우 고가이다. 대표적으로 척수성근위축증 치료제인 졸겐스마의 경우 그 약가가 25억원에 달한다. HLB테라퓨틱스는 현재 고셔병 동물모델을 통한 약효 확인을 위해 치료제 생산을 준비중이다. 또 유럽의 권위 있는 고셔병 동물시험기관과 곧 계약체결을 앞두고 있다. 오는 2024년 1분기까지 동물모델에서 효능이...
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